文献情報
文献番号
201312015A
報告書区分
総括
研究課題名
今後の小児慢性特定疾患治療研究事業のあり方に関する研究
課題番号
H25-次世代-指定-002
研究年度
平成25(2013)年度
研究代表者(所属機関)
松井 陽(国立成育医療研究センター 病院)
研究分担者(所属機関)
- 井田 博幸(東京慈恵会医科大学小児科学講座)
- 松原 洋一(国立成育医療研究センター研究所)
- 森 臨太郎(国立成育医療研究センター研究所 成育政策科学研究部)
- 掛江 直子(国立成育医療研究センター研究所 成育保健政策科学研究室)
- 山野邉 裕二 (国立成育医療研究センター 情報管理部)
- 野間 久史(統計数理研究所 データ科学研究系計量科学グループ)
- 山口 清次(島根大学医学部小児科)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 成育疾患克服等次世代育成基盤研究
研究開始年度
平成25(2013)年度
研究終了予定年度
平成27(2015)年度
研究費
48,920,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
本研究は、小児慢性特定疾患治療研究事業の適正かつ公正な運用に資する情報を作成し、また、より効率的な研究環境整備のための方法論を開発することで、小児の慢性疾患対策推進のための基盤となる科学的根拠を提供することを目的とする。
研究方法
主任研究者が、以下の分担研究課題の成果を総括し、包括的かつ長期的視点から、今後の小児医療施策に関する政策提言を行う。
<1> 小児慢性特定疾患治療研究事業登録データのクリーニング・集計およびデータの精度向上の検討
<2> 小児慢性特定疾患治療研究事業登録データの解析
<3> 小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しとその財政影響等の検討
<4> 医療関係者ならびに患者家族等への情報提供の在り方の検討
<5> 成人移行を見据えた小児慢性特定疾患の診療体制の在り方の検討
<6> 新生児マス・スクリーニング対象疾患の診療コンサルテーション体制の構築
<1> 小児慢性特定疾患治療研究事業登録データのクリーニング・集計およびデータの精度向上の検討
<2> 小児慢性特定疾患治療研究事業登録データの解析
<3> 小児慢性特定疾患治療研究事業の見直しとその財政影響等の検討
<4> 医療関係者ならびに患者家族等への情報提供の在り方の検討
<5> 成人移行を見据えた小児慢性特定疾患の診療体制の在り方の検討
<6> 新生児マス・スクリーニング対象疾患の診療コンサルテーション体制の構築
結果と考察
実施主体から厚生労働省に報告される登録管理データを、現在までに約140万人分データベース化しており、各分担研究課題において小児慢性疾患対策の充実に資する研究を進めた。
また、平成25年3月までに全国の実施主体から厚生労働省に事業報告された医療意見書の電子データを基に、平成24年度の小児慢性特定疾患治療研究事業の全国登録状況を集計、報告した。また、小児慢性特定疾患治療研究事業の制度の見直しに伴う財政影響等の評価に関する研究としてNDB (National Data 1Base) を用いた検討を行った。さらに、日本小児科学会ならびに小児慢性疾患の診療に関係する関連学会等と連携し、小児慢性特定疾患治療研究事業の制度の見直しに関する専門的知識の取りまとめや、新制度の検討における専門的助言等を行った。具体的には、医療意見書の見直しと新規作成、対象疾患検討のための情報整理、対象疾患の疾患概要の作成、診断の手引きの整備等が主な成果として挙げられる。また、小児慢性特定疾患の診断における遺伝子診断のあり方、遺伝子検査ネットワークによる診断の質の向上の検討や、新生児マス･スクリーニング対象疾患の診療コンサルテーション体制の構築のための検討を行い、次年度以降の具体的な活動の基盤を構築した。
有益かつ効率的な小児疾患データ･ベースの構築を目指したRecord Linkage手法の開発については、海外の専門家の支援も得て、Australian National Universityによる専用のソフトウェアFebrlを用い、確率的レコードリンケージ技術を用いて、1) 転居症例も含めて小慢データベースを縦断化し、2) 個人別情報を有する他のデータベース（政府統計や既存の出生コホート、学会等が整備する疾病登録データベース）と連結することで、個人を特定することなく個人を軸とした巨大データシステムを構築する手法を確立した。その他、汎用表計算ソフトによるデータ登録項目の定義手法の検討、データクリーニングのSOPの作成等も行った。
また、平成25年3月までに全国の実施主体から厚生労働省に事業報告された医療意見書の電子データを基に、平成24年度の小児慢性特定疾患治療研究事業の全国登録状況を集計、報告した。また、小児慢性特定疾患治療研究事業の制度の見直しに伴う財政影響等の評価に関する研究としてNDB (National Data 1Base) を用いた検討を行った。さらに、日本小児科学会ならびに小児慢性疾患の診療に関係する関連学会等と連携し、小児慢性特定疾患治療研究事業の制度の見直しに関する専門的知識の取りまとめや、新制度の検討における専門的助言等を行った。具体的には、医療意見書の見直しと新規作成、対象疾患検討のための情報整理、対象疾患の疾患概要の作成、診断の手引きの整備等が主な成果として挙げられる。また、小児慢性特定疾患の診断における遺伝子診断のあり方、遺伝子検査ネットワークによる診断の質の向上の検討や、新生児マス･スクリーニング対象疾患の診療コンサルテーション体制の構築のための検討を行い、次年度以降の具体的な活動の基盤を構築した。
有益かつ効率的な小児疾患データ･ベースの構築を目指したRecord Linkage手法の開発については、海外の専門家の支援も得て、Australian National Universityによる専用のソフトウェアFebrlを用い、確率的レコードリンケージ技術を用いて、1) 転居症例も含めて小慢データベースを縦断化し、2) 個人別情報を有する他のデータベース（政府統計や既存の出生コホート、学会等が整備する疾病登録データベース）と連結することで、個人を特定することなく個人を軸とした巨大データシステムを構築する手法を確立した。その他、汎用表計算ソフトによるデータ登録項目の定義手法の検討、データクリーニングのSOPの作成等も行った。
結論
疾患群毎に横断的、縦断的な集計・解析を行い、小児医療における有益な知見を得た。収集データは、疾患群別、都道府県別、男女別、年齢別等で集計を行い、結果を公表した。今後も引き続きデータの集積を続け、小児医療関係者、小児保健関係者のみならず、一般国民に対しても情報提供を進めていく予定である。また、クラウドシステムを用いた新しいデータベース・システムの構築を目指し、データの精度を上げ、レコードリンケージを用いて他のデータベースと連結して解析を行うことを可能とし、個人を特定することなく個人を軸とした次世代データシステムを構築するために、レコードリンケージプログラムを開発した。次年度以降は、このレコードリンケージプログラムを利用した新しいデータベースの構築に着手し、今後の効率的かつ経年的分析等が可能な環境を整備することを予定している。
公開日・更新日
公開日
2016-07-21
更新日
-