高性能国産新規ＲＮＡウイルスベクターによる虚血肢治療製剤の開発

文献情報

• 文献番号: 201409033A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 高性能国産新規ＲＮＡウイルスベクターによる虚血肢治療製剤の開発
• 研究課題名（英字）: -
• 課題番号: H25-医療技術-一般-005
• 研究年度: 平成26(2014)年度
• 研究代表者(所属機関): 米満 吉和(国立大学法人九州大学 大学院・薬学研究院・革新的バイオ医薬創成学)
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 【補助金】 医療技術実用化総合研究
• 研究開始年度: 平成25(2013)年度
• 研究終了予定年度: 平成28(2016)年度
• 研究費: 50,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

血行再建術の適応が無く薬物療法に抵抗性の高度間歇性跛行肢（最大歩行距離<200m）を伴う閉塞性動脈硬化症患者に対し「並行群間二重盲検試験」を第Ⅱb相医師主導型治験として実施し、その有効性を示す至適用量を明らかにする。
本遺伝子治療臨床研究は、60例を対象とし4年で完了する。その後は企業主導の第Ⅲ相治験へ移行し、製剤化を目指す。

研究方法

本医師主導治験は並行群間二重盲検用量反応試験であり、第Ⅱb相に相当する。目標症例は60例（プラセボ群20例、低用量投与群20例、高用量投与群20例）である。投与量は低用量群が１x109ciu/limb、高用量群は5x109ciu/limbで、投与回数は原則１回のみ、ただし投与後６ヶ月目の評価によっては2回目投与（高用量）がある。観察期間は投与後1年で、GCPに沿って実施される。

結果と考察

前年度から継続してPMDAとの薬事戦略相談、治験届け提出に関する相談を実施しており、平成26年4月24日と7月30日に治験薬国内製造に係る、臨床試験薬及び非臨床試験薬との同等性及びその結果による治験薬の安全性についての薬事戦略相談と治験開始相談を終えた。また、平成26年4月1日にカルタヘナ法に基づく第一種使用規程の申請を実施し、平成26年9月2日付けで承認を得た。治験薬における全ての品質試験が終了、製造時における治験薬の品質の安全性が担保されている。平成26年度は治験薬の割付に関する手順書等を作成後に、本九州大学病院に治験薬を搬入し、割付のラベリングを実施した。
医師主導治験の実施については、平成26年8月25日にPMDAへ治験届けを提出し、同年10月22日に治験関係者・協力者全員を集めた院内のスタートアップミーティングを実施した。同月から被験者登録を開始し、本年度は4例の同意取得、3例の治験薬投与が実施され、現在のところ重篤な有害事象の報告は無い。
主要評価項目測定標準化システムに関しては、本治験の第一症例検査測定時（平成26年11月）に海外からトレーナーを招集し、検査手技を確認しながら測定する事で治験データの信頼性確保に努めた。治験の主要評価項目測定後はリアルタイムでコロラドCPC コアララボへデータを電子的に送付、即時コアラボ専門家の生データレビュー後、必要に応じて速やかに再評価（再検）を促す体制を構築できた。下肢虚血疾患レジストリでは、データベースを改訂し検索機能の充実を図ることで被験者リクルートの迅速化に努めた。また、研究協力施設に名古屋大学附属病院を追加し、データの入力を行った。

結論

本年度はPMDAとの薬事戦略相談、CROとの契約、GCP関連書類の作成、院内の治験実施体制の構築、カルタヘナ申請承認等、全ての医師主導治験の開始準備が整い治験届けを提出した。10月より医師主導治験が開始され、被験者登録や治験薬投与など各種指針・省令/法令に遵守のうえ安全で迅速な医師主導治験が実施された。

公開日・更新日

• 公開日: 2015-04-22
• 更新日: -

収支報告書

• 文献番号: 201409033Z