疾患特異的iPS細胞を活用した特発性造血障害の病態解析と新規治療法開発

文献情報

文献番号
201442030A
報告書区分
総括
研究課題名
疾患特異的iPS細胞を活用した特発性造血障害の病態解析と新規治療法開発
課題番号
-
研究年度
平成26(2014)年度
研究代表者(所属機関)
高折 晃史(京都大学 医学研究科)
研究分担者(所属機関)
-
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究(難治性疾患実用化研究)
研究開始年度
平成26(2014)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
30,760,000円
研究者交替、所属機関変更
-

研究報告書(概要版)

研究報告書(PDF)

行政効果報告

文献番号
201442030C

成果

専門的・学術的観点からの成果
MDSをはじめとする特発性造血障害の患者検体から複数の疾患特異的iPS細胞を樹立した。それらは原疾患の特性を反映しており、それらを用いて病態解析を行うと同時に、薬剤スクリーニング系の構築を行った。さらに、本スクリーニング系を用いて赤血球分化を促進する低分子化合物のスクリーニングを施行したが、適切な候補化合物は得られなかった。その後、本疾患特異的iPS細胞を用いて、新たな標的探索を行っている。
臨床的観点からの成果
現在、標的分子の同定過程である。
ガイドライン等の開発
特になし。
その他行政的観点からの成果
有効な治療法の存在しない特発性造血障害に対する治療開発が進む意義は大きい。
その他のインパクト
特になし。

発表件数

原著論文(和文)
0件
原著論文(英文等)
24件
その他論文(和文)
8件
その他論文(英文等)
0件
学会発表(国内学会)
18件
学会発表(国際学会等)
25件
その他成果(特許の出願)
4件
その他成果(特許の取得)
0件
その他成果(施策への反映)
0件
その他成果(普及・啓発活動)
0件

特許

特許の名称
効率的な人工多能性幹細胞の樹立方法
詳細情報
分類:
特許番号: PCT/JP2014/077757
発明者名: 山中伸弥、吉田善紀、横田日高
権利者名: 国立大学法人 京都大学
出願年月日: 20141017
国内外の別: 国内、国外
特許の名称
人工多能性幹細胞の選別方法および血球への分化誘導促進法
詳細情報
分類:
特許番号: PCT/JP2014/065497
発明者名: 山中伸弥、吉田善紀、西澤正俊
権利者名: 国立大学法人 京都大学
出願年月日: 20140611
国内外の別: 国内、国外
特許の名称
骨髄異形成症候群等の治療/予防薬のスクリーニング方法
詳細情報
分類:
特許番号: PCT/JP2014/063753
発明者名: 山中伸弥、吉田善紀、蝶名林和久
権利者名: 国立大学法人 京都大学
出願年月日: 20140523
国内外の別: 国内、国外
特許の名称
Method of efficientlyestablishing inducedpluripotent stem cells
詳細情報
分類:
特許番号: PCT/JP2011/071539
発明者名: 山中伸弥、吉田善紀、横田日高
権利者名: 国立大学法人 京都大学
出願年月日: 20110914
国内外の別: 国内、国外

主な原著論文20編(論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る)

