文献情報
文献番号
201610045A
報告書区分
総括
研究課題名
キャッスルマン病の疫学診療実態調査と患者団体支援体制の構築に関する研究
課題番号
H27-難治等(難)-一般-002
研究年度
平成28(2016)年度
研究代表者(所属機関)
吉崎 和幸(大阪大学 産業科学研究所)
研究分担者(所属機関)
- 岡本 真一郎(慶応義塾大学)
- 川端 浩(金沢医科大学)
- 水木 満佐央(大阪大学)
- 川上 純(長崎大学)
- 正木 康史(金沢医科大学)
- 矢野 真吾(東京慈恵会医科大学)
- 井出 眞(日本赤十字社・高松赤十字病院)
- 宇野 賀津子(公益財団法人 ルイ・パストゥール医学研究センター)
- 八木 克巳(公益財団法人 ルイ・パストゥール医学研究センター)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等政策研究（難治性疾患政策研究）
研究開始年度
平成27(2015)年度
研究終了予定年度
平成28(2016)年度
研究費
803,000円
研究者交替、所属機関変更
所属機関異動
研究分担者 川端 浩
所属機関名 京都大学（ ～28年6月30日）→ 所属機関名 金沢医科大学（平成28年7月1日以降）
研究報告書（概要版）
研究目的
原因不明の希少病であるキャッスルマン病は、医師ですら認知度が低く診断基準や重症度分類、診療ガイドラインもなく、患者臨床実態もほとんど把握されていない。治療法の確立もされていない。この度、公的に初めて研究班が承認されたため問題点を明らかにし、患者に最適な治療を提供できるようにすることを目的とする。
研究方法
1. 患者数の推定
疫学調査による患者数の推定を行うため、各施設毎の倫理委員会の了承の下に行うこととした。
2. 拠点病院構築
8ブロック毎の拠点病院における関連施設の設立を行う。
3. 患者会発足と活動支援
患者会主催の諸集会に出席する。事務局を研究班代表施設から、患者施設に設置する。
4. 分類診断基準
病理学的分類を従来通りの方法で検討すると共にHHV-8陽性有無による方法、また類縁疾患であるTAFROの位置付けを検討する。
5. 診断基準・重症度分類
病理学的診断と病状の所見による診断項目を検討し、診断基準の策定を目的とするまた、所見・症状の程度及びトシリズマブ使用の有無による重症度分類の策定を試みる。
6. 診療ガイドライン
ガイドライン策定分担グループによる原案を作成し全員で検討する。
7. 国際キャッスルマン病臨床ネットワーク（CDCN）活動
CDCNの主要メンバーである吉崎、井出が国際基準の策定に意見交換する。
8. 疫学実態調査
各施設の倫理委員会の許可を得る前に、代表者所属の大阪大学の倫理委員会の許可をうける努力をする。
9. 疾患概念の研究
疾患概念を検討するため、病理学的検討ばかりでなく、病態解析を要す。炎症状態異常所見の有無を患者血清を用いて行う。
10. 指定難病
指定難病認定のため、関連学会の血液学会及びリウマチ学会の診断基準、重症度分類診療ガイドラインの承認を得る。
疫学調査による患者数の推定を行うため、各施設毎の倫理委員会の了承の下に行うこととした。
2. 拠点病院構築
8ブロック毎の拠点病院における関連施設の設立を行う。
3. 患者会発足と活動支援
患者会主催の諸集会に出席する。事務局を研究班代表施設から、患者施設に設置する。
4. 分類診断基準
病理学的分類を従来通りの方法で検討すると共にHHV-8陽性有無による方法、また類縁疾患であるTAFROの位置付けを検討する。
5. 診断基準・重症度分類
病理学的診断と病状の所見による診断項目を検討し、診断基準の策定を目的とするまた、所見・症状の程度及びトシリズマブ使用の有無による重症度分類の策定を試みる。
6. 診療ガイドライン
ガイドライン策定分担グループによる原案を作成し全員で検討する。
7. 国際キャッスルマン病臨床ネットワーク（CDCN）活動
CDCNの主要メンバーである吉崎、井出が国際基準の策定に意見交換する。
8. 疫学実態調査
各施設の倫理委員会の許可を得る前に、代表者所属の大阪大学の倫理委員会の許可をうける努力をする。
9. 疾患概念の研究
疾患概念を検討するため、病理学的検討ばかりでなく、病態解析を要す。炎症状態異常所見の有無を患者血清を用いて行う。
10. 指定難病
指定難病認定のため、関連学会の血液学会及びリウマチ学会の診断基準、重症度分類診療ガイドラインの承認を得る。
結果と考察
1.既存の文献より患者数は約1,500名と推定したが、来年度に実施予定の実態調査により、より確かな患者数推定を行う。
2.拠点病院の協力により、全国100施設の関連施設を設定することができた。
