文献情報
文献番号
201324055A
報告書区分
総括
研究課題名
小児希少難病の患者家族会ネットワークを活用した患者臨床情報バンクの構築とその創薬等への活用
課題番号
H24-難治等(難)-一般-017
研究年度
平成25(2013)年度
研究代表者(所属機関)
奥山 虎之(独立行政法人国立成育医療研究センター 臨床検査部)
研究分担者(所属機関)
- 井田 博幸(東京慈恵会医科大学)
- 遠藤 文夫(熊本大学大学院)
- 酒井 規夫(大阪大学大学院)
- 清水 教一(東邦大学医療センター大橋病院)
- 高柳 正樹(千葉県こども病院)
- 土田 尚(国立成育医療研究センター)
- 難波 栄二(鳥取大学生命機能研究支援センター)
- 大竹 明(埼玉医科大学)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等克服研究(難治性疾患克服研究)
研究開始年度
平成24(2012)年度
研究終了予定年度
平成25(2013)年度
研究費
10,000,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書(概要版)
研究目的
これまで日本は新薬の国際共同治験に参加できず、欧米での承認後、国内臨床開発に着手するため、深刻なドラッグラグ問題が生じていた。そのような状況で、ムコ多糖症IV型酵素製剤の第3相国際共同治験に参加することができたのは日本ムコ多糖症親の会が把握している患者リストから日本人患者の現状を調査した報告書をもとに、酵素製剤開発企業と交渉したことによる。このことは、患者家族会が積極的に臨床情報を収集することで、新薬の早期承認などに貢献できる可能性を示している。これまでの患者登録・フォローアップ事業はその多くが学会や研究班の活動として医師主導で行われたため、長期間継続できず登録数が少ないという限界があった。上記の背景を考慮し、日本先天代謝異常学会と患者家族会のネットワークが主体となり『先天代謝異常症臨床情報バンク(MC-Bank)』を構築し、新規治療薬および早期診断法の開発等の研究に役立てることを目的とする。
研究方法
(1)疾患登録シートの作成と内容:昨年度に引き続き、疾患登録シートは専門医と患者家族会が共同で作成した。18疾患を対象に、医学的、統計学的に信頼性の高いデータが得られるよう修正を行った。なお、疾患登録シートは経年的な変化を観察できるよう定期的に同一患者に配布できるものとした。(2)疾患登録シートの配布と回収:完成した疾患登録シートは、本研究事業に協力している各患者家族会から患者に郵送または直接配布した。疾患登録シート、直接患者から事務局にて回収した。(3)登録情報データの入力と管理:膨大な患者情報を効率よくMC-Bankに登録し、安全に保存、体系的に運用するため、事務局である国立成育医療研究センター内にサーバーを設置し、MC-Bankに特化したデータ入力及び管理ツールを開発した。患者から収集した情報は、サーバーに入力し、院内セキュリティーにより安全性が確保されている状態で保管、管理した。本研究事業は、臨床研究に関する倫理指針および疫学研究に関する倫理指針に準拠し、倫理委員会の承認を得て開始している。
結果と考察
(1)「フォーラム」の開催:本研究事業の推進母体とするため、昨年に引き続き「第2回先天代謝異常症患者会フォーラム」を開催し、総勢117名が参加した。(2)疾患登録シートの作成:疾患登録シートを2本立てとし、はじめに共通項目を検討した。特に、医療上必要な情報だけでなく、患者・家族の日常生活上の問題が明らかになるような質問項目を設定した。個々の疾患の特性を考慮した疾患別項目については、家族会代表と専門医でチームを作り、登録シートを作成した。対象疾患は18疾患とし、Krabbe病と異染性白質ジストロフィーの登録シートは共通制作し、合計17の登録シートが完成した。(3)説明資料のリニューアル:MC-Bankに対する患者の理解度を高め、効果的に登録数を増やすため、MC-Bank登録に関する患者配布用説明資料を全面的にリニューアルした。前のバージョンと比べ、文字数を減らし、イラストと図を増やし見やすく分かりやすい資料に仕上げた。(4)専用ホームページの作成;MC-Bank登録事業の周知と登録者への情報提供の手段として専用ホームページ(www.jasmin-mcbank.com)を作成した。MC-Bank登録方法と内容、研究班組織、協力患者家族会情報、登録に関するQ&Aなどを掲載した。(5)登録データの集計:平成25年11月から現在まで、登録シートの合計配布数は、1280部、回収数は531部、回収率は41.5%であった。回収した531部のうち、男性患者は293名(55.2%)、女性患者は236名(44.4%)、未記入2名(0.4%)で、患者の平均年齢は21.7歳で、20歳未満の小児患者が全体の56.1%を占め、小児期に多く発症する先天代謝異常症の特徴を表している。地域分布をみると、東京都、神奈川県、埼玉県を中心とした関東地方と愛知県、大阪府、兵庫県、福岡県、広島県の患者登録が多かった。これは東京を拠点として活動している患者家族会が多いことから、患者家族会に加入している患者も関東地域に集中しているためだと思われる。登録シートの回収は現在も続いており、回収率はさらに上がると思われる。医師主導で行われた従来の登録システムに比べ、本登録事業の回収率が高いのは、患者家族会が積極的に参加し、登録へのモチベーションを高めたことが主な理由と考えられる。今後は、先天代謝異常症の最新治療、研究に関する情報や登録事業の進行状況についての情報をアップロードし、積極的に情報を発信していく予定である。
結論
第2回先天代謝異常症患者家族会フォーラム」を開催した。専門医と患者家族会が協力し、18疾患に対する17の登録シートが完成し、患者会を通じて配布と回収を開始し、患者データの登録を行った。
公開日・更新日
公開日
2015-06-30
更新日
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