文献情報
文献番号
201510063A
報告書区分
総括
研究課題名
小児期発症の希少難治性肝胆膵疾患における包括的な診断・治療ガイドライン作成に関する研究
課題番号
H26-難治等(難)-一般-082
研究年度
平成27(2015)年度
研究代表者(所属機関)
仁尾 正記(東北大学 大学院医学系研究科)
研究分担者(所属機関)
- 島田 光生(徳島大学 大学院消化器・移植外科)
- 須磨崎 亮(筑波大学 医学医療系)
- 清水 俊明(順天堂大学 医学部)
- 依藤 亨(大阪市立総合医療センター 小児内分泌代謝病学)
- 橋本 俊(名古屋市立大学大学院 医学研究科)
- 安藤 久實(愛知県心身障害者コロニー発達障害研究所)
- 北川 博昭(聖マリアンナ医科大学 外科学)
- 虻川 大樹(宮城県立こども病院 総合診療科)
- 林田 真(九州大学病院 小児外科)
- 神澤 輝実(東京都立駒込病院)
- 藤井 秀樹(山梨大学)
- 遠藤 格(横浜市立大学 消化器・腫瘍外科学)
- 浜田 吉則(関西医科大学 小児外科)
- 窪田 正幸(新潟大学 医歯学総合研究科)
- 鈴木 達也(藤田保健衛生大学 小児外科)
- 漆原 直人(静岡県立こども病院 外科系診療部)
- 田口 智章(九州大学 大学院医学研究院)
- 前田 貢作(神戸大学 大学院医学研究科)
- 近藤 宏樹(近畿大学 医学部奈良病院小児科)
- 木下 義晶(九州大学病院 総合周産期母子医療センター)
- 岡田 忠雄(北海道教育大学 教育学部 札幌校・養護教育専攻医科学看護学分野)
- 位田 忍(地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪府立母子保健総合医療センター 消化器・内分泌科)
- 玉井 浩(大阪医科大学 小児科)
- 八木 実(久留米大学 医学部)
- 工藤 豊一郎(国立成育医療研究センター 肝臓内科)
- 黒田 達夫(慶應義塾大学 医学部)
- 杉浦 時雄(名古屋市立大学 大学院医学研究科)
- 村上 潤(鳥取大学 周産期・小児医学)
- 韮澤 融司(杏林大学 医学部)
- 田尻 仁(大阪府立急性期・総合医療センター 小児科)
- 乾 あやの(済生会横浜市東部病院 小児肝臓消化器科)
- 虫明 聡太郎(近畿大学 医学部奈良病院小児科)
- 米倉 竹夫(近畿大学 医学部奈良病院小児外科)
- 鹿毛 政義(久留米大学病院 病理診断科)
- 原田 憲一(金沢大学 医薬保健研究域医学系)
- 猪股 裕紀洋(熊本大学 大学院小児外科学・移植外科学分野)
- 岩中 督(東京大学 大学院医学系研究科)
- 松井 陽(聖路加国際大学 看護学部)
- 佐々木 英之(東北大学病院 小児外科)
- 松藤 凡(聖路加国際大学 聖路加国際病院)
- 呉 繁夫(東北大学 大学院医学系研究科)
- 坂本 修(東北大学 大学院医学系研究科)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等克服研究(難治性疾患政策研究)
研究開始年度
平成26(2014)年度
研究終了予定年度
平成27(2015)年度
研究費
14,810,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書(概要版)
研究目的
本研究の対象の登録システム確立群(胆道閉鎖症(BA)、先天性胆道拡張症(CBD))、全国調査実施群(アラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)、遺伝性膵炎、先天性高インスリン血症)、全国調査未実施群(カロリ病、先天性肝線維症、肝内胆管減少症、原因不明肝硬変症、成因不明門脈圧亢進症、先天性門脈欠損症、新生児ヘモクロマトーシス)は早期診断と治療で救命可能だが、診断治療ガイドラインが未策定で、均てん化された医療が提供されていない。ガイドライン整備を通じて、該当患者が健常に発育可能な環境整備は、少子化の本邦では国民的要請かつ急務である。
このような背景のなかで小児期発症難治性希少肝胆膵疾患の医療水準向上を目指して科学的根拠と合意に基づいた診断基準・症度分類を包含する診断治療ガイドラインの作成を本研究の目的とした。
このような背景のなかで小児期発症難治性希少肝胆膵疾患の医療水準向上を目指して科学的根拠と合意に基づいた診断基準・症度分類を包含する診断治療ガイドラインの作成を本研究の目的とした。
研究方法
