結節性硬化症における自閉症スペクトラム障害のｍＴＯＲ阻害剤を用いた薬物治療に関する研究

文献情報

• 文献番号: 201442022A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 結節性硬化症における自閉症スペクトラム障害のｍＴＯＲ阻害剤を用いた薬物治療に関する研究
• 課題番号: -
• 研究年度: 平成26(2014)年度
• 研究代表者(所属機関): 佐藤 敦志(公益財団法人東京都医学総合研究所)
• 研究分担者(所属機関): -
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究（難治性疾患実用化研究）
• 研究開始年度: 平成26(2014)年度
• 研究終了予定年度: 平成26(2014)年度
• 研究費: 30,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

行政効果報告

• 文献番号: 201442022C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: マウスを用いた動物研究において、ペア飼育が研究環境として適切であることを検証できた。幼若動物へのラパマイシン投与に予期せぬ問題点があることが明らかとなり、投与量および投与開始時期を詳細に検討することの重要性が認識された。
• 臨床的観点からの成果: 結節性硬化症患者において、自閉症スペクトラムの合併に関する評価を適切に実施する流れを確かにすることができた。エベロリムス投与中の自閉症症状を前向き観察するための評価スケジュールを立案し、臨床研究を次年度早々にも開始できるよう作業をすすめた。
• ガイドライン等の開発: 該当するガイドライン等の開発なし
• その他行政的観点からの成果: 該当する成果項目なし
• その他のインパクト: 結節性硬化症をモデル疾患とした自閉症スペクトラム障害の薬物治療に関して、日本精神神経学会（シンポジウム）、研究交流フォーラム（主催者講演）等において発信する機会を得た。

発表件数

• 原著論文（和文）: 7件
• 原著論文（英文等）: 12件
• その他論文(和文): 6件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 15件
• 学会発表(国際学会等): 2件
• その他成果(特許の出願): 0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

公開日・更新日

• 公開日: 2016-05-26
• 更新日: 2018-06-12

収支報告書

• 文献番号: 201442022Z