筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）新規治療法開発をめざした病態解明

文献情報

• 文献番号: 201442018A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）新規治療法開発をめざした病態解明
• 課題番号: -
• 研究年度: 平成26(2014)年度
• 研究代表者(所属機関): 青木 正志(東北大学 大学院医学系研究科)
• 研究分担者(所属機関): -
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 【委託費】 難治性疾患等実用化研究（難治性疾患実用化研究）
• 研究開始年度: 平成26(2014)年度
• 研究終了予定年度: 平成26(2014)年度
• 研究費: 31,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

行政効果報告

• 文献番号: 201442018C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: 本研究によりALS病態形成において重要な役割を演じる主要分子（SOD1, FUS, TDP-43, optineurin, TFG, ADAR2）やALS病態進展メカニズム、および不良ミトコンドリア浄化機構の一旦を解明できた。また、家族性ALS原因遺伝子に基づく複数の新規ALS細胞・動物モデル作出に成功した。さらに既存動物モデルを活用した新規経口薬および治療的ADAR2遺伝子導入療法の開発を進め、国内外のALS研究をリードする成果が得られた。
• 臨床的観点からの成果: 本研究で得られたALS病態主要分子（SOD1, FUS, TDP-43, optineurin, TFG, ADAR2）やiPS細胞由来ALS細胞モデル、動物モデル、バイオマーカーが実際の家族性・孤発性ALS罹患者の解析に由来することから、ALSにおける臨床研究の重要性があらためて示された。また、本研究により臨床応用の新規シーズが複数得られつつある。
• ガイドライン等の開発: 該当なし
• その他行政的観点からの成果: 該当なし
• その他のインパクト: http://www.neurol.med.tohoku.ac.jp/index.html

発表件数

• 原著論文（和文）: 0件
• 原著論文（英文等）: 56件
• その他論文(和文): 12件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 51件
• 学会発表(国際学会等): 28件
• その他成果(特許の出願): 1件
• その他成果(特許の取得): 1件
• その他成果(施策への反映): 1件
• その他成果(普及・啓発活動): 1件

特許

• 特許の名称: 内耳細胞誘導法
• 詳細情報: 分類: ; 特許番号: 特願2014-100017 ; 発明者名: 細谷 誠、岡野栄之、藤岡正人 ; 権利者名: 学校法人慶應義塾 ; 出願年月日: 20140513 ; 国内外の別: 国内

• 特許の名称: THERAPEUTIC AGENT FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS
• 詳細情報: 分類: ; 特許番号: 第2050467号 ; 発明者名: 加藤信介, 西野武士, 阿部靖子 ; 権利者名: 国立大学法人鳥取大学, 学校法人日本医科大学 ; 出願年月日: 20070713 ; 取得年月日: 20140910 ; 国内外の別: 国外 欧州特許条約

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

• 原著論文1: Wakabayashi K, Mori F, Kakita A et al.; Analysis of microRNA from archived formalin-fixed paraffin-embedded specimens of amyotrophic lateral sclerosis.; Acta Neuropathol Commun , 2 (1) , 173- (2014); 10.1186/s40478-014-0173-z
• 原著論文2: Watanabe S, Hayakawa T, Wakasugi K et al.; Cystatin C protects neuronal cells against mutant copper-zinc superoxide dismutase-mediated toxicity.; Cell Death Dis , 5 (e1497) (2015); 10.1038/cddis.2014.459
• 原著論文3: Sato H, Arawaka S, Wada M et al.; Segmental copy number loss of the PCSK6 gene in sporadic amyotrophic lateral sclerosis.; Curr Trends Neurol , 8 , 23-29 (2014)

公開日・更新日

• 公開日: 2016-05-26
• 更新日: 2019-06-05

収支報告書

• 文献番号: 201442018Z