再生医療に関連した新技術領域に関するリスク評価および妥当性評価のための総合的研究

文献情報

• 文献番号: 202506030A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 再生医療に関連した新技術領域に関するリスク評価および妥当性評価のための総合的研究
• 研究課題名（英字）: -
• 課題番号: 25CA2030
• 研究年度: 令和7(2025)年度
• 研究代表者(所属機関): 岡田 潔(一般社団法人日本再生医療学会 理事会)

研究分担者(所属機関)

• 梅澤　明弘(国立成育医療研究センター　成育こどもシンクタンク)
• 紀ノ岡　正博(大阪大学　大学院工学研究科生物工学専攻)
• 佐藤　陽治(国立医薬品食品衛生研究所)
• 寺井　崇二(新潟大学大学院医歯学総合研究科　消化器内科学分野)
• 飛田　護邦(順天堂大学　革新的医療技術開発研究センター)
• 丸山　良亮(独立行政法人医薬品医療機器総合機構　再生医療製品等審査部)
• 森尾　友宏(国立大学法人　東京科学大学　高等研究府免疫・分子医学研究室)
• 森田　貴義(奈良県立医科大学　リウマチセンター)
• 八代　嘉美(藤田医科大学　橋渡し研究支援人材統合教育・育成センター)
• 山口　照英(日本薬科大学　薬学部)
• 渡部　正利喜(株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング　新規事業部)
• 許斐　健二(慶應義塾大学 慶應義塾大学病院　臨床研究推進センター)
• 右近　裕一朗(大阪大学　大学院医学系研究科産学連携・クロスイノベーションイニシアティブ)

• 研究区分: 厚生労働行政推進調査事業費補助金 行政政策研究分野 厚生労働科学特別研究
• 研究開始年度: 令和7(2025)年度
• 研究終了予定年度: 令和7(2025)年度
• 研究費: 5,343,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

本研究は、再生医療に関連する新技術領域について、安全性確保および妥当性評価の観点から検討を行うことを目的として実施された。具体的には、細胞の分泌物を用いる医療技術を再生医療等安全性確保法の対象とする場合の論点整理とリスク分類の考え方、再生医療等におけるリスク評価の方法論の検討、自由診療で提供される再生医療の妥当性評価指標に関する基礎調査、ならびに特定核酸等を用いた再生医療等における計画記載事項の検討を行った。

研究方法

再生医療等安全性確保法におけるリスク分類および妥当性の検討として、①細胞の分泌物を再生法の規制下とする場合の論点整理とリスク分類の考え方、②再生法におけるリスク分類のためのリスク評価の具体的考え方、③自由診療で提供される再生医療等の妥当性に関する指標案の作成、④特定核酸等を用いる医療において計画への記載を求める事項の整理を実施した。
具体的には、細胞外小胞（EV）、培養上清、サイトカイン等について既存ガイドラインや報告書を基に整理し、専門家ヒアリングおよび研究班での議論を通じて法適用範囲やリスク分類を検討した。また、他分野のリスク分類手法を調査するとともに、感染症、免疫原性、造腫瘍性等を考慮した再生医療のリスク評価方法論を整理し、バクテリオファージ療法やmRNAを用いた自家細胞療法について暫定的な評価を行った。さらに、自由診療として提供される再生医療の実態に関するヒアリング結果を基に妥当性評価指標案を策定し、特定核酸等を用いる再生医療については関連指針および法制度との比較検討を行った。

結果と考察

EVおよび培養上清については、未承認・未検証のまま臨床利用される事例が存在することから、再生医療等安全性確保法の対象として位置付け、制度的に把握・監督できる枠組みが必要であると考えられた。また、細胞由来で細胞そのものではなく、製造工程に感染因子の不活化・除去工程を含まない加工物を法律の対象とすることが妥当とされた。
EVの研究および臨床応用については、研究開発が急速に進展している一方で、品質評価手法や製造工程の標準化、ポテンシーアッセイの確立など多くの課題が残されていることが確認された。研究班では、EVそのものの特性よりも、供与物や不純物の混入を含む製造工程の管理が安全性確保上重要であることが指摘された。また、品質設計（QbD）の考え方や重要品質特性（CQA）の整理が必要とされた。
リスク分類については、感染性や一般毒性などの共通リスクに加え、由来細胞の特性や遺伝子改変の有無などモダリティ固有のリスクを統合的に評価する必要があると整理された。さらに、再生医療等のリスク評価は、製品・技術そのものに由来する薬事的リスクと、医療提供に伴うリスクという二層構造で捉えるべきとされた。
国内外調査では、細胞治療および遺伝子治療に関するリスク評価制度は比較的整備されている一方で、EVおよびバクテリオファージ療法については制度的空白が存在することが確認された。特にEVでは専用のリスク評価体系が未整備であり、バクテリオファージ療法についても独立した安全性試験体系はほとんど存在しない状況であった。
自由診療領域については、安全性・有効性の検証不足や情報の非対称性が課題として指摘され、安全性情報の蓄積、品質管理、科学的根拠、実施体制および情報公開を評価軸とする客観的な評価枠組みの必要性が示された。

