文献情報
文献番号
201436002A
報告書区分
総括
研究課題名
ギラン・バレー症候群に対するエクリズマブの安全性と有効性を評価する前向き・多施設共同・第ＩＩ相試験
課題番号
-
研究年度
平成26(2014)年度
研究代表者(所属機関)
桑原 聡(千葉大学大学院医学研究院神経内科学)
研究分担者(所属機関)
- 楠 進(近畿大学医学部神経内科学)
- 三澤 園子(千葉大学大学院医学研究院神経内科学)
- 関口 縁(千葉大学大学院医学研究院神経内科学)
- 花岡 英紀(千葉大学医学部附属病院臨床試験部)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 【委託費】 医療技術実用化総合研究（早期探索・国際水準研究）
研究開始年度
平成26(2014)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
12,050,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
本研究は、病態解明及び薬理学的作用機序を予測した基礎研究の結果をもとに、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬として承認されているエクリズマブを用い、国内初のGBSに対する有効性・安全性を検討することを目的とした前向き、多施設共同、第II相医師主導治験である。また、当院は革新的医療技術創出拠点として保有しているARO機能を生かし、本治験開始を目指して、必要書類及び実施体制の整備、治験薬提供者との契約締結、薬剤割付等の準備を行う。
研究方法
治験開始に必要な準備として、以下を実施する。
・治験実施計画書骨子の作成
・治験実施計画書の固定
・SOP等の整備
・実施体制の選定及び整備、施設選定
・治験薬提供に関する契約準備
・治験実施計画書骨子の作成
・治験実施計画書の固定
・SOP等の整備
・実施体制の選定及び整備、施設選定
・治験薬提供に関する契約準備
結果と考察
①治験実施計画書固定に向けての準備及びSOP整備を実施した。②本治験実施に先立ち、治験調整医師、治験調整事務局、薬剤割付、症例登録、モニタリング、データマネジメント、統計解析、検査実施期間の選定と調整を実施した。③治験薬割付表を作成し、治験薬提供者へ送付した。また、緊急キーコード開封手順を定めキーコード作成の準備を行った。④症例報告書の見本を作成し、レビューを実施した。その内容をもとに、EDC構築のための仕様書（CRF項目リスト）を作成した。⑤治験薬提供者であるアレクシオンファーマとの協議を重ね、契約書（案）の作成を行った。⑥本治験遂行に重要であると考えられるGBS推定患者数及び治験実施基盤等、実施可能性の観点から13施設を選定した。⑦2015年3月にプロトコール検討会を開催し特に進行性のFG3の判断等、関係者の理解を深めた。
稀少疾患において、質の高いエビデンスを構築することは非常な困難を伴い、実現しないことも少なくない。一方で、稀少疾患の新規治療開発・エビデンス構築において、アカデミアが担う役割は大きい。本治験はギランバレー症候群に対し国内初の適応拡大を目的とし、当院が保有するARO機能を活用した医師主導治験であり、平成26年度は治験開始前に重要な計画書骨子の立案、治験薬提供者への治験薬の打診、PMDAとの薬事戦略相談（対面助言）、施設選定、治験実施計画書の固定、SOP等の整備、全体会議（プロトコール検討会）と進めた。計画通り順調に進行できたと考える。平成27年度は治験開始へと進める予定である。
稀少疾患において、質の高いエビデンスを構築することは非常な困難を伴い、実現しないことも少なくない。一方で、稀少疾患の新規治療開発・エビデンス構築において、アカデミアが担う役割は大きい。本治験はギランバレー症候群に対し国内初の適応拡大を目的とし、当院が保有するARO機能を活用した医師主導治験であり、平成26年度は治験開始前に重要な計画書骨子の立案、治験薬提供者への治験薬の打診、PMDAとの薬事戦略相談（対面助言）、施設選定、治験実施計画書の固定、SOP等の整備、全体会議（プロトコール検討会）と進めた。計画通り順調に進行できたと考える。平成27年度は治験開始へと進める予定である。
結論
平成26年度は治験開始前の計画書骨子の立案、治験薬提供者への治験薬の打診、PMDAとの薬事戦略相談（対面助言）、施設選定、治験実施計画書の固定、SOP等の整備、全体会議（プロトコール検討会）と進めた。平成27年度は治験開始へと進める予定である。
公開日・更新日
公開日
2015-06-03
更新日
-