小児用医療機器の円滑な市販後調査実施のための研究

文献情報

文献番号
202406042A
報告書区分
総括
研究課題名
小児用医療機器の円滑な市販後調査実施のための研究
研究課題名（英字）
-
課題番号
24CA2042
研究年度
令和6(2024)年度
研究代表者(所属機関)
犬塚　亮(国立大学法人東京大学　医学部附属病院)
研究分担者(所属機関)
  • 松井　彦郎(公益財団法人榊原記念財団附属　榊原記念病院　小児周産期診療部　小児循環器内科)
  • 藤井　隆成(昭和医科大学病院　小児循環器・成人先天性心疾患センター)
  • 喜瀬　広亮(昭和医科大学病院　小児循環器内科)
  • 藤本　一途(国立研究開発法人国立循環器病研究センター　小児循環器内科)
  • 金　成海（キム　ソンヘ）(静岡県立こども病院　循環器科)
研究区分
厚生労働行政推進調査事業費補助金 行政政策研究分野 厚生労働科学特別研究
研究開始年度
令和6(2024)年度
研究終了予定年度
令和6(2024)年度
研究費
4,800,000円
研究者交替、所属機関変更
-

研究報告書（概要版）

研究目的
小児用医療機器は対象患者数が少なく市場規模が小さいうえ、海外で使用可能な機器が国内未導入となる「デバイス・ラグ」が存続している。ニーズ検討会等を通じて薬事承認に至っても、国内使用実態の乏しさから製造販売後調査（PMS）が課されることが多く、企業の人的・金銭的負担が参入意欲を削いでいる。JCIC-Registryでは過去4品目のPMS実績があるが、企業から要求される評価項目が約250項目に及び、標準化されたEDC仕様書や汎用的な業務手順書が未整備という課題を有していた。本研究は、学会主導レジストリJCIC-Registryを利活用したPMS実施基盤を構築することにより企業の人的・金銭的負担を軽減し、小児用医療機器の早期実臨床導入を実現することを目的とする。具体的にはCPステントを対象に、学会主導でPMSを実施する枠組みを実証的に整備するとともに、学会側・企業側双方の課題を抽出・解決することを目指した。
研究方法
研究期間は令和7年1月8日〜令和8年3月31日。先行するAMED坂本班の提言（Minimum dataset構築、治験とPMSのリバランス）を起点とし、AMED藤井班「小児用医療機器開発を推進する環境整備に関する研究」が令和5〜7年度の3年間で整備したMinimum Dataset構築手法・PMS運用手順書群・自己点検関連ひな形を出発点として、CPステントPMSへの実装適用を行った。具体的には、(1) 製販後DB調査実施計画書作成支援企業の選定、(2) Minimum Datasetの考え方のCPステントPMSへの応用、(3) JCIC-Registry延長線上にPMSシステムを構築し追加項目のみにバリデーションを適用する方式でのEDC仕様の策定、(4) 観察期間を含む調査計画の確定、(5) AMED藤井班整備のDB調査標準業務手順書（SOP）・自己点検手順書ひな形等の本研究運用基盤への採用、を進めた。
結果と考察
本研究期間中、JCIC-Registryを基盤とする小児用医療機器PMS実施基盤の整備を完了した。①令和7年10月にJMDC社と契約を締結し、CPステント製造販売後調査計画書・統計解析計画書および製品非依存型PMS計画書ひな形を令和8年3月に完成させた。②調査項目は当初の検討候補856項目から採用項目103項目（うちJCIC-R既存項目外88項目、約9割削減）へ最適化し、Minimum Datasetの考え方の有効性を実証した。③JCIC-R延長線上にPMSシステムを構築しEDC開発コスト約半減をPMDAと合意のうえ、EDC仕様を確定した。④観察期間はCPステントについて登録期間：市販後3年間全例登録、フォローアップ期間：留置成功症例で術後5年間と設計した。⑤AMED藤井班 課題1で令和7年11月に整備された自己点検手順書ひな形・自己点検チェックリストひな形・自己点検計画書／結果報告書様式等を本研究のJCIC-R運用基盤として採用した。これらにより、品目ごとに多大な労力を要してきた従来運用と比較して企業負担を大幅に軽減できる汎用性のあるPMS実施基盤を構築できた。CPステントはPMDAからの照会事項に対する回答書を令和7年6月に提出後、薬事承認の最終段階に至り、令和8年3月31日時点では承認発出を待つ状況にある。
結論
本研究によりJCIC-Registryを基盤とする小児用医療機器PMSの汎用的実施基盤が整備され、薬事承認後速やかにCPステントのPMSを開始できる体制を構築した。本基盤は今後の小児用医療機器PMSの標準モデルとなり得るものであり、企業の参入障壁を低減し、デバイス・ラグ解消への寄与が期待される。研究成果は第36回日本先天性心疾患インターベンション学会学術集会のJCIC-PMDAジョイントシンポジウム等で発表した。