結論

本研究により、EVや培養上清などの細胞分泌物については、再生医療等安全性確保法の対象として制度的に管理する必要性が示された。また、リスク分類においては共通リスクとモダリティ固有リスクを統合的に評価する視点が重要であり、固定的な区分ではなく連続的な評価概念の導入が望ましいとされた。さらに、分類のみならず、審査内容、安全性試験、実施体制およびフォローアップを一体的に設計する必要があることが示された。
加えて、バクテリオファージ療法やmRNAを用いた自家細胞療法については、既存制度を参照しながら固有の評価軸を追加する必要があること、自由診療領域では妥当性評価指標の整備が重要であること、特定核酸等を用いた再生医療では設計情報や品質管理、安全性評価に関する記載の充実が求められることが確認された。今後は、国際的な規制動向との整合性を図りながら、新たな再生医療技術に対応可能なリスク評価および監督体制の整備が必要と結論付けられた。

公開日・更新日

• 公開日: 2026-06-23
• 更新日: -

行政効果報告

• 文献番号: 202506030C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: 本研究では、細胞外小胞（EV）および培養上清を中心として、再生医療に関連する新規技術領域におけるリスク評価、リスク分類および品質管理の考え方について体系的な整理を行った。また、再生医療等のリスクを「製品・技術に由来する薬事的リスク」と「医療提供に伴うリスク」の二層構造で捉える考え方を示した。さらに、国内外のリスク分類・安全性評価制度の比較調査結果も踏まえ、バクテリオファージ療法やmRNAを用いた自家細胞療法について、現行制度上の課題や追加すべき評価軸を整理した。
• 臨床的観点からの成果: 本研究では、自由診療で提供される再生医療等について、安全性・有効性・倫理的妥当性の観点から客観的に把握可能な評価指標の考え方を整理した。また、再生医療等安全性確保法の運用上の課題として、無届け投与や不適切事例、特定認定再生医療等委員会の独立性・専門性に関する課題を整理するとともに、実地インスペクションや製造工程・品質管理の確認体制強化の必要性を示した。さらに、情報の非対称性、有害事象への対応、データベースを活用した臨床情報の蓄積など、自由診療領域における課題を明確化した。
• ガイドライン等の開発: AMED研究班の取組として、MSC由来EVを中心に特性解析法の開発、品質指標探索、薬理・動態評価を進めるとともに、天然型EVの品質確保ガイドライン案の策定等を踏まえ、EV製造におけるQTPP、CQA、CPP、変更管理等を含む段階的な品質管理文書整備の方向性が示された。また、特定核酸等を用いる再生医療について、遺伝子治療等臨床研究指針と再生医療等安全性確保法を比較し、新たな技術進展を踏まえた計画記載事項の整理や改定方向を検討した。さらに、品質管理やリスク評価に関する基礎的知見の整理を行った。
• その他行政的観点からの成果: 本研究では、EVおよび培養上清について、未承認・未検証のまま臨床使用されるリスクを踏まえ、再生医療等安全性確保法の対象として制度的に把握・監督できる枠組みの必要性が示された。また、「細胞由来で細胞以外、かつ感染因子の不活化・除去工程を含まない加工物」を法律の対象とすることが妥当との考え方が示された。さらに、EVを法制度に位置付ける際には、薬機法との役割分担整理や、特定認定再生医療等委員会審査、実地監査、有害事象報告、データベース整備など監視・監督体制の強化に関する課題と対応策を整理した。
• その他のインパクト: 本研究では、科学的根拠に乏しい自由診療が、エクソソーム研究全体の社会的信用を損なう可能性があることが問題提起された。また、EVや培養上清に関する製造・品質管理・特性解析の標準化の必要性が共有され、医療・製造・法規制を横断的に理解する人材育成の重要性も指摘された。さらに、EV、遺伝子治療、バクテリオファージ療法等について国内外の規制・リスク評価制度を比較し、日本がEVやファージ療法等の新規モダリティに関するリスク分類・制度設計を先行的に整理することで、国際的な参照モデルとなり得る可能性が示された。

発表件数

• 原著論文（和文）: 0件
• 原著論文（英文等）: 0件
• その他論文(和文): 0件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 0件
• 学会発表(国際学会等): 0件
• その他成果(特許の出願): 0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

公開日・更新日

• 公開日: 2026-06-23
• 更新日: -

収支報告書

• 文献番号: 202506030Z
• 報告年月日: 2026年05月29日

収入

• (1)補助金交付額: 6,945,000円
• (2)補助金確定額: 6,945,000円
• 差引額 [(1)-(2)]: 0円

支出

研究費 (内訳)	直接研究費	物品費	0円
		人件費・謝金	1,111,283円
		旅費	0円
		その他	3,850,000円
	間接経費		1,488,384円
合計			6,449,667円

備考

備考

＜旅費、その他、委託費が交付決定額より減額した理由＞

旅　費：オンサイトの会議も想定していたが、すべてWebでの開催となったため。

委託費：他社との見積もり比較の結果、当初予定していた金額よりコストを下げることができたため。

その他：Web会議が多くなったことにより、会場使用料が不要となったため。

公開日・更新日

• 公開日: 2026-06-23
• 更新日: -