文献情報
文献番号
202524036A
報告書区分
総括
研究課題名
再生医療等製品の市販後安全対策におけるRMPの活用に関する研究
研究課題名（英字）
-
課題番号
24KC2002
研究年度
令和7(2025)年度
研究代表者(所属機関)
澤田 留美(国立医薬品食品衛生研究所 再生・細胞医療製品部)
研究分担者(所属機関)
- 花尻 瑠理（木倉 瑠理）(国立医薬品食品衛生研究所 医薬安全科学部)
- 前田 英紀(明治薬科大学 レギュラトリーサイエンス研究室)
研究区分
厚生労働行政推進調査事業費補助金 健康安全確保総合研究分野 医薬品・医療機器等レギュラトリーサイエンス政策研究
研究開始年度
令和6(2024)年度
研究終了予定年度
令和8(2026)年度
研究費
3,500,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
再生医療等製品におけるRMPの活用を見据え、再生医療等製品の市販後安全対策の新たな在り方を示すことを目標とし、国内における再生医療等製品のRMPの活用方策についての提言を行う。また、再生医療等製品及び医療機器の現行の不具合等報告制度を見直し、医薬品の報告規定に整合するような改正案の作成及び制度改正に伴う代替措置について検討する。
研究方法
国内において再生医療等製品の市販後安全対策としてRMPの活用による管理を導入した場合の課題と留意点を検討し、再生RMPの運用方針を定め、再生RMP関連通知等の作成について検討した。さらに、令和7年改正薬機法による医薬品RMPの法制化に伴う動きを見据えた再生RMPの運用方法と運用開始時期についての検討と、再生RMPの適切な策定及び実施のためにGVP省令の改正案の作成を行った。また、日本及び海外における再生医療等製品の市販後安全対策に係る制度について、EMA及びFDAが公開している情報に基づき調査を実施した。日本で販売承認されている再生医療等製品について、EUにおける市販後安全対策、特にEU-RMPに関して、追加のリスク最小化策や市販後安全対策に係る情報についても調査した。再生医療等製品及び医療機器の不具合等報告制度について、医薬品の報告規定に整合し外国既知重篤の個別報告を不要とするための薬機法施行規則第228条の20第2項及び第4項の改正案の作成及び制度改正に伴う代替措置について検討した。
結果と考察
1)再生医療等製品のRMPの活用方策の検討
厚生労働省より通知「再生医療等製品リスク管理計画の策定及び公表について」の原案が示された。再生RMPの運用方針としては、令和7年薬機法改正により、医薬品RMPが法制化されてその運用が変わったため、再生RMPは承認条件を付した上で、変更や終了については医薬品RMPに係る今般の法改正に準じた形式とし、より実効性のある制度とする方針とした。そして、運用開始時期については医薬品RMPの改正に合わせたタイミングに見直す案を検討した。さらに、再生RMPの適切な策定及び実施のため、GVP省令の改正について検討し、現行のGVP省令から再生RMPに係る部分の改正案を作成したが、薬機法改正による医薬品RMPの法制化に伴うGVP省令の改正が進められているため、来年度、最終的な整合を検討する必要があるだろう。
2)日本及び海外における再生医療等製品の市販後安全対策に係る制度についての調査
日本の再生医療等製品に相当するFDA及びEMAの製品（米国の細胞・遺伝子治療製品、EUの先端治療製品）について、市販後安全対策の考え方、規制文書、実施例を調査し比較した。それぞれの市販後安全対策は、中核となる制度が異なるものの（EUはRMP、米国ではREMS）全体像は似通っており、いずれも「安全性懸念の特定」「安全性監視」「リスク最小化」「継続的リスク評価」という流れの中で、再生医療等製品に特有のリスクを捉える構成となっていることが明らかになった。これらの結果から、EUと同様に我が国で医薬品に関して実装されているRMPを再生医療等製品の市販後安全対策に活用することが有用であると考えられた。
3)再生医療等製品及び医療機器の不具合等報告制度の見直し
