臨床試験データベースより承認申請に資する「質」と「信頼性」を持つリアルワールドエビデンス作成可能性を検討する観察研究

文献情報

• 文献番号: 202403012A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 臨床試験データベースより承認申請に資する「質」と「信頼性」を持つリアルワールドエビデンス作成可能性を検討する観察研究
• 研究課題名（英字）: -
• 課題番号: 24AC1005
• 研究年度: 令和6(2024)年度
• 研究代表者(所属機関): 坂東 英明(国立研究開発法人国立がん研究センター（東病院 医薬品開発推進部門 医薬品開発推進部）)
• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 行政政策研究分野 政策科学総合研究（臨床研究等ＩＣＴ基盤構築・人工知能実装研究）
• 研究開始年度: 令和6(2024)年度
• 研究終了予定年度: 令和7(2025)年度
• 研究費: 7,700,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

概要版（繰越課題）

REALISE研究はすでに解析可能なデータ変換が終了した。解析を現在継続している。現在の治療開発で外部対照データを使うのは希少フラクションに対する三次治療以降が中心と考えられる。今回三次治療以降に限定すると、無増悪生存期間（PFS）、生存期間（OS）が4つのデータベースで比較的類似性があり、データの適合性がある可能性が示唆されたが、引き続き検討を要する。今後の解析計画として、
・4つのデータベースの背景データ欠測値割合の比較
・画像評価間隔が6-10週毎に行われている症例の割合とそのアウトカムに与える影響の検討
・実際に薬事で利用すると考えられる三次治療の症例に限定した背景データや画像評価間隔がPFS, OSに及ぼす影響の検討
・SCRUM-Japan観察研究でのデータの信頼性保証に関する手順と収集データ内容の時代的変遷
について解析を行う予定である。さらに、モニタリング（SDV）と監査を後向きに追加することで薬事承認が得られたデータと同様の信頼性を担保できる可能性については現在検討を行っている。
来年度のガイドライン作成に向けた基本方針として、データの「適合性」「信頼性」の観点から①医薬品等の開発に資するデータ、②市販後安全対策に資するデータ、③その他のRWE（診療ガイドラインなど）に資するデータに分けて議論を行う計画である。現時点で具体的な「適合性」「信頼性」について議論できるだけのデータ・実績があるのは薬事申請と製販後DB調査であり、これらを中心にガイドラインの記載を行い、その他のRWD/RWEについては技術的な進歩・課題、法的な整備の進捗・課題などを中心に記載を行う方針とした。
技術的な進歩・課題、法的な整備の進捗・課題として、①治験などで試みられている新規技術（ブロックチェーン、EHRシステムとEDCの連携など）について取り上げ、薬事・RWD/RWEへの応用について整理する、②RWD/RWE活用を効率化するためのEHRシステム、PHRシステムのあり方に関する整理を行う、③RWD/RWE活用に関連する法整備の現状と課題について整理することを考えている。

公開日・更新日

• 公開日: 2025-07-14
• 更新日: -

収支報告書

• 文献番号: 202403012Z