経口糖尿病薬の臨床評価ガイドラインの策定に関する研究

文献情報

• 文献番号: 200838072A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 経口糖尿病薬の臨床評価ガイドラインの策定に関する研究
• 課題番号: H20-医薬・指定-024
• 研究年度: 平成20(2008)年度
• 研究代表者(所属機関): 加来 浩平(川崎医科大学 内科（内分泌・糖尿病）)

研究分担者(所属機関)

• 荒木　栄一(熊本大学大学院　代謝内科学)
• 稲垣　暢也(京都大学大学院　糖尿病栄養内科学)
• 佐倉　宏(東京女子医科大学　糖尿病センター)
• 野田　光彦(国立国際医療センター　糖尿病・代謝症候群診療部)
• 綿田　裕孝(順天堂大学　内科学(代謝内分泌))

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 健康安全確保総合研究分野 医薬品・医療機器等レギュラトリーサイエンス総合研究
• 研究開始年度: 平成20(2008)年度
• 研究終了予定年度: 平成20(2008)年度
• 研究費: 3,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

良好な血糖コントロールが糖尿病合併症阻止に有効であることは、幾多のエビデンスの蓄積があり、抗糖尿病薬の有効性の指標として広く認知されている。一方、糖尿病治療薬は長期間継続投与される場合が多いこと、また一般に併用される場合が多いことから、これらに関する「安全性と有効性の適切な評価」には十分な配慮がなされるべきである。本研究の目的は、新規経口糖尿病薬の臨床試験および承認審査を円滑かつ理論的に遂行するための一定の規準を提供するため、経口糖尿病薬の臨床評価ガイドラインを策定することにある。

研究方法

(1) 国内、国外(米国、欧州)において、過去１０年間に承認申請あるいは承認された新規経口糖尿病薬(血糖降下薬)に関する調査：電子媒体による情報収集に加え、必要に応じてPMDA(日本)、FDA(米国)、EMEA(欧州)、新規薬剤開発メーカーに協力を求める。
(2) 承認後の臨床試験に関する調査
(3) 既存薬(承認後の新規薬剤を含む)の市場における実績の調査
(4) 新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン作製

結果と考察

(1)良好な血糖コントロールが糖尿病合併症阻止に有効であることは、幾多のエビデンスの蓄積があり、国際的にも広く認知されている安定した血糖コントロールの指標であるHbA1cの変化を主体に、抗糖尿病薬有効性を評価することが妥当と考えられる。(2)糖尿病治療薬は長期間継続投与される場合が多いことから、長期投与における安全性の評価は、有用性の評価の上で重要である。(3)また、一般に経口糖尿病薬は併用されることが多く、併用時の有用性の評価について、とりわけ安全性の評価に十分な配慮がなされるべきである。
以上に留意して、「新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン(案)」を作成した。
一方、経口糖尿病薬治療の有用性を見極める究極の指標は、大小血管症の発症・進展阻止といった臨床エンドポイントであろう。しかしながら未承認薬による臨床試験の段階で、臨床エンドポイントによる評価を行うことの是非については、必然性、方法論、評価法などを含めて今後更なる議論を要するものと考える。

結論

「新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン(案)」を作成した。
本ガイドライン(案)の有効な活用により、臨床試験のレベル向上、迅速かつ適切な承認審査業務の推進等がもたらされ、ひいては糖尿病診療レベルの向上による国民の健康寿命の延長につながるものと期待される。

公開日・更新日

• 公開日: 2009-04-08
• 更新日: -

行政効果報告

• 文献番号: 200838072C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: 本研究によって策定した「新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン(案)」は、臨床試験を用いた経口糖尿病薬評価のメルクマールとなり得る。これにより、経口糖尿病薬を用いた臨床試験のレベルの全般的向上が期待される。また、作用機序に基づく経口糖尿病薬の分類に従った併用療法を採用したことにより、併用臨床試験の結果を通じて、各経口糖尿病薬の作用機構についての理解が深まるものと考えられる。
• 臨床的観点からの成果: 極めて多彩な病態を呈する２型糖尿病の病態改善には、既存の抗糖尿病薬のみでは不十分であり、今後、新規抗糖尿病薬あるいは併用療法を含めた新たな治療法の開発の促進と、速やかな臨床への参入が必須である。; これらの新規薬剤、治療法の臨床評価のための規準を提供することを目的として、「新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン(案)」を策定した。これにより、臨床試験のレベル向上、迅速かつ適切な承認審査業務の推進等を通じて、糖尿病診療レベルの向上による国民の健康寿命の延長につながるものと期待される。
• ガイドライン等の開発: 「新規経口糖尿病薬の臨床評価のためのガイドライン(案)」を策定した。; 同ガイドラインでは理論上想定される全ての併用療法試験を包括的に実施することを採用した。そのため「臨床の現場での併用療法の安全性や有効性」の承認前評価が可能となり、新薬や承認審査の信頼性の大幅な向上が期待される。今後、糖尿病薬物治療は、幾種類かの抗糖尿病薬の併用が主体となり、治療内容はより一層複雑かつ洗練されたものになると予想されるが、本ガイドラインの適切な運用によって、そのような変化にも柔軟な対応が可能となる。
• その他行政的観点からの成果: 現在わが国では、経口糖尿病薬添付文書の併用適応の記載が同種同効薬剤間でも異なる状況が生じており、結果的に医薬品添付文書に基づく診療報酬の査定など様々な混乱が生じ、これが臨床現場にも多大な影響を及ぼしている。本ガイドライン(案)が遵守されれば、このような歪みや混乱を完全に正常化させることが可能となる。また、現在は市販後臨床試験によって一つずつ施行されている併用療法の承認取得手続きが一元化され、承認審査に要する時間や業務の大幅な短縮・縮小に寄与する。
• その他のインパクト: 該当なし。

発表件数

• 原著論文（和文）: 0件
• 原著論文（英文等）: 0件
• その他論文(和文): 0件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 0件
• 学会発表(国際学会等): 0件
• その他成果(特許の出願): 0件 ; 「出願」「取得」計0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 0件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

公開日・更新日

• 公開日: 2015-06-30
• 更新日: -