重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験

文献情報

文献番号
201231110A
報告書区分
総括
研究課題名
重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験
課題番号
H24-難治等（難）-一般-009
研究年度
平成24(2012)年度
研究代表者(所属機関)
江頭　健輔(九州大学大学院医学研究院　循環器病先端医療研究開発学)
研究分担者(所属機関)
  • 砂川　賢二(九州大学大学院医学研究院　循環器内科学 )
  • 中野　覚(九州大学大学院医学研究院　循環器病先端医療研究開発学)
  • 的場　哲哉(九州大学病院　循環器内科学)
  • 中西　洋一(九州大学大学院医学研究院　呼吸器内科学（高度先端医療センター：橋渡し拠点）)
  • 戸高　浩司(九州大学病院　高度先端医療センター：橋渡し拠点)
  • 桑原　良宇(興和株式会社　製品戦略部)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患等克服研究（難治性疾患克服研究）
研究開始年度
平成24(2012)年度
研究終了予定年度
平成26(2014)年度
研究費
184,546,000円
研究者交替、所属機関変更
-

研究報告書（概要版）

研究目的
本研究の目的は重症肺高血圧症の予後とQOLを改善する低侵襲かつ安全・安心なピタバスタチン封入ナノ粒子製剤を希少疾病用医薬品として実用化（国内での薬事承認を最終目標）するための臨床試験を行い、Proof of Concept（POC）を獲得することである。
研究方法
（１）ピタバNP注射製剤を用いたGLP準拠非臨床試験（用法・用量、薬物動態など）と第I相臨床治験（単回静脈内投与試験、反復投与試験）
（２）POC取得のための探索的第II相試験の開始
（３）ピタバNP吸入投与のGLP準拠非臨床試験（製剤の最適化と安全性試験）と第I相臨床治験
平成25年度以降に九州大学橋渡し拠点（高度先端医療センター）の枠組みを活用して臨床試験を実施する。
結果と考察
１．特許（スタチン封入ナノ粒子含有医薬組成物）の権利化：
日本特許の登録、アメリカ特許登録、中国登録、EUその他は審査中

２．医薬品医療機器総合機構(PMDA)との情報交換：
平成24年11月14日に「対面助言」を実施した。ピタバNP製剤のPhase I試験の実施とデザインについて相談し合意を得た。PMDAとの合意に沿って、追加で前臨床試験を25年度前半期に実施する。そのため、治験届けの提出は25年度後半期になる予定である。
結論
薬理薬効試験で有効性が得られただけで無く、特許の登録、治験薬GMP製造、安全性試験の成果に基づく「薬事戦略相談」や「対面助言」を実施した。平成25年度には、単回投与第I相試験を実施する予定である。

公開日・更新日

公開日
2013-05-31
更新日
-

研究報告書（PDF）

収支報告書

文献番号
201231110Z