文献情報
文献番号
201409036A
報告書区分
総括
研究課題名
小児難治性ネフローゼ症候群に対する新規治療法の開発を目指した全国多施設共同臨床試験
研究課題名（英字）
-
課題番号
H25-医療技術-一般-008
研究年度
平成26(2014)年度
研究代表者(所属機関)
飯島 一誠(神戸大学 医学研究科)
研究分担者(所属機関)
- 野津 寛大(神戸大学 医学研究科)
- 伊藤 秀一(横浜市立大学 医学研究科)
- 佐古 まゆみ(国立成育医療研究センター)
- 中西 浩一(和歌山県立医科大学)
- 石倉 健司(東京都立小児総合医療センター)
- 中村 秀文(国立成育医療研究センター)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 【補助金】 医療技術実用化総合研究
研究開始年度
平成25(2013)年度
研究終了予定年度
平成29(2017)年度
研究費
49,000,000円
研究者交替、所属機関変更
研究分担者 伊藤秀一
国立成育医療研究センター（平成26年4月1日～26年10月31日）→横浜市立大学医学研究科
（平成26年11月1日以降）
研究報告書（概要版）
研究目的
本研究班の目的は、小児難治性頻回再発型／ステロイド依存性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ治療併用下でのミコフェノール酸モフェチルの多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験（JSKDC07）及び小児期発症難治性ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群を対象としたリツキシマブ＋ステロイドパルス療法の多施設共同単群臨床試験（JSKDC08）の2試験を全国多施設による先進医療Bとして実施し、ミコフェノール酸モフェチル及びリツキシマブの薬事承認を得ることである。
研究方法
平成25年度に医薬品医療機器総合機構（PMDA）の医薬品戦略相談を受け、JSKDC07試験、JSKDC08試験ともに若干のプロトコル改訂が必要とのPMDAの意見をいただいたが、“先進医療Ｂとして選定され、かつICH-GCPに準拠して実施され、有効性・安全性が検証された場合には、その試験成績を主な有効性及び安全性の試験成績と位置づけて承認申請することは可能である”との見解を得た。その後、プロトコル改訂を行い、平成26年度に、両試験とも先進医療Bの申請を行った。
結果と考察
JSKDC07試験は平成27年1月30日付けで先進医療Bとして告示され、JSKDC08試験については平成27年3月31日付けで先進医療Bとして告示された。なお、JSKDC07試験に付随する血中ミコフェノール酸薬物動態試験をJSKDC09試験として実施する。JSKDC07試験及びJSKDC09試験は、先進医療Bの申請医療機関である神戸大学医学部附属病院で平成27年4月から患者登録を開始し、平成27年度には約20カ所の協力医療機関が順次、先進医療技術審査部会の審査を受け、承認され次第、患者登録を開始する予定である。JSKDC08試験は、先進医療Bの申請医療機関である国立成育医療研究センターにて2例の患者登録を行い、その安全性について、再度、先進医療技術審査部会及び先進医療会議で審議される予定である。その審査にて安全性が確認された後に、協力医療機関が順次、先進医療技術審査部会の審査を受け、承認され次第、患者登録を開始する予定である。
結論
両試験とも先進医療Bの申請・承認に非常に時間がかかり、当初計画した試験スケジュールから、かなり遅れたが、先進医療技術審査部会及び先進医療会議での複数回に及ぶ丁寧な審査の結果、試験デザインの科学性、倫理性等が認められ、平成27年度から試験を開始できる状況となり、最終目標であるMMFおよびリツキシマブの適応拡大に向けて一歩前進したと考えられる。
公開日・更新日
公開日
2015-06-01
更新日
-