小児難病患者及び成育疾患患者由来ｉＰＳ細胞の樹立と薬剤スクリーニング系の確立

文献情報

文献番号

201335022A

報告書区分

総括

研究課題名

小児難病患者及び成育疾患患者由来ｉＰＳ細胞の樹立と薬剤スクリーニング系の確立

課題番号

H25-実用化（再生）-指定-022

研究年度

平成25(2013)年度

研究代表者(所属機関)

梅澤　明弘(独立行政法人国立成育医療研究センター　研究所再生医療センター)

研究分担者(所属機関)

松原　洋一(独立行政法人国立成育医療研究センター　研究所)
早川　堯夫(近畿大学)
佐藤　陽治(国立医薬品食品衛生研究所)

研究区分

厚生労働科学研究費補助金健康長寿社会実現のためのライフ・イノベーションプロジェクト難病・がん等の疾患分野の医療の実用化研究（再生医療関係研究分野）

研究開始年度

平成25(2013)年度

研究終了予定年度

平成29(2017)年度

研究費

42,000,000円

研究者交替、所属機関変更

-

研究報告書（概要版）

研究目的

本研究において、難病患者由来のiPS細胞等を利用し、当該疾患に対する創薬シーズを探索する体制の構築を行う。（独）国立成育医療研究センターの特色を生かし、稀少疾患についてのiPS細胞を樹立し、創薬シーズを探索するためのシステム構築を行う。

研究方法

安定的な疾患由来iPS細胞を用いて創薬シーズ探索体制を構築した。また、薬剤スクリーニング系の体制として、品質管理を行う。また、すでに疾患責任領域が同定・推定されている疾患では、責任領域の任意配列を網羅したオリゴプローブを設計し、疾患責任領域を選択的に回収し、配列解析をおこなった。

結果と考察

疾患iPS細胞の樹立および解析を進めた。特性解析を進めるとともに、創薬シーズ探索の体制の構築に着手した。また、iPS由来細胞について、マイクロアレーを用いた網羅的遺伝子発現解析により、分化関連遺伝子の探索を行った。疾患iPS細胞は、その疾患に特徴付けられる形質を保持しており、有用な創薬スクリーニング系に利用できることは、間違いない。一方、iPS細胞を用いたハイスループット系の構築が求められる。

結論

創薬探索における遺伝子解析情報と臨床情報を有機的に関連付け、iPS細胞のバイオリソースとしてより一層の付加価値を生み出すための体制を実現化し、創薬探索、薬剤スクリーニング体制の構築が可能となる。本プロジェクトで得られる分化誘導技術、iPS細胞由来のモデル細胞、モデル細胞を用いたスクリーニング系、スクリーニングで得られた薬物毒性データベースなどの研究成果により、医薬品開発段階における大幅な開発効率の向上が期待される。