小児期・移行期を含む包括的対応を要する希少難治性肝胆膵疾患の調査研究

対象疾患に対して継続的に実施されている調査研究による実態把握と、「小児期発症の胆汁うっ滞性肝疾患を対象とした多施設前向きレジストリ研究」の本格運用の開始は本研究班の学術的・社会的成果である。また、我が国のレジストリデータをベースとした包括的な内容を含む英文書籍の発刊およびガイドラインの英文化による学術面での国際貢献や、研究班の作業によるエビデンスの集積が進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の難病指定に繋がったことなども重要な成果と言える。

臨床的観点からの成果

継続的な実態把握および診療ガイドラインの作成･普及･改訂を通じて、小児期発症の希少難治性肝胆膵疾患の診療レベルの向上に資する成果を得る事ができた。また、構築された成人診療領域との連携体制および患者会との連携による全国調査を通じて、希少肝胆膵疾患の成人領域の実態を把握することで、移行期医療の体制整備に必要な状況把握がなされるとともに、解決するべき課題が明らかとなった。

ガイドライン等の開発

・胆道閉鎖症・先天性胆道拡張症：現行診療ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝ普及に向けた論文化及び改訂作業、・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症：診療ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝ（案）を作成、・嚢胞性線維症：「嚢胞性線維症の診療の手引き改訂2版」を策定、「嚢胞性線維症患者の栄養ｹｱ」を発刊、・先天性高ｲﾝｽﾘﾝ血症：診療ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝの公表・公開：学会ﾎｰﾑﾍﾟｰｼﾞでの公表、英文版を論文化し公表、Minds ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝﾗｲﾌﾞﾗﾘに掲載、日本小児内分泌学会ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝ集の一部として収載し出版、解説論文を邦文誌に公開

その他行政的観点からの成果

●指定難病の疾病追加の作業にあたり、疾患についての検討資料を以下の疾患について作成し、厚生労働省へ提出した。
●先天性胆道拡張症・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
●胆道閉鎖症･遺伝性膵炎･嚢胞性線維症：難病対策課より指示のあった重症度分類の改定作業を実施

その他のインパクト

●嚢胞性線維症：家族会や主治医を含む医療関係者との情報交換会実施
●胆道閉鎖症：第47回日本胆道閉鎖症研究会において家族会との共催シンポジウムを開催

発表件数

原著論文（和文）

16件

原著論文（英文等）

142件

その他論文(和文)

78件

その他論文(英文等)

5件

学会発表(国内学会)

110件

学会発表(国際学会等)

56件

その他成果(特許の出願)

2件

その他成果(特許の取得)

0件

その他成果(施策への反映)

6件
全国的スタンダード2件、審議会での議論2件、新事業の契機となった1件、ガイドライン作成を進めた3件

その他成果(普及・啓発活動)

8件
講演2件、マスコミ発表2件、研究成果HP4件

特許

特許の名称

難治性肝疾患の治療薬

詳細情報

分類:
特許番号: 特願2021-197450
発明者名: 林久允、佐分雄祐、田村隆太郎
権利者名: 林久允、佐分雄祐、田村隆太郎
出願年月日: 20211206
国内外の別: 国内

特許の名称

IN VITRO CELL CULTURE SYSTEM FOR PRODUCING HEPATOCYTE-LIKE CELLS AND USES THEREOF

詳細情報

分類:
特許番号: WO/2020/097555
発明者名: Akihiro Asai, Jorge Bezerra, Hisamitsu Hayashi
権利者名: Akihiro Asai, Jorge Bezerra, Hisamitsu Hayashi
出願年月日: 20191109
国内外の別: 国外

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限ります。

原著論文1

H.Ando, Y.Inomata, T.Iwanaka, et al
Clinical practice guidelines for biliary atresia in Japan: A secondary publication of the abbreviated version translated into English
J Hepatobiliary Pancreat Sci , 28 (1) , 55-61 (2021)
https://doi.org/10.1002/jhbp.816

原著論文2

Sasaki H, Nio M, Ando H, et al.
Anatomical patterns of biliary atresia including hepatic radicles at the porta hepatis influence short- and long-term prognosis
J Hepatobiliary Pancreat Sci , 28 (11) , 931-941 (2021)
https://doi.org/10.1002/jhbp.989

原著論文3

山本明子, 伊藤孝一, 成瀬達　他
Focal biliary cirrhosisと門脈圧亢進症をともなう囊胞性線維症の1例
日本消化器病学会雑誌 , 118 (7) , 686-697 (2021)
https://doi.org/10.11405/nisshoshi.118.686

原著論文4

Suzuki M, Minowa K, Nakano S, et al
Genetic abnormalities in pancreatitis: An update on diagnosis, clinical features, and treatment.
Diagnostics , 11 (1) , 31- (2021)
DOI: 10.3390/diagnostics11010031

原著論文5

Suzuki M, Minowa K, Isayama H, et al
Acute Recurrent and Chronic Pancreatitis in Children.
Ped Int , 63 (2) , 137-149 (2021)
DOI: 10.1111/ped.14415

原著論文6

Yamada Y, Kitayama K, Oyachi M, et al
A nationwide survey of endogenous hyperinsulinemic hypoglycemia in Japan (2017-2018): congenital hyperinsulinism, insulinoma, noninsulinoma pancreatogenous hypoglycemia syndrome, and insulin autoimmune syndrome (Hirata's disease).
J. Diabetes Investig , 11 (3) , 554-563 (2020)
DOI:10.1111/jdi.13180

原著論文7

Kamisawa T, honda G
Pancreaticobiliary maljunction: markedly high risk for biliary cancer
Digestion , 99 , 123-125 (2019)
DOI:10.1159/000490816

公開日・更新日

公開日

2022-06-07

更新日

2025-05-26

収支報告書

文献番号

202111004Z

報告年月日

2022年10月03日

収入

(1)補助金交付額

16,900,000円

(2)補助金確定額

16,900,000円

差引額 [(1)-(2)]

0円

支出

研究費 (内訳)	直接研究費	物品費	6,360,214円
		人件費・謝金	3,501,281円
		旅費	251,962円
		その他	2,904,673円
	間接経費		3,900,000円
合計			16,918,130円

備考

自己資金18,129円　その他（利息）1円

公開日・更新日

公開日

2022-10-03

更新日