治療薬が現存しない先天性中枢神経脱髄疾患の独自の病態モデルを作成し、その治療標的分子を探索する研究に向けて

文献情報

• 文献番号: 201442011A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 治療薬が現存しない先天性中枢神経脱髄疾患の独自の病態モデルを作成し、その治療標的分子を探索する研究に向けて
• 課題番号: -
• 研究年度: 平成26(2014)年度
• 研究代表者(所属機関): 山内 淳司(（独）国立成育医療研究センター研究所 薬剤治療研究部 分子薬理研究室)
• 研究分担者(所属機関): -
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究（難治性疾患実用化研究）
• 研究開始年度: 平成26(2014)年度
• 研究終了予定年度: 平成26(2014)年度
• 研究費: 20,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

行政効果報告

• 文献番号: 201442011C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: はじめての先天性の中枢神経脱髄モデル（インビトロおよびインビボ：HLD5）の作製に成功した。今後、創薬標的のない、これらの疾患系列のモデルを順次作製し、共通であると推測される病態発生の分子機構を解明し、稀少疾病創薬を継続的に研究する。
• 臨床的観点からの成果: 該当せず。
• ガイドライン等の開発: 該当せず。
• その他行政的観点からの成果: 該当せず。
• その他のインパクト: 該当せず。

発表件数

• 原著論文（和文）: 1件
• 原著論文（英文等）: 11件
• その他論文(和文): 0件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 10件
• 学会発表(国際学会等): 1件
• その他成果(特許の出願): 0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

• 原著論文1: Yuki Miyamoto, Natsuki Yamamori, Tomohiro Torii et al.; Rab35, acting through ACAP2 switching off Arf6, negatively regulates oligodendrocyte differentiation and myelination.; Mol. Biol. Cell , 25 , 1532-1542 (2014)
• 原著論文2: Yuki Miyamoto, Takahiro Eguchi, Tomohiro Torii et al.; Hypomyelinating leukodystrophy-associated missense mutant of FAM126A/hyccin/DRCTNNB1A aggregates in the endoplasmic reticulum.; J. Clin. Neurosci. , 21 , 1033-1039 (2014)
• 原著論文3: Tomohiro Torii, Yuki Miyamoto, Shuji Takada et al. ; In vivo knockdown of ErbB3 in mice inhibits Schwann cell precursor migration.; Biochem. Biophys. Res. Commun. , 452 , 782-788 (2014)
• 原著論文4: Tomohiro Torii, Yuki Miyamoto, Kenji Tago et al.; Arf6 guanine-nucleotide exchange factor cytohesin-2 binds to CCDC120 and is transported along neurites to mediate neurite growth.; J. Biol. Chem. , 289 , 33887-33903 (2014)

公開日・更新日

• 公開日: 2016-05-26
• 更新日: 2019-05-24

収支報告書

• 文献番号: 201442011Z