薬機法施行規則第228条の20第2項及び第4項の改正案及び、制度改正に伴う代替措置として、使用成績評価等が課された製品における外国不具合情報の発現状況一覧表の提出について検討した結果、外国既知重篤症例の個別報告を除外する改正がなされるとともに、発生傾向が不明な場合等に15日以内の報告を求めることが明確化された。使用成績評価等が課された製品における対応としては、関連する通知が改正され、外国の発現状況一覧表の様式が新たに追加された。以上のことから、令和8年5月1日の省令施行に伴い、医療機器及び再生医療等製品の外国不具合等報告制度について、医薬品と整合した対応がなされることとなった。
厚生労働省より通知「再生医療等製品リスク管理計画の策定及び公表について」の原案が示された。再生RMPの運用方針としては、令和7年薬機法改正により、医薬品RMPが法制化されてその運用が変わったため、再生RMPは承認条件を付した上で、変更や終了については医薬品RMPに係る今般の法改正に準じた形式とし、より実効性のある制度とする方針とした。そして、運用開始時期については医薬品RMPの改正に合わせたタイミングに見直す案を検討した。さらに、再生RMPの適切な策定及び実施のため、GVP省令の改正について検討し、現行のGVP省令から再生RMPに係る部分の改正案を作成したが、薬機法改正による医薬品RMPの法制化に伴うGVP省令の改正が進められているため、来年度、最終的な整合を検討する必要があるだろう。
2)日本及び海外における再生医療等製品の市販後安全対策に係る制度についての調査
日本の再生医療等製品に相当するFDA及びEMAの製品（米国の細胞・遺伝子治療製品、EUの先端治療製品）について、市販後安全対策の考え方、規制文書、実施例を調査し比較した。それぞれの市販後安全対策は、中核となる制度が異なるものの（EUはRMP、米国ではREMS）全体像は似通っており、いずれも「安全性懸念の特定」「安全性監視」「リスク最小化」「継続的リスク評価」という流れの中で、再生医療等製品に特有のリスクを捉える構成となっていることが明らかになった。これらの結果から、EUと同様に我が国で医薬品に関して実装されているRMPを再生医療等製品の市販後安全対策に活用することが有用であると考えられた。
3)再生医療等製品及び医療機器の不具合等報告制度の見直し
薬機法施行規則第228条の20第2項及び第4項の改正案及び、制度改正に伴う代替措置として、使用成績評価等が課された製品における外国不具合情報の発現状況一覧表の提出について検討した結果、外国既知重篤症例の個別報告を除外する改正がなされるとともに、発生傾向が不明な場合等に15日以内の報告を求めることが明確化された。使用成績評価等が課された製品における対応としては、関連する通知が改正され、外国の発現状況一覧表の様式が新たに追加された。以上のことから、令和8年5月1日の省令施行に伴い、医療機器及び再生医療等製品の外国不具合等報告制度について、医薬品と整合した対応がなされることとなった。
結論
再生RMPの運用方針として、承認条件で付した上で、変更や終了については医薬品RMPに係る今般の薬機法改正に準じた形式とする方針とした。再生RMPの適切な策定及び実施のためのGVP省令の改正の検討については、医薬品RMPの法制化に伴うGVP省令の改正と最終的に整合を検討する必要がある。日本及び海外における再生医療等製品の市販後安全対策に係る制度についての比較調査により、我が国で医薬品に関して実装されているRMPを再生医療等製品の市販後安全対策に活用することが有用であると考えられた。再生医療等製品及び医療機器の不具合等報告制度が改正され、医薬品と同様に外国既知重篤症例の個別報告が不要となった。代替措置として、使用成績評価等課された製品については、関連する通知が改正され、外国の発現状況一覧表の様式が新たに追加された。
公開日・更新日
公開日
2026-06-30
更新日
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