公開日・更新日

公開日
2026-05-18
更新日
2026-09-02

行政効果報告

文献番号
202406042C

成果

専門的・学術的観点からの成果
AMED藤井班が3年間で整備したMinimum Dataset構築手法・JCIC-R延長線上のEDC構築方式・自己点検手順書群を出発点に、CPステント製造販売後調査（PMS）への実装適用を行った。Minimum Datasetの応用により、調査項目を当初候補856項目から採用項目103項目（うちJCIC-R既存項目外88項目、約9割削減）に最適化し、手法の有効性を実証した。CPステントPMS計画書・統計解析計画書・製品非依存型PMS計画書ひな形を完成させた。研究班メンバーによる学会発表4件。
臨床的観点からの成果
なし
ガイドライン等の開発
なし
その他行政的観点からの成果
PMDAとの合意のもと、JCIC-R延長線上のEDC構築方式（開発コスト約半減見込み）および観察期間設計（術後5年フォローアップ）を確定した。厚労省医薬局医療機器審査管理課連携下の60社アンケート再分析でデバイス・ラグを定量化（海外承認・国内未承認8社／適応拡大検討中5社）。適応拡大促進条件として「保険償還価格の優遇措置」が73%支持を獲得。超党派医療的ケア児者支援議員連盟第13回総会（令和8年3月）等を通じ、経済的インセンティブ再設計を柱とする政策提言の基礎資料を整備した。
その他のインパクト
第36回日本先天性心疾患インターベンション学会学術集会（令和8年1月、川崎）においてJCIC-PMDAジョイントシンポジウム「小児カテーテル治療の未来は私たちが変える」が開催され、現場医師・PMDA・学会の三者対話の場が実現した。60社アンケートでは63%が検討会・ワークショップへの参加意向を、42%が詳細ヒアリング協力意向を表明し、官民対話プラットフォームの実装基盤が得られた。本研究で整備した運用基盤はCPステント以外の小児用医療機器PMSへも展開可能な汎用モデルとして位置付けられる。

発表件数

原著論文（和文）
0件
原著論文（英文等）
0件
その他論文(和文)
0件
その他論文(英文等)
0件
学会発表(国内学会)
0件
学会発表(国際学会等)
0件
その他成果(特許の出願)
0件
その他成果(特許の取得)
0件
その他成果(施策への反映)
0件
その他成果(普及・啓発活動)
0件

特許

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

公開日・更新日

公開日
2026-05-18
更新日
2026-09-02

収支報告書

文献番号
202406042Z
報告年月日

収入

(1)補助金交付額
6,240,000円
(2)補助金確定額
6,240,000円
差引額 [(1)-(2)]
0円

支出

研究費 (内訳) 直接研究費 物品費 589,346円
人件費・謝金 0円
旅費 0円
その他 4,210,654円
間接経費 1,440,000円
合計 6,240,000円

備考

備考
-

公開日・更新日

公開日
2026-09-02
更新日
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