小児ネフローゼ症候群における適応外使用免疫抑制薬の有効性・安全性の検証と治療法の確立を目指した多施設共同臨床研究

文献情報

文献番号

201015043A

報告書区分

総括

研究課題名

小児ネフローゼ症候群における適応外使用免疫抑制薬の有効性・安全性の検証と治療法の確立を目指した多施設共同臨床研究

課題番号

H22-臨研推・一般-005

研究年度

平成22(2010)年度

研究代表者(所属機関)

吉川　徳茂(和歌山県立医科大学　医学部小児科)

研究分担者(所属機関)

五十嵐　隆(東京大学大学院医学系研究科小児科)
飯島　一誠(神戸大学　医学部小児科)
本田　雅敬(東京都立小児総合医療センター)
中村　秀文(国立成育医療センター)
伊藤　秀一(国立成育医療センター)
中西　浩一(和歌山県立医科大学　医学部小児科 )
佐古　まゆみ(国立成育医療センター)
石倉　健司(東京都立小児総合医療センター)

研究区分

厚生労働科学研究費補助金厚生科学基盤研究分野医療技術実用化総合研究（臨床研究推進研究）

研究開始年度

平成22(2010)年度

研究終了予定年度

平成24(2012)年度

研究費

56,790,000円

研究者交替、所属機関変更

-

研究報告書（概要版）

研究目的

本研究では、小児ステロイド感受性ネフローゼ症候群において再発防止の目的で広く適応外使用がおこなわれている、高用量ミゾリビン、タクロリムス治療の有効性と安全性を検証、適応承認のためのエビデンスを収集し、治療法を確立する。

研究方法

　小児ステロイド感受性ネフローゼにおいて再発防止の目的で、適応外使用がおこなわれている、高用量ミゾリビン、タクロリムス治療の有効性と安全性を検証するために以下の2試験を実施する。
1. 初発寛解後早期に再発する小児ステロイド感受性ネフローゼ症候群患者を対象とした再発時標準治療（プレドニゾロン治療）と高用量ミゾリビン併用治療の多施設共同オープンランダム化比較試験
2. 頻回再発型小児ネフローゼ症候群を対象としたタクロリムス治療とシクロスポリン治療の多施設共同非盲検ランダム化比較試験
　研究者らは平成15年度から臨床研究を推進し、小児腎臓病領域における質の高いエビデンス収集のための一般小児科医も参加した小児腎疾患拡大臨床試験ネットワークを構築し、臨床試験を実施している。本研究では症例数の確保が重要課題である。症例数確保のために、この拡大臨床試験ネットワークを活用する。

結果と考察

平成22年度（初年度）：研究実施計画書等は完成していたので、5月に第1回班会議を開催し、研究計画等を説明した。4月、旭化成ファーマ（ミゾリビン）とアステラス製薬（タクロリムス）に試験薬の提供を依頼した。タクロリムス治療については、アステラス製薬と医療用医薬品製造販売業公正取引協議会の審査により、11月に試験薬の提供が許可され、12月から「頻回再発型小児ネフローゼ症候群を対象としたタクロリムス治療とシクロスポリン治療の多施設共同非盲検ランダム化比較試験」を開始した。高用量ミゾリビン治療については、先行研究の結果により初発時のプレドニゾロン投与法を決めるために先行研究の目標症例数が集まった10月に中間解析を行い高用量ミゾリビン試験の研究実施計画書を確定した。2月に旭化成ファーマと医療用医薬品製造販売業公正取引協議会の審査により、試験薬の提供が許可され、3月より「初発寛解後早期に再発する小児ステロイド感受性ネフローゼ症候群患者を対象とした再発時標準治療（プレドニゾロン治療）と高用量ミゾリビン併用治療の多施設共同オープンランダム化比較試験」を開始した。

結論

本研究は当初計画どおり順調にすすんでいる。