再生医療実用化加速に資する評価基準ミニマム・コンセンサス・パッケージ策定に関する研究

文献情報

文献番号

201006014A

報告書区分

総括

研究課題名

再生医療実用化加速に資する評価基準ミニマム・コンセンサス・パッケージ策定に関する研究

課題番号

H21-再生・一般-010

研究年度

平成22(2010)年度

研究代表者(所属機関)

早川　堯夫(近幾大学　薬学総合研究所)

研究分担者(所属機関)

掛樋　一晃(近畿大学　薬学部)
阿久津　英憲(国立生育医療センター研究所　生殖医療研究部)
佐藤　陽治(国立医薬品食品衛生研究所　遺伝子細胞医薬部)
末盛　博文(京都大学　再生医学研究所　霊長類胚性幹細胞研究領域)

研究区分

厚生労働科学研究費補助金厚生科学基盤研究分野再生医療実用化研究

研究開始年度

平成21(2009)年度

研究終了予定年度

平成23(2011)年度

研究費

47,300,000円

研究者交替、所属機関変更

-

研究報告書（概要版）

研究目的

本研究は、細胞・組織加工医薬品等の開発において、ヒト幹細胞臨床研究の推進から薬事上の確認申請、製造販売承認への切れ目のない展開を効率的、効果的、合理的に行い、再生医療実用化を加速する方策を策定することを目的とする。そのために、製造施設・製造工程・製品評価・製品管理面での留意事項、関連する評価基準、評価技術等について産・学・官が共通に参照でき、活用できる評価基準ミニマム・コンセンサス・パッケージ(MCP)の策定を目指す。また、製品の種類・特性、適用法、適用部位、対象疾患、開発段階に応じた品質・安全性試験、評価基準に関するケース別のMCPや上乗せ方策の策定に関する基盤的な調査・研究を行う。

研究方法

以下について検討を行う。(1) 医師法下でのヒト幹細胞臨床研究、および薬事法下での細胞・組織加工医薬品等の治験に共通するGood Tissue Practice(GTP)、(2) 医療応用に資するヒトES細胞の樹立・バンク化と各段階での検査MCP及び安定的供給システムのMCP、(3) iPS細胞等の細胞特性・品質評価一般に資する先端的糖鎖解析技術開発、(4) 欧米におけるヒト細胞・組織加工製品の規制の考え方適用について調査、(5) 自己と同種細胞及びヒト体性幹細胞、ES/iPS細胞由来製品の臨床応用に係るケース別のMCPや上乗せ方策。

結果と考察

(1) 平成22年11月1日改訂「ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針」に、本研究のGTP案の趣旨が全面的に反映された。(2) 医療応用を目指したヒトES細胞の樹立・バンク化・培養と検査法のMCPの試案を示した。(3) 独自開発したアスパラギン結合型糖鎖の比較糖鎖プロファイリング法などが各種細胞の特性・品質評価技術MCPとして汎用性があり、また、高い有用性があることを明らかにした。(4) 患者リスクと製品や適用法のリスクを総合的に勘案した規制方策（リスクベースアプローチ）がMCP策定の基本原則となるべきことを提言した。(5) ケース別のMCPと上乗せ評価方策に関する考え方を提示した。

結論

GTPの作成、医療用製品の原材料としてのヒトES細胞の調製、細胞特性・品質評価技術面、倫理を含む臨床応用規制面でのさまざまなMCP策定やケース別上乗せ方策策定に関して研究が計画通り進捗した。