小児難治性ネフローゼ症候群に対する新規治療法の開発を目指した全国多施設共同臨床試験

文献情報

文献番号
201309040A
報告書区分
総括
研究課題名
小児難治性ネフローゼ症候群に対する新規治療法の開発を目指した全国多施設共同臨床試験
課題番号
H25-医療技術-一般-008
研究年度
平成25(2013)年度
研究代表者(所属機関)
飯島　一誠(神戸大学　医学研究科)
研究分担者(所属機関)
  • 野津　寛大(神戸大学　医学研究科)
  • 伊藤　秀一(国立成育医療研究センター)
  • 佐古　まゆみ(国立成育医療研究センター)
  • 中西　浩一(和歌山県立医科大学　医学部)
  • 石倉　健司(東京都立小児総合医療センター)
  • 中村　秀文(国立成育医療研究センター)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 医療技術実用化総合研究事業（臨床研究・治験推進研究事業）
研究開始年度
平成25(2013)年度
研究終了予定年度
平成29(2017)年度
研究費
50,000,000円
研究者交替、所属機関変更
-

研究報告書（概要版）

研究目的
本研究班の目的は、小児難治性頻回再発型／ステロイド依存性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ治療併用下でのミコフェノール酸モフェチルの多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験（JSKDC07）及び小児期発症難治性ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ＋ステロイドパルス療法の多施設共同単群臨床試験（JSKDC08）の2試験を全国多施設による先進医療Bとして実施し、ミコフェノール酸モフェチル及びリツキシマブの薬事承認を得ることである。
研究方法
本年度は、両試験について、班会議でプロトコルの実現可能性を検討し、先進医療Bとして実施するために、プロトコルの適切性と計画の妥当性について、医薬品戦略相談対面助言を受けた。
結果と考察
本研究課題採択直後の厚生労働省研究開発振興課、審査管理課との相談の結果、まずPMDAの薬事戦略相談を受けることになった。平成25年6月1日に行われた班会議での検討を踏まえ、プロトコル委員と協議し、JSKDC07, JSKDC08ともにプロトコル1.1版に改訂した。平成25年6月28日に医薬品戦略相談対面助言申込書を送付、8月20日に医薬品戦略相談対面助言（＃戦P67、＃戦P68）を受けた。＃戦P67に係る試験名は「小児難治性頻回再発型／ステロイド依存性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ治療併用下でのミコフェノール酸モフェチルの多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験（JSKDC07）」、＃戦P68にかかる試験名は「小児期発症難治性ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ＋ステロイドパルス療法の多施設共同単群臨床試験（JSKDC08）」である。
　同対面助言の結果、両試験とも、若干のプロトコル改訂が必要との機構の意見をいただいたが、両試験とも、“先進医療Ｂとして選定され、かつICH-GCPに準拠して実施され、有効性・安全性が検証された場合には、上記の試験成績を主な有効性及び安全性の試験成績と位置づけて承認申請することは可能である”との見解を得た。
JSKDC07で使用するMMFのプラセボに関しては、中外製薬の情報提供及び日本保健情報コンソシウム(CONCIDE)のサポートを受け、市販薬と同じカプセルを入手してプラセボを充てんすることとし、脱カプセルした際の実薬・プラセボの識別がしにくくなるよう、プラセボにつける苦みの程度の検討等を実施した。現時点で、プラセボ試作品、ボトルや外箱のラベル見本などが納品されている状況である。JSKDC07で使用するMMF、JSKDC07及びJSKDC08で使用するRTXに関しては、それぞれ中外製薬及び全薬工業から提供していただくことは確認済みである。
結論
今後速やかに先進医療Ｂ調整医療機関及び協力医療機関の倫理審査委員会に申請・承認を受け、先進医療Ｂに係る事前相談を受ける予定である。

公開日・更新日

公開日
2015-03-11
更新日
-

研究報告書（PDF）

収支報告書

文献番号
201309040Z
報告年月日

収入

(1)補助金交付額
65,000,000円
(2)補助金確定額
65,000,000円
差引額 [(1)-(2)]
0円

支出

研究費 (内訳) 直接研究費 物品費 27,828,978円
人件費・謝金 4,488,517円
旅費 1,377,250円
その他 16,305,255円
間接経費 15,000,000円
合計 65,000,000円

備考

備考
-

公開日・更新日

公開日
2016-01-28
更新日
-