文献情報
文献番号
201711004A
報告書区分
総括
研究課題名
自己免疫性出血症治療の「均てん化」のための実態調査と「総合的」診療指針の作成
課題番号
H27-難治等（難）-一般-018
研究年度
平成29(2017)年度
研究代表者(所属機関)
一瀬 白帝(山形大学 医学部)
研究分担者(所属機関)
- 惣宇利 正善(山形大学 医学部 )
- 尾崎 司(山形大学 医学部)
- 森兼 啓太(山形大学 医学部附属病院)
- 横山 智哉子(山形大学 大学院理工学研究科)
- 和田 英夫(三重大学 医学部)
- 朝倉 英策(金沢大学 医学部附属病院)
- 家子 正裕(北海道医療大学 歯学部)
- 橋口 照人(鹿児島大学 大学院医歯学総合研究科)
- 小川 孔幸(群馬大学 医学部附属病院)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等政策研究（難治性疾患政策研究）
研究開始年度
平成27(2015)年度
研究終了予定年度
平成29(2017)年度
研究費
7,648,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
本事業は、自己免疫性出血症の症例を確定診断して実態を解明し、診断基準、重症度分類、診療ガイドライン等を作成、確立、改訂することが主な目的であり、その診療の均てん化を目指す。
研究方法
研究を効率的かつ効果的に推進するため、疾病ごとではなく一定の領域の研究者が組織的に研究を行った。領域内の主な疾病を網羅する班構成にして、疫学統計専門家を含むなど組織的な研究を推進する体制を整備した。研究代表者が班研究全体を総轄し、研究分担者9名が４疾患の確定診断を担当し、研究協力者42名が凝固難病疑い症例の発掘に従事した。
１）広報活動：
リーフレット配布と学会／論文発表などで本症の周知を図り、報告書などを送付して調査活動の成果を広め、難病情報センターや日本血栓止血学会などのHPで無料公開する。
２）全国症例調査：
毎年同一時期にアンケート用紙を送付して、１年間相談がなかった凝固難病症例の発見に努める。
３）臨床研究・調査：
選別とまとめを行う。
平成29年度：臨床調査を継続しつつ、前年度の研究結果に基づき、各出血病の診断基準案、検査アルゴリズム案、診療指針案、JBAT の使用方法、抗線溶薬の止血治療の推奨ランク、免疫抑制療法の推奨ランクなどを改訂、改良する。
１）AH13 治療指針案作成の準備段階として、治療（止血療法／抗体根絶療法）ガイド案、治療効果／寛解の判定基準案を作成
２）AVWD 疑い症例調査による症例の蓄積、診断基準案の検証、改訂
３）AHA 診断基準案を改訂、治療効果／寛解の判定基準案を作成
４）AF5D診断基準案を新たに作成、提唱し、総合的診療指針に統合
５）自己免疫性出血病検査アルゴリズム案の検証、改訂
１）広報活動：
リーフレット配布と学会／論文発表などで本症の周知を図り、報告書などを送付して調査活動の成果を広め、難病情報センターや日本血栓止血学会などのHPで無料公開する。
２）全国症例調査：
毎年同一時期にアンケート用紙を送付して、１年間相談がなかった凝固難病症例の発見に努める。
３）臨床研究・調査：
選別とまとめを行う。
平成29年度：臨床調査を継続しつつ、前年度の研究結果に基づき、各出血病の診断基準案、検査アルゴリズム案、診療指針案、JBAT の使用方法、抗線溶薬の止血治療の推奨ランク、免疫抑制療法の推奨ランクなどを改訂、改良する。
１）AH13 治療指針案作成の準備段階として、治療（止血療法／抗体根絶療法）ガイド案、治療効果／寛解の判定基準案を作成
２）AVWD 疑い症例調査による症例の蓄積、診断基準案の検証、改訂
３）AHA 診断基準案を改訂、治療効果／寛解の判定基準案を作成
４）AF5D診断基準案を新たに作成、提唱し、総合的診療指針に統合
５）自己免疫性出血病検査アルゴリズム案の検証、改訂
結果と考察
