文献情報
文献番号
201432003A
報告書区分
総括
研究課題名
高密度スキャフォールドフリー脂肪由来幹細胞構造体を用いた骨軟骨組織再生の探索的臨床研究
課題番号
-
研究年度
平成26(2014)年度
研究代表者(所属機関)
岡崎 賢(九州大学病院整形外科)
研究分担者(所属機関)
- 岡田 貴充(九州大学病院 整形外科)
- 水内 秀城(九州大学病院 整形外科)
- 濱井 敏(九州大学大学院 医学研究院 人工関節生体材料学講座)
- 中西 洋一(九州大学大学院 医学研究院／九州大学・ARO次世代医療センター)
- 谷 憲三朗(九州大学生体防御医学研究所(九州大学バイオメディカルリサーチセンター)／九州大学・ARO次世代医療センター)
- 戸高 浩司(九州大学・ARO次世代医療センター)
- 岸本 淳司(九州大学大学院医学研究院 未来医療開発講座)
- 内山 麻希子（永田 麻希子）(九州大学・ARO次世代医療センター)
- 赤崎 幸穂(九州大学病院 整形外科)
- 中山 功一(佐賀大学 工学研究院)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 【委託費】 再生医療実用化研究
研究開始年度
平成26(2014)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
51,000,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
離断性骨軟骨炎患者を対象とした高密度スキャフォールドフリー脂肪由来幹細胞構造体（HDMAC）移植による安全性確認と骨軟骨再生の有効性探索を目的とした臨床研究を実施し、平成28年度までに全5症例の観察・評価の完了を目指す。
研究方法
HDMACのFirst in human試験を行い、平成28年度までに全5症例の観察・評価の完了を目指す。並行して、特発性膝関節骨壊死症をターゲットとした治験を行うためのGLP非臨床試験を本研究内で実施し、次相の治験実施後に薬事承認取得・実用化を目指す。
結果と考察
【結果】
・「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」施行に伴う九州大学病院の特定認定再生医療等委員会設置届出を、2015年3月3日に行った。また、本臨床研究で使用する製造施設として、九州大学病院 分子細胞調製センターおよび手術室の特定細胞加工物製造届出をそれぞれ2015年12月12日および12月19日に提出し受理された。
・臨床研究業務の体制として、研究代表者の岡崎を中心とし、ARO次世代医療センターによる支援体制を構築した。プロジェクトマネジメント、データマネジメント、モニタリング、安全性情報管理、臨床研究コーディネーター(CRC)の各担当者を割り当て、必要なドキュメントを整備し、業務を開始した。
・2012年9月3日および2014年5月14日にPMDA薬事戦略相談事前面談を実施した。
・治験開始に向け必要なミニブタでの移植試験計画を立て、2015年1月に委託試験を開始した。
ミニブタから脂肪組織を採取し、HDMACを作製後、ミニブタ2頭にHDMACを移植した。現在、安全性を確認しながら、経過観察中である。平行して将来の適応拡大を目指して、荷重部への移植および、欠損面積の拡大を試みた。
・本研究の基礎となった家兎を用いた骨軟骨同時再生のデータを集計し、論文化して公表した
【考察】
「ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針」制度下での承認に至らず、新制度下での再申請が必要となり、時間的な損失があったうえ、申請資料再作成の業務、新制度対応の特定認定再生医療等委員会設置、製造場所の届出などの当初予定していない項目が発生したことが研究の進捗に影響した。しかしながら、臨床研究開始に向け、九州大学病院ARO次世代医療センターの業務支援のもと、主だった準備はほぼ完了し、来年度の臨床研究開始が見込める状態となった。
・「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」施行に伴う九州大学病院の特定認定再生医療等委員会設置届出を、2015年3月3日に行った。また、本臨床研究で使用する製造施設として、九州大学病院 分子細胞調製センターおよび手術室の特定細胞加工物製造届出をそれぞれ2015年12月12日および12月19日に提出し受理された。
・臨床研究業務の体制として、研究代表者の岡崎を中心とし、ARO次世代医療センターによる支援体制を構築した。プロジェクトマネジメント、データマネジメント、モニタリング、安全性情報管理、臨床研究コーディネーター(CRC)の各担当者を割り当て、必要なドキュメントを整備し、業務を開始した。
・2012年9月3日および2014年5月14日にPMDA薬事戦略相談事前面談を実施した。
・治験開始に向け必要なミニブタでの移植試験計画を立て、2015年1月に委託試験を開始した。
ミニブタから脂肪組織を採取し、HDMACを作製後、ミニブタ2頭にHDMACを移植した。現在、安全性を確認しながら、経過観察中である。平行して将来の適応拡大を目指して、荷重部への移植および、欠損面積の拡大を試みた。
・本研究の基礎となった家兎を用いた骨軟骨同時再生のデータを集計し、論文化して公表した
【考察】
「ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針」制度下での承認に至らず、新制度下での再申請が必要となり、時間的な損失があったうえ、申請資料再作成の業務、新制度対応の特定認定再生医療等委員会設置、製造場所の届出などの当初予定していない項目が発生したことが研究の進捗に影響した。しかしながら、臨床研究開始に向け、九州大学病院ARO次世代医療センターの業務支援のもと、主だった準備はほぼ完了し、来年度の臨床研究開始が見込める状態となった。
結論
再生医療に関する大きな制度変更の影響を受け、臨床研究開始には至らなかったものの、特定認定再生医療等委員会設置後すぐに諮問し、承認次第臨床研究が開始できる状態まで準備作業を進めることができた。また、先行して実施した非臨床試験について論文化することができた。加えて、将来の実用化に向け、治験準備としてのPMDA薬事戦略相談事前相談を実施したことや、非臨床試験および製品の規格・品質に関わる試験を進めることができたことは前進であった。
公開日・更新日
公開日
2015-06-09
更新日
-