小児固形腫瘍領域で欧米臨床導入済みの国内適応外抗腫瘍薬のエビデンス確立のための研究

文献情報

• 文献番号: 201215017A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 小児固形腫瘍領域で欧米臨床導入済みの国内適応外抗腫瘍薬のエビデンス確立のための研究
• 課題番号: H23-臨研推-一般-008
• 研究年度: 平成24(2012)年度
• 研究代表者(所属機関): 小川 淳(新潟県立がんセンター新潟病院 小児科)

研究分担者(所属機関)

• 牧本　敦(国立がん研究センター中央病院　小児腫瘍科)
• 河本　博(国立がん研究センター中央病院　小児腫瘍科)
• 麦島　秀雄(日本大学医学部　小児科学系小児科学分野)
• 原　純一(大阪市立総合医療センター　小児血液腫瘍科)
• 菊田　敦(福島県立医科大学附属病院臨床腫瘍センター　小児腫瘍部門)
• 多賀　崇(滋賀医科大学　小児科)
• 康　勝好(埼玉県立小児腫瘍センター　血液腫瘍科)
• 岡本　康裕(鹿児島大学医学部・歯学部附属病院小児診療センター　小児科　)
• 山田　健志(愛知県がんセンター中央病院　整形外科)
• 石田　裕二(静岡県立静岡がんセンター　小児科)
• 稲垣　二郎(独立行政法人国立病院機構九州がんセンター　小児科)
• 吉村　健一(京都大学医学研究科)
• 細野　亜古(国立がん研究センター中央病院　小児腫瘍科)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 医療技術実用化総合研究（臨床研究推進研究）
• 研究開始年度: 平成23(2011)年度
• 研究終了予定年度: 平成25(2013)年度
• 研究費: 12,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

1.ドラック・ラグの解消
小児固形腫瘍に対して欧米で臨床導入済みの国内適応外抗腫瘍薬に対して適応拡大を目指したエビデンス収集をおこなう。
2.小児固形腫瘍新規治療薬の開発スキームの確立
小児固形腫瘍の治療シーン(再発期、終末期)でグローバルな新知見を得られる開発スキームを確立する。

研究方法

適応外薬を含んだ以下の2試験を行う。試験1: 再発小児固形腫瘍に対するTPとIFO併用療法（TI療法）の第I/II相臨床試験の第II相。試験２：　再発小児固形腫瘍に対する低侵襲性外来治療VNL+CY対 TMZ+VPランダム化第II相試験

結果と考察

試験1:
平成20年2月に試験を開始して平成 21 年に第 I 相が終了した。引き続き第Ⅱ相を施行し、平成24年7月の時点で34例の登録がある。
試験２：
平成22年4月に試験を開始した。平成24年4月(試験開始21ヶ月)の時点で37例の登録があり当初の予定登録数45例を超える可能性があり結果精度向上のため症例の追加を検討した。そのため各治療群の比較そのものを目的とせず多重性が生じないように考慮して中間解析を実施したところ、著しく有効性や安全性に差が無かったことから予定登録数を75例としてランダム化試験を継続する方針とした。試験開始後有害事象報告は9例でなされたが原病の増悪による症候が主なもので当初目指した低侵襲性の外来治療の全体的な実行性が担保されつつある。平成25年5月の時点で66例の登録となり新規登録は終了し、今年度後半に結果解析を行う予定である。

結論

試験1で使用したTPに関しては未承認薬検討会議から「開発要請」が販売会社にかかり、結果的に公知申請が認められた。
試験2で使用したTMZとVNRに関しては本研究の結果からの公知申請を目指している。

公開日・更新日

• 公開日: 2013-08-27
• 更新日: -

収支報告書

• 文献番号: 201215017Z