患者団体等が主体的に運用する疾患横断的な患者レジストリのデータの収集・分析による難病患者のQOL向上及び政策支援のためのQOL評価基準の策定および基礎的知見の収集

１患者団体等が主体的に運用する疾患横断的な患者レジストリの患者プラットフォームの意義および運用、ならびに収集したデータの分析による難病患者のQOL向上及び政策支援のためのQOL評価等のQOL調査研究は、複数の疾患について継続実施し、その成果を国内外学会にて発表し、大きな反響があった。
２希少疾患領域における患者直接入力・複数疾患展開型レジストリ、またそれを用いた患者主体型研究の実施は世界でも珍しく、他レジストリとの連携や疾患名を超えた症状把握という点で関心が高い。

臨床的観点からの成果

ミトコンドリア病研究班と連携を開始し、臨床系レジストリでは得られない知見の収集を開始している。また、遺伝性白質疾患の研究班との連携も開始した。血管腫血管奇形研究班会議での報告も開始し、医療従事者からの理解も得られつつある

ガイドライン等の開発

患者・患者組織のQOL調査研究のためのガイドラインの改訂をおこなった

その他行政的観点からの成果

成果の一部をAMED「臨床研究等における患者・市民参画に関する動向調査」第3回委員会にて参考人講演で紹介した。今後は、多岐にわたる希少疾患患者情報、特に非臨床情報（日常情報）は、臨床現場や行政へ提供する基礎資料となりうると考える

その他のインパクト

・希少疾患、難治性疾患の啓発を目的として、世界的規模で毎年2月末日に開催されているRare Disease Dayにて本事業が紹介された・ビジネススクールにて課題題材の一部として使用した・日経メディカル特別編集版 2017 AUTUMNに記事が掲載された・複数患者会・難病連講演会にて紹介した（通年）・複数地域のNPO法人（社会福祉系）講演会にて紹介した（通年）・産学連携ジャーナルに掲載

発表件数

原著論文（和文）

0件

原著論文（英文等）

0件

その他論文(和文)

6件

その他論文(英文等)

3件

学会発表(国内学会)

6件

学会発表(国際学会等)

4件

その他成果(特許の出願)

0件

その他成果(特許の取得)

0件

その他成果(施策への反映)

1件
成果の一部をAMED「臨床研究等における患者・市民参画に関する動向調査」第3回委員会にて参考人講演で紹介

その他成果(普及・啓発活動)

28件

特許

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

公開日・更新日

公開日

2018-06-25

更新日

収支報告書

文献番号

201610075Z

報告年月日

2018年03月01日

収入

(1)補助金交付額

3,887,000円

(2)補助金確定額

3,887,000円

差引額 [(1)-(2)]

0円

支出

研究費 (内訳)	直接研究費	物品費	42,134円
		人件費・謝金	1,900,000円
		旅費	742,257円
		その他	367,609円
	間接経費		884,000円
	合計		3,936,000円

備考

公開日・更新日

公開日

2018-03-12

更新日