今年度当初は、5 種類の凝固難病［自己免疫性出血病XIII/13（AH13）、自己免疫性von Willebrand 病（AVWD）、後天性血友病A（AHA）、出血性後天性抗線溶因子欠乏症（HAAFFD）、自己免疫性第V/5 因子欠乏症（AF5D）］を主な対象としたが、平成29 年度は、自己免疫性第X/10 因子欠乏症（AF10D）を調査に追加した。
先ず5月にリーフレットを作製して全国調査継続の通知と共に関連する診療科や血液専門医など2118件に配布し、例年通り10月に全国アンケート調査を実施した(2097件に送付)。その結果、388件の回答を得て、31例の後天性出血症例が報告されたので、二次調査中である。別途、研究班に直接相談があった症例の内23 例について統一特別委託検査や実験的精密検査を実施するなど、基礎データを集積した。なお、年度の途中からAF10Dに関する検査を追加したので、統一特別委託検査は28項目に増加した。
また、研究班として、指定難病検討委員会の要請に応じて統合した３凝固難病（AH13、AHA、AVWD； 厚労省指定難病「自己免疫性凝固因子欠乏症288-1, 288-2, 288-3」）の概要と診断基準を改訂するとともに、AF5Dの指定難病基礎資料を作成して厚労省に提出し、これら４疾患の臨床調査個人票を統一することに尽力した。この活動は、平成30年4月1日からAF5Dが厚労省指定難病「自己免疫性凝固因子欠乏症288-4」として新規に公的医療費助成の対象となったことで実を結んだ。これは本研究の目的に適った特筆すべき成果である。
更に、AH13治療指針研究班案を元にした日本血栓止血学会AH13診療ガイドを作成して発刊した。なお、自己免疫性出血病検査アルゴリズムを改訂し、AH13診療ガイドの中に記載した。また、主要な研究班メンバーが日本血栓止血学会の「AHA診療ガイドライン改訂委員会」に参加して、後天性血友病A 診療ガイドライン2017年改訂版を発刊した。
先ず5月にリーフレットを作製して全国調査継続の通知と共に関連する診療科や血液専門医など2118件に配布し、例年通り10月に全国アンケート調査を実施した(2097件に送付)。その結果、388件の回答を得て、31例の後天性出血症例が報告されたので、二次調査中である。別途、研究班に直接相談があった症例の内23 例について統一特別委託検査や実験的精密検査を実施するなど、基礎データを集積した。なお、年度の途中からAF10Dに関する検査を追加したので、統一特別委託検査は28項目に増加した。
また、研究班として、指定難病検討委員会の要請に応じて統合した３凝固難病（AH13、AHA、AVWD； 厚労省指定難病「自己免疫性凝固因子欠乏症288-1, 288-2, 288-3」）の概要と診断基準を改訂するとともに、AF5Dの指定難病基礎資料を作成して厚労省に提出し、これら４疾患の臨床調査個人票を統一することに尽力した。この活動は、平成30年4月1日からAF5Dが厚労省指定難病「自己免疫性凝固因子欠乏症288-4」として新規に公的医療費助成の対象となったことで実を結んだ。これは本研究の目的に適った特筆すべき成果である。
更に、AH13治療指針研究班案を元にした日本血栓止血学会AH13診療ガイドを作成して発刊した。なお、自己免疫性出血病検査アルゴリズムを改訂し、AH13診療ガイドの中に記載した。また、主要な研究班メンバーが日本血栓止血学会の「AHA診療ガイドライン改訂委員会」に参加して、後天性血友病A 診療ガイドライン2017年改訂版を発刊した。
結論
今年度は、新規の凝固難病AF5Dを新しく厚労省指定難病に追加するのみならず指定難病検討委員会の要請に応じて従来の３疾患の概要と診断基準を改訂し、更にAH13 診療ガイドを刊行するなど、大いに班研究の成果を挙げることができた。研究体制、主治医ネットワークなども強化され、広報活動、全国調査、臨床症例研究、診療ガイドライン関係の各実施計画も、スムーズに且つ順調に進捗した。
公開日・更新日
公開日
2018-05-30
更新日
-