文献情報
文献番号
201811032A
報告書区分
総括
研究課題名
アミロイドーシスに関する調査研究
課題番号
H29-難治等（難）-一般-022
研究年度
平成30(2018)年度
研究代表者(所属機関)
内木 宏延(福井大学 学術研究院医学系部門)
研究分担者(所属機関)
- 安東 由喜雄(熊本大学 大学院生命科学研究部)
- 山田 正仁(金沢大学 医薬保健研究域医学系)
- 玉岡 晃(筑波大学 医学医療系)
- 東海林 幹夫(弘前大学 大学院医学研究科)
- 高市 憲明(虎の門病院 腎センター)
- 山田 俊幸(自治医科大学 医学部)
- 重松 隆(和歌山県立医科大学 医学部)
- 奥田 恭章(道後温泉病院 リウマチセンター内科)
- 西 慎一(神戸大学 大学院医学研究科)
- 畑 裕之(熊本大学 大学院生命科学研究部)
- 小池 春樹(名古屋大学 大学院医学系研究科)
- 島崎 千尋(京都鞍馬口医療センター 血液内科)
- 飯田 真介(名古屋市立大学 大学院医学研究科)
- 植田 光晴(熊本大学 医学部附属病院)
- 大橋 健一(横浜市立大学 大学院医学研究科医学部)
- 小野 賢二郎(昭和大学 医学部)
- 関島 良樹(信州大学 医学部)
- 佐野 元昭(慶應義塾大学 医学部)
- 田原 宣広(久留米大学 医学部)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等政策研究（難治性疾患政策研究）
研究開始年度
平成29(2017)年度
研究終了予定年度
令和1(2019)年度
研究費
7,693,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
われわれは平成29～31年度に及ぶ本研究計画で、(1) 病理コンサルテーション体制を始めとするアミロイドーシスの総合的診断体制構築、(2) 同診断体制による診断件数、診断確定率、各病型症例数の集計・公表、(3) 診療ガイドライン、診断基準、重症度分類の妥当性・実用性検証と改定、(4) AMED難病プラットフォームによるレジストリ研究の実施、(5) 各病型患者のケアマニュアル作成、(6) 専門医対象の臓器別アミロイドーシス診療の手引作成、(7) 患者向け公開講座等アミロイドーシスの啓発活動実施、の7項目を目指す。
研究方法
【項目番号は研究の目的に対応】 (1)～(6)の各項目は、第1回研究班会議（平成30年8月25日、松本）、第2回研究班会議（平成31年2月15日、東京）、および各WGで随時開催するメール会議で議論・決定した。(7)は研究分担者の安東、植田（いずれも熊本大学）を中心に実施した。
(1)に関し、個人情報保護には細心の注意を払う。また、オプトアウトにより対象患者に研究不参加の機会を与える（福井大学医学系研究倫理審査委員会 平成29年12月15日承認）。(4)に関し、京都大学医の倫理審査委員会に中央倫理審査を申請中である。
(1)に関し、個人情報保護には細心の注意を払う。また、オプトアウトにより対象患者に研究不参加の機会を与える（福井大学医学系研究倫理審査委員会 平成29年12月15日承認）。(4)に関し、京都大学医の倫理審査委員会に中央倫理審査を申請中である。
結果と考察
【項目番号は研究の目的に対応】(1) 4月1日より研究班ホームページでコンサルテーションの受付を開始することにより、総合的診断体制がスタートした。5月15日には日本病理学会ホームページに当コンサルテーション体制が紹介され、受付数が増加した。次年度以降、病理コンサルテーション体制を始めとするアミロイドーシスの総合的診断体制を維持・発展させる。(2) 同診断体制の各施設共通集計シートを作成し、2019年4月1日～12月15日の診断件数（425件）、診断確定率（94.8%）、各病型症例数（AA 15, AL 53, AL 132, ATTR 160, A2M 1, others 5）を集計した。(3) 全身性アミロイドーシス各病型（AL/AH, ATTRv, ATTRwt, 他の遺伝性）に対する診断基準の研究班暫定案を作成し、日本循環器学会に承認を申請した。次年度、関連学会（日本循環器学会、日本神経学会、日本血液学会、日本腎臓学会、日本アミロイドーシス学会等）で承認を得た後、診断基準を公表する。安東班で実施した全身性AAアミロイドーシスに関する全国疫学調査を論文発表した。(4) 「オールジャパンで行う全身性アミロイドーシスコホート研究Japan Cohort Study of Systemic Amyloidosis (J-COSSA)」を企画し、京都大学医の倫理審査委員会に中央倫理審査を申請した。次年度以降、AMED難病プラットフォームによるレジストリ研究を開始する。(5) ファイザー製薬の協力を得てFAP家族性アミロイドポリニューロパチーの患者ケアマニュアルを作成した。次年度以降、各病型アミロイドーシス患者のケアマニュアルを公表する。(6) 腎アミロイドーシスWGを中心に、厚労科研「難治性腎障害に関する調査研究」班と合同で、腎アミロイドーシス診療ガイドラインWG暫定案を作成した。次年度以降、心、腎アミロイドーシス診療の手引を公表する。(7) 熊本にて「道しるべの会」（FAP家族性アミロイドポリニューロパチー患者・家族会）講演会・総会（7月22日）、交流会（12月1日～2日）を開催した。熊本にて「道しるべの会」講演会・総会、交流会を引き続き開催すると共に、他地域の家族会も引き続き活動を続け、全国的な交流を促進する。
結論
研究班ホームページでコンサルテーションの受付を開始することにより、総合的診断体制を開始し、診断件数、診断確定率、各病型症例数を集計した。全身性アミロイドーシス各病型診断基準の研究班暫定案を作成し、日本循環器学会に承認を申請した。安東班で実施した全身性AAアミロイドーシスに関する全国疫学調査を論文発表した。「オールジャパンで行う全身性アミロイドーシスコホート研究」を企画し、京都大学医の倫理審査委員会に中央倫理審査を申請した。FAP家族性アミロイドポリニューロパチーの患者ケアマニュアルを作成した。厚労科研「難治性腎障害に関する調査研究」班と合同で、腎アミロイドーシス診療ガイドライン暫定案を作成した。熊本にて「道しるべの会」（FAP患者・家族会）講演会・総会、交流会を開催した。
公開日・更新日
公開日
2019-09-02
更新日
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