文献情報
文献番号
201911056A
報告書区分
総括
研究課題名
痙攣性発声障害疾患レジストリ開発と運用に関する研究
課題番号
H30-難治等（難）-一般-001
研究年度
令和1(2019)年度
研究代表者(所属機関)
讃岐 徹治(公立大学法人名古屋市立大学 大学院医学研究科 耳鼻咽喉・頭頸部外科)
研究分担者(所属機関)
- 兵頭 政光(高知大学・教育研究部臨床医学部門)
- 大森 孝一(京都大学大学院医学研究科)
- 香取 幸夫(東北大学・大学院医学系研究科)
- 西澤 典子(北海道医療大学・リハビリテーション科学部言語聴覚療法学科)
- 折舘 伸彦(横浜市立大学・大学院医学研究科)
- 城本 修(県立広島大学・保健福祉学部)
- 楯谷 一郎(藤田医科大学・大学院医学研究科)
- 二藤 隆春(埼玉医科大学総合医療センター・耳鼻咽喉科)
- 上野 悟(国立保健医療科学院・研究情報支援研究センター)
- 溝口 兼司(北海道大学・北海道大学病院 耳鼻咽喉科)
- 中川 聡史(公益財団法人 神戸医療産業都市推進機構・医療イノベーション推進センター)
- 大佐賀 智(名古屋市立大学病院・臨床研究開発支援センター)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患政策研究
研究開始年度
平成30(2018)年度
研究終了予定年度
令和1(2019)年度
研究費
1,308,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
痙攣性発声障害診断基準と重症度分類の臨床活用を目指し、患者数、患者分布の把握、その他疾患に関するデータ収集が可能な疾患レジストリの構築と実用を目的とする。
研究方法
１． 疾患レジストリ開発・稼動
 プロトコル・ICFの中央倫理審査における承認（担当：讃岐、中川、上野）
 データセンター稼動（担当：讃岐、中川、上野）
データシステム稼動とWEB入力開始
 音声言語医学会内のレジスト小委員会において運用方法の決定（担当：讃岐、兵頭、大森、折舘、西澤、城本）
製薬・医療機器開発企業及び患者会とのコンソーシアム体制と管理運営体制を構築開始
２． 疾患レジストリの活用
 AMED等と連携（担当：讃岐、兵頭、香取、折舘、二藤、大森、楯谷、上野、溝口）
疾患克服を目的とした臨床研究へ協力
 市販後調査に活用（担当：讃岐、兵頭、大森、香取、折舘、西澤、二藤、溝口）
チタンブリッジを用いた甲状軟骨形成術2型およびA型ボツリヌストキシン注射が安全に実施されるためには、「痙攣性発声障害の診断基準および重症度分類」を用いた診断が必要で有り、本レジストリを患者台帳として活用
 診断基準・重症度分類の精度評価と改訂（担当：讃岐、兵頭、大森、西澤、城本、上野、大佐賀）
診断感度を評価することで、改訂の必要性を評価
 日本主導型国際臨床試験への活用（担当：讃岐、中川、兵頭、香取、大森、楯谷）
令和元年度に米国・英国で臨床試験の開始を予定しておりコントロールとして利用
 プロトコル・ICFの中央倫理審査における承認（担当：讃岐、中川、上野）
 データセンター稼動（担当：讃岐、中川、上野）
データシステム稼動とWEB入力開始
 音声言語医学会内のレジスト小委員会において運用方法の決定（担当：讃岐、兵頭、大森、折舘、西澤、城本）
製薬・医療機器開発企業及び患者会とのコンソーシアム体制と管理運営体制を構築開始
２． 疾患レジストリの活用
 AMED等と連携（担当：讃岐、兵頭、香取、折舘、二藤、大森、楯谷、上野、溝口）
疾患克服を目的とした臨床研究へ協力
 市販後調査に活用（担当：讃岐、兵頭、大森、香取、折舘、西澤、二藤、溝口）
チタンブリッジを用いた甲状軟骨形成術2型およびA型ボツリヌストキシン注射が安全に実施されるためには、「痙攣性発声障害の診断基準および重症度分類」を用いた診断が必要で有り、本レジストリを患者台帳として活用
 診断基準・重症度分類の精度評価と改訂（担当：讃岐、兵頭、大森、西澤、城本、上野、大佐賀）
