マルファン症候群及び類縁疾患についての治療薬剤スクリーニングとモデル動物を用いた評価に関する調査研究

文献情報

• 文献番号: 201442048A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: マルファン症候群及び類縁疾患についての治療薬剤スクリーニングとモデル動物を用いた評価に関する調査研究
• 課題番号: -
• 研究年度: 平成26(2014)年度
• 研究代表者(所属機関): 森崎 隆幸(（独）国立循環器病センター研究所 分子生物学部)
• 研究分担者(所属機関): -
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究（難治性疾患実用化研究）
• 研究開始年度: 平成26(2014)年度
• 研究終了予定年度: 平成26(2014)年度
• 研究費: 30,770,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

行政効果報告

• 文献番号: 201442048C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: 本研究では、稀少難治性疾患であるマルファン症候群および類縁疾患について治療薬をドラッグリポジショニングにより見出し早期開発を進める。これまでにトラニラストの線維化の抑制作用を同定している。初年度は薬剤の有効性を検証するために、モデル動物の表現型確認とともに、患者情報の集積、患者由来細胞の集積を推進し、既承認薬ライブラリースクリーニングの基盤を構築した。
• 臨床的観点からの成果: 稀少難病であるマルファン症候群などは、保存的降圧療法と外科的大動脈置換術以外の根本的治療法はなく、新治療薬の開発が臨まれている。そこで、今回、これまでに明らかにしたトラニラストの線維化の抑制作用をきっかけに既承認薬ライブラリースクリーニングを行うべく、モデル動物を用いた検証、患者情報ならびに患者由来細胞をもちいた検討を行う事ができる系が確立され、次年度以降、研究を推進する体制が整った。
• ガイドライン等の開発: 該当なし
• その他行政的観点からの成果: 該当なし
• その他のインパクト: 患者会との共催で研究進捗状況の説明会を開催した

発表件数

• 原著論文（和文）: 0件
• 原著論文（英文等）: 7件
• その他論文(和文): 5件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 3件
• 学会発表(国際学会等): 2件
• その他成果(特許の出願): 0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

公開日・更新日

• 公開日: 2016-05-26
• 更新日: 2019-06-03

収支報告書

• 文献番号: 201442048Z