論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限ります。

原著論文1
Matsui M, Shindo K, Izumi T et al.
Small molecules that inhibit Vif-induced degradation of APOBEC3G.
Virol J , 11 (1) , 122-  (2014)
10.1186/1743-422X-11-122.
原著論文2
Sato K, Takeuchi JS, Misawa N et al.
APOBEC3D and APOBEC3F Potently Promote HIV-1 Diversification and Evolution in Humanized Mouse Model.
PLoS Pathog , 10 (10) , e1004453-  (2014)
10.1371/journal.ppat.1004453.
原著論文3
Arai Y, Kondo T, Kitano T et al.
Monitoring mycophenolate mofetil is necessary for the effective prophylaxis of acute GVHD after cord blood transplantation.
Bone Marrow Transplant , 50 (2) , 312-314  (2015)
10.1038/bmt.2014.258.
原著論文4
Kawabata H, Uchiyama T, Sakamoto S et al.
A HAMP promoter bioassay system for identifying chemical compounds that modulate hepcidin expression.
Exp Hematol , 43 (5) , 404-413  (2015)
10.1016/j.exphem.2015.01.005.
原著論文5
Hosoi M, Kumano K, Taoka K et al.
Generation of induced pluripotent stem cells derived from primary and secondary myelofibrosis patient samples.
Exp Hematol , 42 (9) , 816-825  (2014)
10.1016/j.exphem.2014.03.010.
原著論文6
Yoshizato T, Dumitriu B, Hosokawa K et al.
Somatic mutations and clonal hematopoiesis in aplastic anemia.
N Eng J Med  (2015)
原著論文7
Inaguma Y, Akatsuka Y, Hosokawa K et al.
Induction of HLA-B*40:02-restricted T cells possessing cytotoxic and suppressive functions against hematopoietic progenitor cells from a patient with severe aplastic anemia.
Br J Haematol  (2015)
10.1111/bjh.13464.
原著論文8
Hosokawa K, Sugimori N, Katagiri T et al.
Increased glycosylphosphatidylinositol-anchored protein-deficient granulocytes define a benign subset of bone marrow failures in patients with trisomy 8.
Eur J Haematol  (2015)
10.1111/ejh.12484.
原著論文9
Morishima T, Watanabe KI, Niwa A et al.
Genetic correction of HAX1 in induced pluripotent stem cells from a patient with severe congenital neutropenia improves defective granulopoiesis.
Haematologica , 99 (1) , 19-27  (2014)
10.3324/haematol.2013.083873.
原著論文10
Ochi K, Takayama N, Hirose S et al.
Multicolor staining of globin subtypes reveals impaired globin switching during erythropoiesis in human pluripotent stem cells.
Stem Cells Transl Med , 3 (7) , 792-800  (2014)
10.5966/sctm.2013-0216.
原著論文11
Sakashita K, Kato I, Daifu T et al.
In vitro expansion of CD34+CD38- cells under stimulation with hematopoietic growth factors on AGM-S3 cells in juvenile myelomonocytic leukemia.
Leukemia , 29 (3) , 606-614  (2015)
10.1038/leu.2014.239.
原著論文12
Fukuta M, Nakai Y, Kirino K et al.
Derivation of Mesenchymal Stromal Cells from Pluripotent Stem Cells through a Neural Crest Lineage using Small Molecule Compounds with Defined Media.
PLoS One , 9 (12) , e112291-  (2014)
10.1371/journal.pone.0112291.
原著論文13
Yokoyama K, Ikeya M, Umeda K et al.
Enhanced chondrogenesis of induced pluripotent stem cells from patients with neonatal-onset multisystem inframmatory disease occurs via the caspase 1-indipendent cAMP/protein kinase.
Arthritis and Rheumatism , 67 (1) , 302-314  (2015)
10.1002/art.38912.
原著論文14
Suzuki N, Niwa A, Yabe M et al.
Pluripotent cell models of Fanconi anemia identify the early pathological defect in human hemoangiogenic progenitors.
Stem Cells Transl Med , 4 (4) , 333-338  (2015)
10.5966/sctm.2013-0172.
原著論文15
Yoshida M, Kitaoka S,Egawa N et al.
Modeling the early phenotype at the neuromuscular junction of spinal muscular atrophy using patient-derived iPSCs.
Stem Cell Reports , 4 (4) , 561-568  (2015)
10.1016/j.stemcr.2015.02.010.
原著論文16
Suzuki N, Niwa A, Yabe M et al.
Pluripotent cell models of Fanconi anemia identify the early pathological defect in human hemoangiogenic progenitors.
Stem Cells Translational Medicine , 4 (4) , 333-  (2015)
10.5966/sctm.2013-0172。
原著論文17
Maeda H, Chiyonobu T, Yoshida M et al.
Establishment of isogenic iPSCs from an individual with SCN1A mutation mosaicism as a model for investigating neurocognitive impairment in Dravet syndrome.
J Hum Genet.  (2016)
10.1038/jhg.2016.5.
原著論文18
Maeda T, Nagano S, Ichise H et al.
Regeneration of CD8αβ T Cells from T-cell-Derived iPSC Imparts Potent Tumor Antigen-Specific Cytotoxicity.
Cancer Res. , 76 (23) , 6839-6850  (2016)
原著論文19
Nishizawa M, Chonabayashi K, Nomura M et al.
Epigenetic Variation between Human Induced Pluripotent Stem Cell Lines Is an Indicator of Differentiation Capacity.
Cell Stem Cell , 19 (3) , 341-354  (2016)
10.1016/j.stem.2016.06.019.
原著論文20
Fujii S, Miura Y, Fujishiro A et al.
Graft-Versus-Host Disease Amelioration by Human Bone Marrow Mesenchymal Stromal/Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles Is Associated with Peripheral Preservation of Naive T Cell Populations.
Stem Cells , 36 (3) , 434-445  (2018)

公開日・更新日

公開日
2016-05-26
更新日
2019-06-05

収支報告書

文献番号
201442030Z