小児がんおよび小児希少難治性疾患の医薬品の早期実用化を目指した新たな審査基準提言のための研究

文献情報

• 文献番号: 202324042A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 小児がんおよび小児希少難治性疾患の医薬品の早期実用化を目指した新たな審査基準提言のための研究
• 課題番号: 23KC2010
• 研究年度: 令和5(2023)年度
• 研究代表者(所属機関): 中村 秀文(国立研究開発法人国立成育医療研究センター 研究開発監理部)

研究分担者(所属機関)

• 小川　千登世(国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院　小児腫瘍科)
• 富澤　大輔(国立成育医療研究センター　)
• 河合　利尚(国立成育医療研究センター)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 健康安全確保総合研究分野 医薬品・医療機器等レギュラトリーサイエンス政策研究
• 研究開始年度: 令和5(2023)年度
• 研究終了予定年度: 令和7(2025)年度
• 研究費: 2,310,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

先行研究の検討結果も踏まえ、小児がん・小児希少難治性疾患を対象に国内で承認された医薬品（分子標的薬等）を対象に承認申請パッケージ・参考資料等の評価、類型化を行い、課題を整理・検討し、各類型・課題における新たな具体的開発・承認推進のためのスキームの検討を行う。

研究方法

小児科医、薬事専門家が連携し、小児希少難治性疾患分担班と小児がん分担班で検討を進め、適宜合同検討を行った。PMD小児医薬品 WG等、厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課とも密に連携し、早期解決に向けての類型化と対応案を踏まえて、提言の項目案の策定（検討項目の洗い出し）し、検討課題の洗い出しを行った。鹿野・林班と欧米の医薬品開発促進制度及びドラッグラグ状況についての情報共有・意見交換を行いつつ検討を進めた。

結果と考察

　初回全体班会議にて、がん領域での取り組みと課題候補の検討及び小児希少疾病領域の特殊性と課題候補の検討を行い、幅広に課題の洗い出しを行いその後、１）国際的な小児がんの医薬品開発推進会議であるACCELERATE会議について、２）小児がん領域における早期解決に向けた類型化・対応案について、３）添加物の評価、剤形の標準化について、４）原発性免疫不全症候群における薬剤開発の具体例等について、情報交換・議論を行った。第三回以降の全体班会議では主に、喫緊の課題である小児がん領域を例として、早期解決に向けての類型化と、それらについて具体的に添付文書のどの項に具体的にどのレベルのエビデンスをどう反映させることが出来るかの議論を進め、類型化の案を作成した。年度末までに、エビデンス構築の基本方針、添付文書への反映など情報を伝える方法等を確認した。提言の項目案の策定（検討項目の洗い出し）がほぼ終了しており、来年度により踏み込んだ検討を行う予定である。また、小児製剤の添加物の国内外の違いが、開発に影響を及ぼしている具体例や国際的なデータベースの活用について製薬協加盟企業への調査を行った。希少難治性疾患については、欧州の希少難病関係の視察を行い、IRDiRC、Connect4Children、欧州医薬品庁、オランダの小児医薬品開発ネットワークなどについて情報収集を行い、課題や日本で取り組むべき事項などを検討した。1月30日のAMED「小児医薬品の早期実用化と国際連携に資するレギュラトリーサイエンス研究」全体班会議および小児関連学会代表委員との情報交換会でも検討内容を紹介し、意見情報交換を行った。
　「創薬力の強化・安定供給の確保等の薬事規制のあり方に関する検討会」でも様々な議論がなされ、通知等での対応がとられたが、並行して具体的な審査基準を検討する幅広の検討作業が本研究班で進んでいる。厚労省やＰＭＤＡからの参加者からのアドバイスもあり、検討の方向性が固まってきた。国際共同開発が重要であることは明らかであり、その推進が必須であると共に、使用経験のみを目的とするような少数症例の治験は回避し、risk sharingも進めつつ、早期承認を目指さねばならない。モデリング＆シミュレーションなど、最新の技法も活用し、また治験以外の臨床試験やリアルワールドデータの活用も積極的に進めて、小児における薬物治療に必要な情報が積極的に公開されるべきである。
　早期解決に向けての類型化と対応案を踏まえて、提言の項目案の策定（検討項目の洗い出し）がほぼ終了したが、来年度により踏み込んだ検討を行い、実用性の高い提言に繋げていきたいと考えている。

結論

承認申請パッケージ・参考資料等の評価、類型化を行い、課題を整理・検討し、各類型・課題における新たな具体的開発・承認推進のためのスキームの検討を進め、検討項目の洗い出しを行った。来年度には、提言の各項目の内容についてより踏み込んだ検討を行う予定である。

公開日・更新日

• 公開日: 2024-06-14
• 更新日: -

収支報告書

• 文献番号: 202324042Z