文献情報
文献番号
201324140A
報告書区分
総括
研究課題名
血栓性血小板減少性紫斑病に対するリツキシマブの第ＩＩ相医師主導治験
課題番号
H25-難治等（難）-一般-024
研究年度
平成25(2013)年度
研究代表者(所属機関)
宮川 義隆(慶應義塾大学 医学部 )
研究分担者(所属機関)
- 藤村吉博(奈良県立医科大学)
- 松本雅則(奈良県立医科大学)
- 上田恭典(倉敷中央病院)
- 村田満(慶應義塾大学 医学部)
- 三宅真二(慶應義塾大学 医学部)
- 阿部貴行(慶應義塾大学 医学部)
- 菊地佳代子(慶應義塾大学 医学部)
- 岡本真一郎(慶應義塾大学 医学部)
- 太田秀一(札幌北楡病院)
- 半田寛(群馬大学 医学部)
- 朝倉英策(金沢大学附属病院)
- 和田英夫(三重大学医学部)
- 西尾健治(奈良県立医科大学)
- 椿和央(近畿大学医学部奈良病院)
- 日笠聡(兵庫医科大学)
- 野村昌作(関西医科大学)
- 一戸辰夫(広島大学原爆放射線医科学研究所)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等克服研究（難治性疾患克服研究）
研究開始年度
平成25(2013)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
37,231,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
再発・難治性の血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）に対する抗体医薬リツキシマブの効果と安全性を評価し、適応拡大の承認申請を目的とする。
研究方法
治験実施計画書の作成は、医薬品医療機器総合機構との薬事戦略相談を受けて行う。治験実施体制の確立として、薬事対応、モニタリング、監査、メディカルライティング、および治験調整事務局の業務補佐等をCROに業務委託する。治験を行う医療機関については、日本医師会治験促進センターを通じた公募と、研究班からの推薦を受け、患者数と治験の実施体制をもとに選定する。
結果と考察
平成25年9月に医薬品医療機器総合機構の薬事戦略相談を受けた。その結果、再発・難治性のTTP患者6名に対するシングルアーム試験を行うこと、さらに本試験のみで治験薬リツキシマブのTTPに対する適応拡大の承認申請パッケージとすることで合意した。なお、難治性の定義として、血漿交換を5日以上行っても血小板数が5万/mcLを超えない、もしくはADAMTS13インヒビターが2 BU/mL以上とすることで合意した。治験実施施設は、日本医師会治験促進センターを通じた公募と研究班からの推薦をもとに、患者数と治験実施体制を踏まえ、11施設（慶應義塾大学病院、札幌北楡病院、群馬大学医学部附属病院、金沢大学附属病院、関西医科大学附属枚方病院、三重大学病院、奈良県立医科大学附属病院、近畿大学医学部奈良病院、倉敷中央病院、広島大学病院）を選定した。
平成25年1月に第1回班会議を慶應義塾大学で開催した。治験を行う11施設の医師、治験コーディネーター、事務局担当者に加え、治験薬提供者、CROなど約60名が参加して、治験の実施計画について確認、情報交換を行った。
本研究を通じて、再発・難治例の血栓性血小板減少性紫斑病に対するリツキシマブの第Ⅱ相医師主導治験の治験デザインと治験実施施設が確定した。各施設にはTTPの診療に明るい血液専門医がおり、治験を安全に遂行できると期待する。
平成25年1月に第1回班会議を慶應義塾大学で開催した。治験を行う11施設の医師、治験コーディネーター、事務局担当者に加え、治験薬提供者、CROなど約60名が参加して、治験の実施計画について確認、情報交換を行った。
本研究を通じて、再発・難治例の血栓性血小板減少性紫斑病に対するリツキシマブの第Ⅱ相医師主導治験の治験デザインと治験実施施設が確定した。各施設にはTTPの診療に明るい血液専門医がおり、治験を安全に遂行できると期待する。
結論
本研究により再発・難治性のTTPに対するリツキシマブの第Ⅱ相医師主導治験の治験実施計画書が作成され、全国11の治験実施施設が選定された。平成26年1月から治験が既に開始されており、本年12月までに被験者6名の本登録を目標とし、来年以降の承認申請につなげたい。本研究により、欧米と比べて10年もあるドラッグラグの解消と、血液難病であるTTPに悩む患者と家族、医療者を早期に支援したい。
公開日・更新日
公開日
2015-06-30
更新日
-