文献情報
文献番号
202410071A
報告書区分
総括
研究課題名
難治性血管腫・脈管奇形・血管奇形・リンパ管奇形（リンパ管腫）・リンパ管腫症および関連疾患についての調査研究
研究課題名（英字）
-
課題番号
23FC1053
研究年度
令和6(2024)年度
研究代表者(所属機関)
秋田 定伯(医療法人 明和会 たまき青空病院 形成外科)
研究分担者(所属機関)
- 三村 秀文(聖マリアンナ医科大学 医学部)
- 杠 俊介(国立大学法人信州大学医学部形成再建外科学教室)
- 佐々木 了(国家公務員共済組合連合会 斗南病院 血管腫・脈管奇形センター)
- 田中 純子(広島大学 大学院医系科学研究科)
- 小関 道夫(岐阜大学 医学部附属病院)
- 康 勝好(埼玉県立小児医療センター 血液腫瘍科)
- 木下 義晶(新潟大学 医学部)
- 力久 直昭(おゆみの中央病院 形成外科)
- 大須賀 慶悟(大阪医科薬科大学 放射線診断学教室)
- 森本 哲(自治医科大学 医学部)
- 神人 正寿(和歌山県立医科大学 医学部)
- 藤野 明浩(慶應義塾大学 医学部)
- 野村 正(神戸大学医学部附属病院 形成外科)
- 野崎 太希(慶應義塾大学 医学部)
- 石川 耕資(北海道大学 大学院医学研究院)
- 川上 善久(福岡市立こども病院 形成外科)
- 掛江 直子(国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 研究開発監理部 生命倫理研究室)
- 長濱 通子(国立大学法人神戸大学 皮膚科)
- 岩科 裕己(杏林大学 医学部)
- 孟 真(横浜市立大学 外科治療学)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患政策研究
研究開始年度
令和5(2023)年度
研究終了予定年度
令和7(2025)年度
研究費
16,100,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
2022年度末に改訂された「血管腫・血管奇形・リンパ管奇形診療ガイドライン2022」を医学会、関連患者団体、行政担当部署、市民・国民に広く普及啓発することを目的に、市民公開講座の計画と共に、関連各種医学会でのシンポジウム、パネルディスカッション、口演、ポスター発表を行い、討論を通じて内容理解と深化に努める。
総数1,259名(初回482名、1年目294名、2年目204名、3年間149名、4年目101名、5年目29名)（2025年3月28日時点）で５年間以上の継続登録を行ってるＲＡＤＤＡＲ－Ｊ（難病プラットフォーム）準拠レジストリのリアルワールドデータ利活用研究開始した。
指定難病の改訂に向けて診断基準、重症度分類の改訂と新規な指定難病の提言を企画し、令和６年度は臨個票記載内容について詳細検討し提言した。
弾性着衣を用いた難治性混合型脈管奇形の治療管理目的にクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群の弾性着衣臨床研究について「静脈奇形を有するクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群に対するオーダーメード弾性ストッキング着用６ヶ月継続療法の有効性と安全性を検証する多施設共同研究について国際学会（スペイン、ISSVA学会）し論文投稿中である。
国民皆保険下にある日本において国民の医療動向を全数に近い割合で評価できる悉皆データである厚生労働省 匿名医療保険等関連情報データベース（NDB：National Database of Health Insurance Claims and Specific Health Checkups of Japan 以下、NDBデータ）を用いて疫学解析を行い、2018年～2023年における１２疾患の性・年齢患者数などの実態を明らかにすることを目的とした。
総数1,259名(初回482名、1年目294名、2年目204名、3年間149名、4年目101名、5年目29名)（2025年3月28日時点）で５年間以上の継続登録を行ってるＲＡＤＤＡＲ－Ｊ（難病プラットフォーム）準拠レジストリのリアルワールドデータ利活用研究開始した。
指定難病の改訂に向けて診断基準、重症度分類の改訂と新規な指定難病の提言を企画し、令和６年度は臨個票記載内容について詳細検討し提言した。
弾性着衣を用いた難治性混合型脈管奇形の治療管理目的にクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群の弾性着衣臨床研究について「静脈奇形を有するクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群に対するオーダーメード弾性ストッキング着用６ヶ月継続療法の有効性と安全性を検証する多施設共同研究について国際学会（スペイン、ISSVA学会）し論文投稿中である。
