文献情報
文献番号
202503007A
報告書区分
総括
研究課題名
臨床研究データベースにより承認申請に資する「質」と「信頼性」を持つリアルワールドエビデンス作成可能性を検討する観察研究
研究課題名（英字）
-
課題番号
24AC1005
研究年度
令和7(2025)年度
研究代表者(所属機関)
坂東 英明(国立研究開発法人国立がん研究センター 東病院 医薬品開発推進部門 医薬品開発推進部)
研究分担者(所属機関)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 行政政策研究分野 政策科学総合研究（臨床研究等ＩＣＴ基盤構築・人工知能実装研究）
研究開始年度
令和6(2024)年度
研究終了予定年度
令和7(2025)年度
研究費
7,700,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
4つのDBの質と信頼性を比較検討するREALISE研究を実施することで、薬事承認の外部対照群として利活用可能なRWEの質と信頼性を明らかにする。研究のプロセスとしてまずデータをSDTM形式に加工し比較可能な形式にする必要があり、令和5-6年度に実施した（CIN推進支援事業内で実施）。本研究内ではDB間の統計学的な比較を実施する。またそれらを担保するためのデータベース構築、データ解析についても提言としてまとめ、PMDAの「レジストリ活用相談」を通して結果評価することを目指す。さらにRWD/RWEの信頼性が薬事申請に資する水準に到達していない場合、後ろ向きに信頼性保証（手順書の整備、入力データのモニタリングなど）を実施する必要が想定されるが、具体的な手法については明らかになっていないため、本研究でその手法を明らかにする。本研究で明らかになった手順および知見をもとに評価シートおよびRWD/RWEの薬事利用に関係する提言書を作成することを目指す。
研究方法
REALISE研究で明らかになった手順および知見、規制当局から出ている様々なガイダンスの整理、個人情報取扱の状況、データベースやデータ構造化の技術的進歩などを収集して、評価シートおよびRWD/RWEの薬事利用に関係する提言書を作成することを目指す。
結果と考察
1. 令和6年度にREALISE研究はすでに解析可能なデータ変換が終了した。解析を現在継続している。現在の治療開発で外部対照データを使うのは希少フラクションに対する三次治療以降が中心と考えられる。今回三次治療以降に限定すると、無増悪生存期間（PFS）、生存期間（OS）が4つのデータベースで比較的類似性があり、「ARCADデータベース」「SCRUM-Japan Registry」と「SCRUM-Japan観察研究」「Flatironデータベース」が同様のK-M curveを示していることよりデータの適合性がある可能性が示唆されたが、引き続き検討を要する。今後の解析計画として、
4つのデータベースの背景データ欠測値割合の比較
画像評価間隔が6-10週毎に行われている症例の割合とそのアウトカムに与える影響の検討
実際に薬事で利用すると考えられる三次治療の症例に限定した背景データや画像評価間隔がPFS, OSに及ぼす影響の検討
SCRUM-Japan観察研究でのデータの信頼性保証に関する手順と収集データ内容の時代的変遷
について解析を行う予定である。
薬事利用に資するRWD/RWEの信頼性確保の現状から制度的実装、さらには技術的発展までを一貫して示し、総合的な提言書として取りまとめた。
4つのデータベースの背景データ欠測値割合の比較
画像評価間隔が6-10週毎に行われている症例の割合とそのアウトカムに与える影響の検討
実際に薬事で利用すると考えられる三次治療の症例に限定した背景データや画像評価間隔がPFS, OSに及ぼす影響の検討
SCRUM-Japan観察研究でのデータの信頼性保証に関する手順と収集データ内容の時代的変遷
について解析を行う予定である。
薬事利用に資するRWD/RWEの信頼性確保の現状から制度的実装、さらには技術的発展までを一貫して示し、総合的な提言書として取りまとめた。
結論
令和7年度計画通り、「薬事利用に資する「適合性」と「信頼性」をもつリアルワールドエビデンス作成に向けた提言」を作成し（添付資料）令和8年度3月に発刊した。
公開日・更新日
公開日
2026-06-15
更新日
-