対象疾患を疾患・疾患群毎にガイドライン完成までの工程のどの段階にあるかを基準にして研究グループを形成して以下の研究を実施した。研究グループは登録システム確立群(胆道閉鎖症(BA)、先天性胆道拡張症(CBD))、全国調査実施群(アラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)、ウィルソン病、遺伝性膵炎)、全国調査未実施群(カロリ病、肝内胆管減少症、原因不明肝硬変症、先天性門脈欠損症、新生児ヘモクロマトーシス、先天性高インスリン血症)とした。各疾患の大規模全国疫学調査を実施して発生状況、治療内容を把握する。
1) 診断基準・重症度分類を策定し、科学的根拠に基づいた診断治療ガイドラインを作成する。
2) 疾患横断的に、病理学的検討、本邦の実情に適合した肝移植適応ガイドライン作成、疾患別年次症例登録システム構築を行う。
1) 診断基準・重症度分類を策定し、科学的根拠に基づいた診断治療ガイドラインを作成する。
2) 疾患横断的に、病理学的検討、本邦の実情に適合した肝移植適応ガイドライン作成、疾患別年次症例登録システム構築を行う。
結果と考察
1) BAとCBDについては、診断基準と重症度分類および診療ガイドラインの作成を行った。
2) BAとCBDについては、登録データベース集積を継続し、その解析結果を報告するとともに登録症例とNCDとの比較検討を行うための研究計画書案を策定した。
3) CBDについては、診療ガイドラインを作成した。
4) BAでは診療ガイドラインの作成途上であるが、まもなくパブリックコメントを募集できる段階まで作成された。
5) 難治性小児肝胆膵疾患における病理および診断的遺伝子解析の役割を検討し、病理コンサルテーションと免疫組織化学の意義が大きいこと、遺伝子解析の診断的意義が大きいことが確認された。
6) アラジール症候群の公開情報を研究し、難病情報センターのウェブサイトに公開した。
7) PFIC、遺伝性膵炎、全国調査未実施疾患群については、疾患の概要を把握するための調査を行った。
8) 小児期遺伝性膵炎の診断・治療の手引きを作成した。
9) 先天性門脈欠損症の診療の手引きを作成した。
先天性高インスリン血症については診療ガイドラインの作成途上であるが、まもなくパブリックコメントを募集できる段階まで作成された。
2) BAとCBDについては、登録データベース集積を継続し、その解析結果を報告するとともに登録症例とNCDとの比較検討を行うための研究計画書案を策定した。
3) CBDについては、診療ガイドラインを作成した。
4) BAでは診療ガイドラインの作成途上であるが、まもなくパブリックコメントを募集できる段階まで作成された。
5) 難治性小児肝胆膵疾患における病理および診断的遺伝子解析の役割を検討し、病理コンサルテーションと免疫組織化学の意義が大きいこと、遺伝子解析の診断的意義が大きいことが確認された。
6) アラジール症候群の公開情報を研究し、難病情報センターのウェブサイトに公開した。
7) PFIC、遺伝性膵炎、全国調査未実施疾患群については、疾患の概要を把握するための調査を行った。
8) 小児期遺伝性膵炎の診断・治療の手引きを作成した。
9) 先天性門脈欠損症の診療の手引きを作成した。
先天性高インスリン血症については診療ガイドラインの作成途上であるが、まもなくパブリックコメントを募集できる段階まで作成された。
結論
小児における稀少難治性肝胆膵疾患の克服のためには診療水準を高レベルで均てん化することと理想的なトランジション体制の確立や地域の特性を考慮した拠点化等がきわめて重要である。統一された診断基準ならびに重症度診断と、科学的根拠と合意に基づいた診療ガイドラインはそのための有力なツールとなる。
当該疾患患者にとって有用性の高い診療ガイドライン作成には、今回の班研究のように学会間の壁を越えた連携が不可欠であるが、今回は対象疾患の診療に関与する多診療科にわたる専門医療職のコンセンサスに基づき、上記のような成果を得ることができた。
今後は本研究班で構築された小児希少難治性肝胆膵疾患を扱う全日本的な学会連携の枠組みをいかに効率的に活用するかがポイントとなる。
当該疾患患者にとって有用性の高い診療ガイドライン作成には、今回の班研究のように学会間の壁を越えた連携が不可欠であるが、今回は対象疾患の診療に関与する多診療科にわたる専門医療職のコンセンサスに基づき、上記のような成果を得ることができた。
今後は本研究班で構築された小児希少難治性肝胆膵疾患を扱う全日本的な学会連携の枠組みをいかに効率的に活用するかがポイントとなる。
公開日・更新日
公開日
2016-06-20
更新日
-