国民皆保険下にある日本において国民の医療動向を全数に近い割合で評価できる悉皆データである厚生労働省 匿名医療保険等関連情報データベース（NDB：National Database of Health Insurance Claims and Specific Health Checkups of Japan 以下、NDBデータ）を用いて疫学解析を行い、2018年～2023年における１２疾患の性・年齢患者数などの実態を明らかにすることを目的とした。
研究方法
研究班及び研究班オンライン会議を通じ、研究班全体での市民公開講座にて改訂ガイドライン内容検討し、診断基準、重症度分類を確定した。その後改訂内容承認を得るため、該当医学会へ問い合わせた。医学会からの意見検討内容を研究班にて再度検討し、指定難病委員会への提言を厚生労働健康・生活衛生難病対策課、三菱総研（厚生労働省委託業者）へ臨個票詳細について交信している。
RADDAR－J（難病プラットフォーム）準拠の当研究班疾患レジストリの利活用を目的に、薬事申請に利用出来るレジストリ保有者として、厚生労働省が実施するリアルワールドデータ活用促進事業（実施機関A）に準拠した独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）信頼性保証第一部からの活動に実施機関Bとして昨年度から２年間参加した。
解析対象として、National Data Base (NDB)データ抽出の対象期間を、2018年1月から2023年12月までの6年間とした。抽出条件は、難治性血管腫・血管奇形・リンパ管腫・リンパ管腫症および関連疾患に関する傷病名コード232件（疑い病名除く）のいずれかを有する患者の医科、DPC、調剤レセプトとした。
複数年継続している「静脈奇形を有するクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群に対するオーダーメード弾性ストッキング着用６ヶ月継続療法の有効性と安全性を検証する多施設共同研究」において臨床研究を4施設において合計20名の患者で実施し国際学会で発表し論文投稿中である。
RADDAR－J（難病プラットフォーム）準拠の当研究班疾患レジストリの利活用を目的に、薬事申請に利用出来るレジストリ保有者として、厚生労働省が実施するリアルワールドデータ活用促進事業（実施機関A）に準拠した独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）信頼性保証第一部からの活動に実施機関Bとして昨年度から２年間参加した。
解析対象として、National Data Base (NDB)データ抽出の対象期間を、2018年1月から2023年12月までの6年間とした。抽出条件は、難治性血管腫・血管奇形・リンパ管腫・リンパ管腫症および関連疾患に関する傷病名コード232件（疑い病名除く）のいずれかを有する患者の医科、DPC、調剤レセプトとした。
複数年継続している「静脈奇形を有するクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群に対するオーダーメード弾性ストッキング着用６ヶ月継続療法の有効性と安全性を検証する多施設共同研究」において臨床研究を4施設において合計20名の患者で実施し国際学会で発表し論文投稿中である。
結果と考察
リアルワールドデータ（RWD）活用促進事業では、厚生労働省において、「令和5年度医薬品等審査迅速化事業費補助金（リアルワールドデータ活用促進事業）」の交付対象とするレジストリ保有者を、実施機関Aとして公募があり、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）において、2024年11月7日に当研究班レジストリが実施機関Ｂとして採択され、RWD事業に伴う利活用へ展開し、令和７年度医薬品等審査迅速化事業費補助金（リアルワールドデータ活用促進事業）公募へ応募している。
前年度までに指定難病は研究の進展と社会情勢の変化に伴い診断基準や重症度分類も改訂を提言し日本医学会分科会所属11学会から承認を受け、厚生労働省、三菱総研（厚生労働省委託）へ報告し本年度は臨個票改訂について交信している。
前年度までに指定難病は研究の進展と社会情勢の変化に伴い診断基準や重症度分類も改訂を提言し日本医学会分科会所属11学会から承認を受け、厚生労働省、三菱総研（厚生労働省委託）へ報告し本年度は臨個票改訂について交信している。
結論
本研究班を軸に関連ＡＭＥＤ研究と共に実証エビデンスの蓄積と指定難病の診断基準、重症度分類の専門的検討、臨個票改訂を行っている。関連学会との強い連携のもとに、患者市民参画（ＰＰＩ）を踏めて、診療ガイドラインには｢一般向けサマリー｣も作成しており、日本血管腫・血管奇形学会では患者団体代表の参加のもとに難病シンポジウムを行っており、2025年3月の市民公開講座（オンライン）にて内容の周知普及を図っている。
公開日・更新日
公開日
2025-10-17
更新日
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