診断感度を評価することで、改訂の必要性を評価
 日本主導型国際臨床試験への活用（担当：讃岐、中川、兵頭、香取、大森、楯谷）
令和元年度に米国・英国で臨床試験の開始を予定しておりコントロールとして利用
結果と考察
平成30年度の研究に継続性2019年5月23日に京都大学大学院医学研究科・医学部及び医学部附属病院医の倫理委員会において研究実施計画書（プロトコル）、ICF、インフォームドアセントの承認を得た。2019年9月にデータセンター稼動、EDCシステムを本格稼働した。
事務局及びデータセンター運営のコスト算出し、運営費を計算し、学会、研究機関、製薬・医療機器会社との運営コンソーシアムを立ち上げるべく交渉を開始。
日本音声言語医学会内部に痙攣性発声障害疾患レジストリ小委員会を設立し、管理運営を行っている。
疾患レジストリの活用においては、AMED・厚労科研等と連携においては。難病プラットフォーム（AMED松田班）と連携したプロトコル作成を行い、京都大学中央倫理審査にて承認された。
市販後調査に活用に関してはGSKが実施しているボトックス注射の使用成績調査（痙攣性発声障害に対する調査）への利用に関しては、有償での利用は会社の方針として不可と返答を得ている。ノーベルファーマ株式会社が実施しているチタンブリッジ;一般使用成績調査（内転型痙攣性発声障害）に関しては、令和2年以降契約を目指している。
診断基準・重症度分類のバリデーションが必要であることを班会議で確認した。元々の研究の趣旨が疫学の把握であったため追跡データを取得しない方針としていたが、追跡調査も行い、既治療と未治療患者の比較によって重症度分類の検証を行う方針に変更した。
さらにEDCシステム修正を行うため研究費再分配（名古屋市立大学からTRIへ）の申請を終了し、システム変更を開始した。
AMED医工連携事業の支援を得てチタンブリッジの臨床試験（2020年にGuy’s and St Thomas Hospital, London UK、米国は未定）に開始する準備をすすめており、試験責任医師であるMr. Yakubu Karagamaに協力を仰ぎ、現在EDC英語版作成準備をすすめている。
事務局及びデータセンター運営のコスト算出し、運営費を計算し、学会、研究機関、製薬・医療機器会社との運営コンソーシアムを立ち上げるべく交渉を開始。
日本音声言語医学会内部に痙攣性発声障害疾患レジストリ小委員会を設立し、管理運営を行っている。
疾患レジストリの活用においては、AMED・厚労科研等と連携においては。難病プラットフォーム（AMED松田班）と連携したプロトコル作成を行い、京都大学中央倫理審査にて承認された。
市販後調査に活用に関してはGSKが実施しているボトックス注射の使用成績調査（痙攣性発声障害に対する調査）への利用に関しては、有償での利用は会社の方針として不可と返答を得ている。ノーベルファーマ株式会社が実施しているチタンブリッジ;一般使用成績調査（内転型痙攣性発声障害）に関しては、令和2年以降契約を目指している。
診断基準・重症度分類のバリデーションが必要であることを班会議で確認した。元々の研究の趣旨が疫学の把握であったため追跡データを取得しない方針としていたが、追跡調査も行い、既治療と未治療患者の比較によって重症度分類の検証を行う方針に変更した。
さらにEDCシステム修正を行うため研究費再分配（名古屋市立大学からTRIへ）の申請を終了し、システム変更を開始した。
AMED医工連携事業の支援を得てチタンブリッジの臨床試験（2020年にGuy’s and St Thomas Hospital, London UK、米国は未定）に開始する準備をすすめており、試験責任医師であるMr. Yakubu Karagamaに協力を仰ぎ、現在EDC英語版作成準備をすすめている。
結論
痙攣性発声障害患者レジストリ開発を継続し、令和元年度中にEDCシステムの稼動を行った。
公開日・更新日
公開日
2021-05-27
更新日
-