特発性造血障害に関する調査研究

文献情報

• 文献番号: 200834016A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 特発性造血障害に関する調査研究
• 課題番号: H20-難治・一般-001
• 研究年度: 平成20(2008)年度
• 研究代表者(所属機関): 小澤 敬也(自治医科大学 医学部)

研究分担者(所属機関)

• 赤司　浩一(九州大学大学院　医学研究院)
• 内山　卓(京都大学大学院　医学研究科)
• 岡本　真一郎(慶應義塾大学　医学部)
• 金倉　譲(大阪大学大学院　医学系研究科)
• 黒川　峰夫(東京大学大学院　医学系研究科)
• 澤田　賢一(秋田大学　医学部)
• 朝長　万左男(長崎大学大学院　医歯薬学総合研究科)
• 中尾　眞二(金沢大学大学院　医学系研究科)
• 中畑　龍俊(京都大学大学院　医学研究科)
• 村手　隆(名古屋大学　医学部)
• 杉田　稔(東邦大学　医学部)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患克服研究
• 研究開始年度: 平成20(2008)年度
• 研究終了予定年度: 平成22(2010)年度
• 研究費: 50,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

再生不良性貧血、溶血性貧血、不応性貧血（骨髄異形成症候群MDS）、骨髄線維症を対象疾患とした全国規模の調査研究を、疫学・病因・病態・診断・予後などの幅広い領域にわたって実施した。

研究方法

研究代表者1名、研究分担者11名、研究協力者19名の計31名より構成され、それぞれの疾患領域で研究を立案実施した。

結果と考察

1.再生不良性貧血:（1）臨床調査個人票による解析を実施し、その問題点を明らかにした。（2）日本血液学会と連携し、血液疾患全例登録を継続した。（3）共通免疫抑制療法プロトコールによる臨床試験を継続した。（4）巨核球減少性血小板減少症における免疫病態マーカー検出の意義を示した。（5）ファンコニ貧血の分子病態解析を進めた。（6）慢性赤芽球癆に関する全国調査を実施し、悪性リンパ腫に合併したPRCAの特徴を明らかにした。
2.溶血性貧血: 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）については、新規治療薬エクリズマブの治験データを調査し、PNHの溶血に対して極めて有効な薬剤であることを確認した。自己免疫性溶血性貧血では、クームス陰性例における治療前の赤血球結合IgG量測定の有用性を示した。
3.不応性貧血: （1）前方視的症例登録、セントラルレビュー、追跡調査研究を継続した。小児MDSについても疫学的特徴と予後の解析を行った。（2）MDS症例の日本・中国・ドイツにおける臨床像の比較を行った。（3）5q-症候群に対するlenalidomideの作用機序について検討した。（4）AML/Runx1分子がNF-κBシグナルを活性化し、MDS病態の進展に関与している可能性が示された。（5）WT1遺伝子発現制御メカニズムについて検討した。
4.骨髄線維症: 1999年から2008年の10年間に、432例の新規患者登録を得た。谷本らの分類とCervantesの分類で高リスク群、低リスク群を分けることが可能であり、予後予測分類として有用であることが判明した。
5.その他: 造血幹細胞移植について、慢性GVHDに関する新NIH基準をわが国の症例に当てはめ、その有用性を検討した。鉄過剰症については、体内の鉄動態を検討し、鉄キレート剤の効果を検証する臨床研究を開始した。

結論

特発性造血障害に関する調査研究が、広範囲に計画・実施され、大きな成果が得られた。

公開日・更新日

• 公開日: 2009-05-12
• 更新日: -