3.患者会主催の講演会、相談会（東京、岡山）に出席した。指定難病承認のための署名運動に協力した。患者会事務局を岡山の患者施設に設立した。
4.昨年の基準を再確認した。即ち、①ヒアリン血管型、②混合型、③形質細胞型に分類した。TAFROについては病理所見のある患者については高血管、少数形質細胞型で特殊型とした。但しリンパ節が腫大しない患者における分類は今後の検討とする。
5.班として診断基準、重症度分類を策定し、28年12月に血液学会に上程し、学会承認を得た後、29年2月号に「臨床血液」に掲載された。リウマチ学会に対しては現在学会に上程し、「Modern Rheumatology」掲載が検討されている。
6.5と同上である。
7.CDCNにより国際的診断基準が検討され29年1月にBloodに掲載承認された。CDCN総会において吉崎が当研究班について紹介し、川端がTAFROについて概説を説明し、西本がキャッスルマン病の我が国におけるトシリズマブ治療について紹介した。
8.大阪大学の倫理委員会の承認を得た。今後疫学実態調査を行う際には各施設毎の倫理委員会の許可の下に調査研究を行なう。更にCDCN主催の研究への参画のため、海外へ患者情報、サンプル提供の必要性があり、再度倫理委員会に上程する。
9.患者血清中のサイトカイン、ケモカインなどのバイオマーカーを測定し、病態解析を行うと共に本疾患の診断に参考となるデーターを得る予定である。またアクテムラ有効患者の予測マーカーの特定に利用を予定している。
10.指定難病としての最後の条件である関連学会の承認が得られたので、指定難病検討委員会への上程を予定している。
2.拠点病院の協力により、全国100施設の関連施設を設定することができた。
3.患者会主催の講演会、相談会（東京、岡山）に出席した。指定難病承認のための署名運動に協力した。患者会事務局を岡山の患者施設に設立した。
4.昨年の基準を再確認した。即ち、①ヒアリン血管型、②混合型、③形質細胞型に分類した。TAFROについては病理所見のある患者については高血管、少数形質細胞型で特殊型とした。但しリンパ節が腫大しない患者における分類は今後の検討とする。
5.班として診断基準、重症度分類を策定し、28年12月に血液学会に上程し、学会承認を得た後、29年2月号に「臨床血液」に掲載された。リウマチ学会に対しては現在学会に上程し、「Modern Rheumatology」掲載が検討されている。
6.5と同上である。
7.CDCNにより国際的診断基準が検討され29年1月にBloodに掲載承認された。CDCN総会において吉崎が当研究班について紹介し、川端がTAFROについて概説を説明し、西本がキャッスルマン病の我が国におけるトシリズマブ治療について紹介した。
8.大阪大学の倫理委員会の承認を得た。今後疫学実態調査を行う際には各施設毎の倫理委員会の許可の下に調査研究を行なう。更にCDCN主催の研究への参画のため、海外へ患者情報、サンプル提供の必要性があり、再度倫理委員会に上程する。
9.患者血清中のサイトカイン、ケモカインなどのバイオマーカーを測定し、病態解析を行うと共に本疾患の診断に参考となるデーターを得る予定である。またアクテムラ有効患者の予測マーカーの特定に利用を予定している。
10.指定難病としての最後の条件である関連学会の承認が得られたので、指定難病検討委員会への上程を予定している。
結論
1.今実態調査により正確な患者数を推定する。
2.約100の関連施設が把握できた。
3.患者会、参加患者が100名を超え、事務局も患者自身が行う。
4.我国と国際診断基準とのすりあわせを検討する。
5.TAFROの病理像の特定を行う。病理診断ができない患者の取り扱いに検討を要す。
6.暫定診断基準を確定診断基準にする。
7.暫定重症度分類と国際重症度分類との相互性を検討する。
8.暫定診療ガイドラインを策定した。血液学会、リウマチ学会の承認を得る。
9.CDCN活動の一翼を荷なう。
2.約100の関連施設が把握できた。
3.患者会、参加患者が100名を超え、事務局も患者自身が行う。
4.我国と国際診断基準とのすりあわせを検討する。
5.TAFROの病理像の特定を行う。病理診断ができない患者の取り扱いに検討を要す。
6.暫定診断基準を確定診断基準にする。
7.暫定重症度分類と国際重症度分類との相互性を検討する。
8.暫定診療ガイドラインを策定した。血液学会、リウマチ学会の承認を得る。
9.CDCN活動の一翼を荷なう。
公開日・更新日
公開日
2017-05-31
更新日
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