文献情報
文献番号
201114029A
報告書区分
総括
研究課題名
網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療臨床研究
課題番号
H22-臨研推・一般-002
研究年度
平成23(2011)年度
研究代表者(所属機関)
石橋 達朗(九州大学 眼科)
研究分担者(所属機関)
- 池田 康博(九州大学病院 眼科)
- 米満 吉和(九州大学 薬学研究院・革新的バイオ医薬創成学)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 厚生科学基盤研究分野 医療技術実用化総合研究(臨床研究推進研究)
研究開始年度
平成22(2010)年度
研究終了予定年度
平成23(2011)年度
研究費
26,460,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書(概要版)
研究目的
本研究では、網膜色素変性(retinitis pigmentosa: RP)に対する視細胞保護遺伝子治療に関連したこれまでの効能試験ならびに安全性試験の結果を臨床研究実施へとスムーズに移行することを目的として、1.遺伝子治療臨床研究への準備(治療用ベクターのGMP生産と厚生科学審議会での実施計画の審議)、2.サルを用いた長期安全性試験の最終評価、3.ヒト色素上皮由良因子(human pigment epithelium-derived factor: hPEDF)の持つ視細胞保護効果の分子メカニズムの解明、という3つのテーマで研究を行う。
研究方法
1.治療用ベクターの実生産は平成22年度中に完了し、九州大学病院に保管・管理されている。本年度は、最終生産物に対する品質管理試験を実施する。また、平成22年度に厚生科学審議会へ申請した臨床研究実施計画の審議を受け、臨床研究実施へ向けた最終段階の準備を整える。
2.長期安全性試験を実施した個体を用いて、主要臓器の病理組織学的検討、ならびに眼組織におけるベクターゲノムの検出を行う。
3.RPモデル動物であるrd10マウスを用いた視細胞死に関連した実験とRP患者より採取した硝子体液を用いた解析を行う。
2.長期安全性試験を実施した個体を用いて、主要臓器の病理組織学的検討、ならびに眼組織におけるベクターゲノムの検出を行う。
3.RPモデル動物であるrd10マウスを用いた視細胞死に関連した実験とRP患者より採取した硝子体液を用いた解析を行う。
結果と考察
本年度得られた成果は、1.最終生産物(治療用ベクター)に対する品質管理試験の実施と厚生科学審議会での審査、2.カニクイザルにおける長期安全性の最終確認、3.RPにおける視細胞死と炎症反応や酸化ストレスとの関連の解明、である。予定していた研究内容で達成できていない項目は、「臨床研究薬の複製可能レンチウイルス(RCL: replication competent lentivirus)否定試験」、ならびに「厚生科学審議会における臨床研究実施計画の審査」であるが、いずれも平成24年度上旬に完了する見通しとなっている。
結論
臨床研究開始までの準備は着実に進んでおり、平成24年度中の開始を目指している。
公開日・更新日
公開日
2012-06-29
更新日
-