文献情報
文献番号
201015001A
報告書区分
総括
研究課題名
脂肪細胞由来ホルモン、レプチンのトランスレーショナルリサーチの推進
課題番号
H20-トランス・一般-001
研究年度
平成22(2010)年度
研究代表者(所属機関)
中尾 一和(京都大学 臨床病態医科学 内分泌代謝内科)
研究分担者(所属機関)
- 海老原 健(京都大学 医学部附属病院 探索医療センター)
- 平田 雅一(京都大学 臨床病態医科学 内分泌代謝内科)
- 細田 公則(京都大学 医学研究科 人間健康科学系専攻)
- 日下部 徹(京都大学 臨床病態医科学 内分泌代謝内科)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 医療技術実用化総合研究（臨床研究推進研究）
研究開始年度
平成20(2008)年度
研究終了予定年度
平成22(2010)年度
研究費
60,300,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
脂肪萎縮症は難治性疾患であるが、これまでに有効な治療法は確立されておらず、早急な原因究明と治療法の確立が切望される。我々はこれまでに脂肪萎縮症の糖脂質代謝異常は低レプチン血症が主因であり、レプチン治療が著効することを報告してきた。そこで本研究では脂肪萎縮症を対象としたレプチン補充療法の薬事承認を目指す。また本研究では脂肪萎縮症にとどまらず広く生活習慣病領域におけるレプチンの臨床応用の拡大を目指す。
研究方法
新規症例を対象とした医師主導治験および長期有効性と安全性を評価する高度医療（第３項先進医療）を実施する。また本年度は２種類の非アルコール性脂肪肝モデルマウスを用いてレプチンの脂肪肝治療薬としての有用性を検討する。さらに、レプチンの臨床応用拡大にはレプチン抵抗性の解決が不可欠であるが、本年度はさらにGLP-1製剤とレプチンの併用療法の有用性を検討する。
結果と考察
医師主導治験については平成２２年４月に医薬品医療機器総合機構と対面助言を実施し、実施計画を策定。同年７月治験届けが完了した。１１月に第１例目の症例登録およびレプチン治療を開始し、その後も順調に症例数を増やしている。平成２２年５月高度医療を申請し、同月高度医療評価会議承認、７月先進医療専門家会議および中央社会保険医療協議会承認をそれぞれ得た。１１月より第１例目の症例登録およびレプチン治療を開始し、その後も順調に症例数を増やしている。今後、治験終了後には治験および高度医療の臨床データを取りまとめ、承認申請を行う予定である。
また生活習慣病領域におけるレプチンの臨床応用拡大に関する研究として、本年度はレプチンの脂肪肝治療薬としての有用性を示すとともに、レプチンの肝臓特異的な中性脂肪減少作用を明らかにした。また糖尿病治療におけるGLP-1製剤とレプチンの併用療法の有用性を示した。
脂肪萎縮症は慢性疾患であるためレプチン治療においてはその長期有効性と安全性が求められる。しかし全国にちらばる症例に対し長期試験を医師主導治験で実施することは経済的にもマンパワー的にも困難であるため、今回、長期有効性および安全性試験を高度医療の制度を利用して実施することとした。
また生活習慣病領域におけるレプチンの臨床応用拡大に関する研究として、本年度はレプチンの脂肪肝治療薬としての有用性を示すとともに、レプチンの肝臓特異的な中性脂肪減少作用を明らかにした。また糖尿病治療におけるGLP-1製剤とレプチンの併用療法の有用性を示した。
脂肪萎縮症は慢性疾患であるためレプチン治療においてはその長期有効性と安全性が求められる。しかし全国にちらばる症例に対し長期試験を医師主導治験で実施することは経済的にもマンパワー的にも困難であるため、今回、長期有効性および安全性試験を高度医療の制度を利用して実施することとした。
結論
今後、脂肪萎縮症治療におけるレプチンの薬事承認を皮切りに、糖尿病や脂肪肝など脂肪萎縮症関連疾患へのレプチンの臨床応用拡大が期待される。
公開日・更新日
公開日
2011-07-27
更新日
-