重症筋無力症の前向き臨床研究と生体試料バンクの構築

文献情報

• 文献番号: 200936129A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 重症筋無力症の前向き臨床研究と生体試料バンクの構築
• 課題番号: H21-難治・一般-074
• 研究年度: 平成21(2009)年度
• 研究代表者(所属機関): 本村 政勝(長崎大学 大学院医歯薬学総合研究科)

研究分担者(所属機関)

• 江口　勝美(長崎大学　大学院医歯薬学総合研究科)
• 吉村　俊朗(長崎大学　大学院医歯薬学総合研究科)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患克服研究
• 研究開始年度: 平成21(2009)年度
• 研究終了予定年度: 平成21(2009)年度
• 研究費: 5,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

本研究の目的は、重症筋無力症（MG）の前向き臨床研究と自己抗体、アセチルコリン受容体（AChR抗体）、筋特異的チロシンキナーゼ（MuSK抗体）解析のための血清を経時的に収集し、生体試料バンクの構築を行うことであるが、難治性神経疾患であるMGの病態解明と治療法の開発を最終目標とする。

研究方法

MGの前向き臨床研究と生体試料のバンク化を同時に行う研究を企画した。以下に研究計画・方法を列挙する。
1. 対象患者は、全国の協力施設のMG症例で、原則として、MG症状出現から１年以内でステロイド未治療を対象とする。各担当医が本研究の趣旨を患者さんに文書で説明し、最終的に文書で患者さんの同意書を取得する。
2. その後、各担当医から、MG患者のプロフィル（年齢・性、簡単な病歴、MGFA分類、MG-ADL score、抗AChR抗体の有無、胸腺腫の有無、嚥下障害の有無など）と研究同意書を長崎大学本研究センターに送って戴く。
3. 血清サンプルは、経時的に、初診時、３か月、6か月、そして、１年後の血清数mlを当センターへ搬送する．さらには、入院が必要なMG増悪時に血清を当センターへ搬送する。
4. AChR/MuSKなどの自己抗体測定は、長崎大学で行う．その結果を各担当医に報告し、診断・治療に役立てて戴く。
5. 原則、各施設の治療方針には、全く干渉しない。
6. 目標は、１年間で100症例、その後も、その臨床情報と経時的血清サンプルを保管・管理する．
7. 免疫性神経疾患に関する調査研究班と連携しながら、その貴重な情報・試料は、将来にわたり、MGの病態解明のために使用できる体制を整える。

結果と考察

本年度は、現在、約400症例の血清が全国の医療施設から集まった。その一部は、AChR、MuSK、そして、P/Q型カルシウムチャネル抗体陽性血清であった。そして、今回の前向き研究の症例の検体も集まり、臨床研究が開始されている。このように、検体は、順調に集まった。しかしながら、生体試料バンクに登録するための同意書などの書類が準備できずに、検体をバンクに登録するまでに至らなかった。

結論

重症筋無力症の前向き臨床研究は順調に進んだが、生体試料バンクのために必要な同意書などのシステムが十分に準備できなかった。原因として、研究期間が1年間という制限と倫理面の問題があると思われるが、今後の私達の研究促進のために、迅速にそのシステム化を行うべきである。

公開日・更新日

• 公開日: 2010-05-31
• 更新日: -

行政効果報告

• 文献番号: 200936129C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: これまでに、重症筋無力症（MG）の研究は、研究班主導で全国の神経内科施設を網羅する後ろ向きの研究は為されてきたが、前向き研究はほんとど無かったので、本研究で収集された血清試料は、その病態解明に非常に役立つと思われる。また、MGにおいて試料のバンク化は、AChR抗体、MuSK抗体に次ぐ、新しい自己抗体の検索においても、重要な役割を果たすものと考える。
• 臨床的観点からの成果: 全国の医療現場では、MG患者全体の約10-15％は、最重症のクリーゼになっており、その治療法が切に望まれる。また、増加している高齢発症のMG症例の標準的治療の資料が生み出される可能性が高い。これらの結果が、患者さんの治療に反映されれば、患者さんの身体的負担が軽減されるとともに、医療経済学的な医療費軽減の効果も期待できる。
• ガイドライン等の開発: 特になし
• その他行政的観点からの成果: 特になし
• その他のインパクト: 特になし

発表件数

• 原著論文（和文）: 1件
• 原著論文（英文等）: 10件
• その他論文(和文): 4件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 6件
• 学会発表(国際学会等): 0件
• その他成果(特許の出願): 0件 ; 「出願」「取得」計0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

• 原著論文1: Suzuki S, Utsugisawa K, Yoshikawa H, et al; Autoimmune Targets of Heart and Skeletal Muscles in Myasthenia Gravis.; Arch Neurol. , 66 , 1334-1338 (2009)
• 原著論文2: Yanagawa Y, Hongo Y, Shiozaki H, et al; Muscle-specific tyrosine kinase-antibody-positive myasthenic crisis with detailed electrophysiologic studies.; Am J Emerg Med. , 27 , 75- (2009)
• 原著論文3: Nakamura H, Okada A, Kawakami A, et al; Isoniazid-triggered pure red cell aplasia in systemic lupus erythematosus complicated with myasthenia gravis. ; Rheumatol Int. (2009)
• 原著論文4: Ueda T, Kanda F, Kobessho H, et al; "Dropped head syndrome" caused by Lambert-Eaton myasthenic syndrome.; Muscle Nerve. , 40 , 134-136 (2009)
• 原著論文5: Kano O, Arasaki K, Ikeda K, et al; Limbic encephalitis associated with systemic lupus erythematosus.; Lupus. , 18 , 1316-1319 (2009)
• 原著論文6: Fukuda T, Shiraishi H, Nakamura T, et al; Efficacy of tacrolimus in Sjögren's syndrome-associated CNS disease with aquaporin-4 autoantibodies.; J Neurol. , 256 (10) , 1762-1764 (2009)
• 原著論文7: Migita K, Ueda-Nakata R, Masuda T, et al; Macrophagic myofascitis associated with rheumatoid arthritis.; Rheumatol Int. (2010)
• 原著論文8: Tsuda E, Imai T, Hozuki T, et al; Correlation of bite force with excitation-contraction coupling time of the masseter in myasthenia gravis.; Clin Neurophysiol. (2010)
• 原著論文9: Koga T, Kouhisa Y, Nakamura H,et al; A case of primary Sjögren's syndrome complicated with inflammatory myopathy and interstitial lung disease.; Rheumatol Int. (2010)
• 原著論文10: Morimoto M, Osaki T, Nagara Y, et al; Thymoma with Lambert-Eaton myasthenic syndrome.; Ann Thorac Surg. , 89 , 2001-2003 (2010)

公開日・更新日

• 公開日: 2015-06-08
• 更新日: -