脊髄性筋萎縮症患者細胞により新たに同定した薬剤候補によるｉＰＳ細胞を用いた非臨床試験及び薬剤臨床治験準備研究

文献情報

文献番号
201442059A
報告書区分
総括
研究課題名
脊髄性筋萎縮症患者細胞により新たに同定した薬剤候補によるｉＰＳ細胞を用いた非臨床試験及び薬剤臨床治験準備研究
研究課題名（英字）
-
課題番号
-
研究年度
平成26(2014)年度
研究代表者(所属機関)
舩戸　道徳(国立病院機構長良医療センター　臨床研究部)
研究分担者(所属機関)
-
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究（難治性疾患実用化研究）
研究開始年度
平成26(2014)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
17,000,000円
研究者交替、所属機関変更
-

研究報告書（概要版）

研究報告書（PDF）

行政効果報告

文献番号
201442059C

成果

専門的・学術的観点からの成果
①SMA患者のiPS細胞を樹立した。
②SMA患者のiPS細胞を用いた試験管内疾患モデルを構築した。
③SMAにおけるTRHの薬剤効果を確認した。
④SMAにおける開発候補薬剤Eの薬剤効果を確認した。
⑤開発候補薬剤XのSMAに対する薬効を確認した。
⑥iPS細胞の高効率な骨格筋細胞への分化誘導法を確立中である。
⑦SMAモデルマウスを用いたin vivo試験の実験系を構築した。
⑧遺伝的背景の異なる複数の患者iPS細胞を用いたテーラーメイド医療の基盤研究を開始した。

臨床的観点からの成果
①真のアウトカムメジャーとなる臨床機能評価法を確立した。
②適応拡大に向けて臨床試験プロトコール（SMA-TRH）を作成した。
ガイドライン等の開発
特になし
その他行政的観点からの成果
特になし
その他のインパクト
岐阜新聞に研究成果が掲載された

発表件数

原著論文（和文）
0件
原著論文（英文等）
3件
Ohuchi K,et al. Stem Cells Transl Med. 2016. 5:152-163.など
その他論文(和文)
0件
その他論文(英文等)
0件
学会発表(国内学会)
4件
第50回中部日本小児科学会 第126回日本薬理学会近畿部会 第14回日本再生医療学会 第57回日本小児神経学会学術集会
学会発表(国際学会等)
3件
14th Asian and Oceanian Congress of Child Neurology　など
その他成果(特許の出願)
0件
その他成果(特許の取得)
0件
その他成果(施策への反映)
0件
その他成果(普及・啓発活動)
0件

特許

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限ります。

原著論文1
Ohuchi K, Funato M, Kato Z, et al.
Established Stem Cell Model of Spinal Muscular Atrophy Is Applicable in the Evaluation of the Efficacy of Thyrotropin-Releasing Hormone Analog.
Stem Cells Transl Med. , 5 (2) , 152-163  (2016)
10.5966/sctm.2015-0059.
原著論文2
Ando S, Funato M, Ohuchi K, et al.
Edaravone is a candidate agent for spinal muscular atrophy: In vitro analysis using a human induced pluripotent stem cells-derived disease model.
Eur J Pharmacol. , 814 , 161-168  (2017)
10.1016/j.ejphar.2017.08.005.
原著論文3
Ohuchi K, Ono Y, Joho M, et al.
A Docosahexaenoic Acid-Derived Pro-resolving Agent, Maresin 1, Protects Motor Neuron Cells Death.
Neurochem Res. , 43 (7) , 1413-1423  (2018)
10.1007/s11064-018-2556-1.

公開日・更新日

公開日
2016-05-26
更新日
2018-07-04

収支報告書

文献番号
201442059Z