文献情報
文献番号
202211022A
報告書区分
総括
研究課題名
神経免疫疾患のエビデンスに基づく診断基準・重症度分類・ガイドラインの妥当性と患者QOLの検証
課題番号
20FC1030
研究年度
令和4(2022)年度
研究代表者(所属機関)
桑原 聡(国立大学法人千葉大学 大学院医学研究院神経内科学)
研究分担者(所属機関)
- 和泉 唯信(徳島大学病院 脳神経内科)
- 河内 泉(新潟大学大学院医歯学総合研究科)
- 中島 一郎(東北大学大学院 医学系研究科 神経内科学分野)
- 三澤 園子(千葉大学医学部附属病院神経内科)
- 吉川 弘明(金沢大学 保健管理センター)
- 磯部 紀子（黒木 紀子）(九州大学 大学院医学研究院)
- 鵜沢 顕之(千葉大学 附属病院 脳神経内科)
- 荻野 美恵子(国際医療福祉大学 医学部)
- 海田 賢一(埼玉医科大学総合医療センター)
- 小池 春樹(佐賀大学 医学部)
- 佐藤 泰憲(慶應義塾大学)
- 清水 優子(東京女子医科大学 医学部 神経内科)
- 園生 雅弘(帝京大学 医学部)
- 竹内 英之(横浜市立大学 附属病院)
- 田原 将行(国立病院機構宇多野病院 臨床研究部)
- 中辻 裕司(大阪大学大学院医学系研究科)
- 中西 恵美(金沢医科大学 脳神経内科)
- 中原 仁(慶應義塾大学医学部内科学教室（神経）)
- 新野 正明(国立病院機構北海道医療センター 臨床研究部)
- 藤原 一男(東北大学大学院医学系研究科多発性硬化症治療学寄附講座)
- 村井 弘之(国際医療福祉大学医学部神経内科学)
- 本村 政勝(長崎大学 大学院医歯薬学総合研究科)
- 山村 隆(独立行政法人国立精神・神経医療研究センター 神経研究所疾病研究部)
- 横田 隆徳(東京医科歯科大学大学院 医歯学総合研究科 脳神経病態学分野(神経内科))
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患政策研究
研究開始年度
令和2(2020)年度
研究終了予定年度
令和4(2022)年度
研究費
18,460,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
本研究では指定難病である7疾患を対象として政策研究を行う：1)重症筋無力症（MG）、2)多発性硬化症／視神経脊髄炎（MS/NMO）、3)慢性炎症性脱髄性多発神経炎／多巣性運動ニューロパチー（CIDP/MMN）、4)クロウ・深瀬症候群、5)アトピー性脊髄炎、6)アイザックス症候群、7)、ビッカースタッフ脳幹脳炎。これらの疾患では病態解明や治療が進歩しており、行政・社会的支援の整備により予後は改善しているものの、未だ難治例は多く、また寛解の維持に高額な医療費が必要であり医療経済を効率化する問題点も残されている。本研究では各疾患において診断基準・重症度分類・診療ガイドラインの策定・改訂を行うのみならず、全国調査による疫学・病態変遷、治療による疾患アウトカムの変化の評価・検証、難病プラットホームを利用した疾患レジストリの構築、関連学会・患者会との連携、関連するAMED研究班との合同班会議を行うことにより、厚生労働省の政策が、患者の予後や経済的負担を含めたQOLにどのような変化をもたらしているかをオールジャパン体制で多方面から明らかにすることを目的とする。
研究方法
各疾患において、全国調査（アイザックス症候群、CIDP、MOG抗体関連疾患）、診療ガイドラインの作成（MG、MS、CIDP/MMN、クロウ・深瀬症候群、ビッカースタッフ脳幹脳炎、免疫介在性脳症）、レジストリ構築（MG、MS、CIDP/MMN、クロウ・深瀬症候群）、診断基準と重症度分類策定（LEMS、クロウ・深瀬症候群、ビッカースタッフ脳幹脳炎、免疫介在性脳症、アイザックス症候群、スティッフパーソン症候群）を行った
結果と考察
MGの全国調査はR元年に行われ、その解析を終了し研究成果を公表した。また診療ガイドラインはR4年度に改訂した。難病プラットホームを利用した疾患レジストリの立ち上げについては検討を進めている。MGは一部の症例が難治性に経過することがあり、また近年分子標的薬の開発が盛んに行われていることから、治療反応性などのバイオマーカーの確立が重要であり、検索は継続的に行った。ランバート・イートン症候群（LEMS）の疾患概要・診断基準・重症度を確立し、R4年度にガイドラインの作成を行った。
MS、NMOの全国調査の解析を行い、研究成果を公表予定である。また、治療ガイドラインの改訂の準備を進めている。MSやNMOでは既存のバイオマーカーが重症度判定や予後の推定、治療反応性の予測などに有用であるが、有用性が明らかになったものについては保険収載すべき検査項目として提言する。NMOにおいて、難病プラットホームを利用した疾患レジストリの立ち上げを進めている。抗MOG抗体関連疾患については、新規難病申請を目指して、全国疫学調査を施行し結果の公表を行った。診断基準・重症度分類の作成の準備を進めている。
CIDP/MMNでは診療ガイドラインの改訂作業を進めた。全国調査を施行し、結果の解析を行い、研究成果を公表予定である。また、難病プラットホームを利用した疾患レジストリ構築に向けた準備を推進した。症例の収集と実態把握の横断研究を行っていき、疾患自然歴、治療法の変化、長期予後についての縦断研究を進める予定としている。
クロウ・深瀬症候群ではすでに立ち上げた全国レジストリ体制を拡充し、難病プラットホームへ移行して臨床的分析に有用なデータ収集を行う予定である。その結果で診断基準と重症度分類の妥当性を検証し、診療ガイドライン・標準的神経治療作成の準備を進めている。
ビッカースタッフ脳幹脳炎、免疫介在性脳症等：NMDAR抗体陽性脳炎、LGI1抗体陽性脳炎はR4年度に全国調査を行い、結果の解析を行っている。令和5年度には結果を公表する。また診療ガイドライン作成に着手すべく準備を進めている。
R3年度にアイザックス症候群の全国調査を行い有病率を明らかにした。詳細な結果の解析を行い公表準備を進めている。また、診断基準・重症度分類の検証を行う準備を進めている。スティフパーソン症候群は指定難病に未指定であるため、指定難病に相当する疾患か否かを検討中である。
本研究には疫学・生物統計学、医療経済担当が参加し、厚生労働省の政策が予後や医療経済を含めたQOLにもたらした変化を多面的に明らかにできる。また、全国調査の内容は、難病全般に応用可能なアウトカムメジャーとして、広く利用される可能性がある
MS、NMOの全国調査の解析を行い、研究成果を公表予定である。また、治療ガイドラインの改訂の準備を進めている。MSやNMOでは既存のバイオマーカーが重症度判定や予後の推定、治療反応性の予測などに有用であるが、有用性が明らかになったものについては保険収載すべき検査項目として提言する。NMOにおいて、難病プラットホームを利用した疾患レジストリの立ち上げを進めている。抗MOG抗体関連疾患については、新規難病申請を目指して、全国疫学調査を施行し結果の公表を行った。診断基準・重症度分類の作成の準備を進めている。
CIDP/MMNでは診療ガイドラインの改訂作業を進めた。全国調査を施行し、結果の解析を行い、研究成果を公表予定である。また、難病プラットホームを利用した疾患レジストリ構築に向けた準備を推進した。症例の収集と実態把握の横断研究を行っていき、疾患自然歴、治療法の変化、長期予後についての縦断研究を進める予定としている。
クロウ・深瀬症候群ではすでに立ち上げた全国レジストリ体制を拡充し、難病プラットホームへ移行して臨床的分析に有用なデータ収集を行う予定である。その結果で診断基準と重症度分類の妥当性を検証し、診療ガイドライン・標準的神経治療作成の準備を進めている。
ビッカースタッフ脳幹脳炎、免疫介在性脳症等：NMDAR抗体陽性脳炎、LGI1抗体陽性脳炎はR4年度に全国調査を行い、結果の解析を行っている。令和5年度には結果を公表する。また診療ガイドライン作成に着手すべく準備を進めている。
R3年度にアイザックス症候群の全国調査を行い有病率を明らかにした。詳細な結果の解析を行い公表準備を進めている。また、診断基準・重症度分類の検証を行う準備を進めている。スティフパーソン症候群は指定難病に未指定であるため、指定難病に相当する疾患か否かを検討中である。
本研究には疫学・生物統計学、医療経済担当が参加し、厚生労働省の政策が予後や医療経済を含めたQOLにもたらした変化を多面的に明らかにできる。また、全国調査の内容は、難病全般に応用可能なアウトカムメジャーとして、広く利用される可能性がある
結論
対象とする神経免疫疾患の診療実態、問題点を解決することにより診療ガイドラインが作成・改訂される。高額医療（生物学的製剤・免疫グロブリン療法）の適応が明確化し、医療経済の改善につながる。患者QOLの向上が達成される。AMED実用化研究班との連携により病態解明・治療法確立が達成され、疾患の克服につながる。
公開日・更新日
公開日
2024-04-02
更新日
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