医療機器・医用材料のリスクアセスメント手法開発に関する研究

文献情報

• 文献番号: 200735053A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 医療機器・医用材料のリスクアセスメント手法開発に関する研究
• 課題番号: H19-医薬-一般-016
• 研究年度: 平成19(2007)年度
• 研究代表者(所属機関): 早川 堯夫(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)

研究分担者(所属機関)

• 鄭　雄一(東京大学大学院・工学系研究科・バイオエンジニアリング専攻)
• 掛江　直子(国立成育医療センター研究所・政策科学)
• 川上　浩司(京都大学大学院・医学研究科・薬剤疫学分野)
• 澤　芳樹(大阪大学大学院医学系研究科・外科学講座・心臓血管外科学)
• 野水　基義(東京薬科大学・ 病態生化学教室・生化学)
• 大和　雅之(東京女子医科大学・先端生命医科学研究所)
• 山口　照英(国立医薬品食品衛生研究所・生物薬品部)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 健康安全確保総合研究 医薬品・医療機器等ﾚｷﾞｭﾗﾄﾘｰｻｲｴﾝｽ総合研究
• 研究開始年度: 平成19(2007)年度
• 研究終了予定年度: 平成19(2007)年度
• 研究費: 13,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

再生医療に使用される細胞・組織利用製品（医薬品・医療機器）に関する現行規制を、急速に発展する学問・技術の進歩、倫理上の重要ポイント、国際的動向等について調査・検討し、適切な安全性評価基準の作成や再生医療の規制のあり方を行政的に検討することを目的とする。

研究方法

欧米における当該分野の規制動向に関する調査、開発関係者等からの意見聴取、並びに科学技術面及び倫理的視点からみた検討を行い、それらを解析、整理して現行のガイドラインと付き合わせ、新たなガイドライン案を提示する。

結果と考察

新たなガイドライン案の作成及び関連事項の提示については、以下の方針で行った。
１）自己由来のものと同種（他家）由来のものに分け、それぞれの製品における品質及び安全性確保のために必要な基本的要件を明確にすること。
２）基本的要件は承認申請をも念頭においたものであるのに対して、確認申請とは治験を開始するに当たって支障となる品質、安全性上の問題があるか否かを確認するためという趣旨を踏まえて、基本的要件のうち確認申請までにどの程度の試験や評価をするべきかを明確にすること。
３）従来は必要な試験や評価に関する科学的考え方及び申請に際して必要な情報や記載すべき事項が１つの指針に盛り込まれていたが、確認申請の記載要領に関することは別記事項として明確にすること。
４）指針の記述は理解しやすいものとするとともに、Q＆Aにより、必要な背景説明を行うこと。

結論

本研究に基づき、ヒト自己由来及び同種由来細胞・組織加工医薬品等の品質及び安全性の確保に関する新たな２つのガイドライン案を作成した。前者については行政通知が出され、後者については意見募集が終了した段階である。また、確認申請に際しての記載要領の明確化案を作成した。ガイドラインに関するQ＆A案を作成した。自己由来のものについては通知が出された。

公開日・更新日

• 公開日: 2008-05-19
• 更新日: -

行政効果報告

• 文献番号: 200735053C

成果

• 専門的・学術的観点からの成果: 今回提示された指針案では、試験項目の多くは例示であること、その解釈、運用は製品の特性や適応などを考慮し、科学的合理性に基づきケースバイケースで行ってよいことを明記した結果、試験実施の要否についての考え方の差を埋めることが可能になることが期待される。その一方で、申請者は、試験の実施の是非、試験項目、試験指標などの選択に関して、その妥当性を十分に説明することが求められることとなった。
• 臨床的観点からの成果: 確認申請資料の内容やガイダンスの整備を行なうことにより、細胞・組織利用製品等の研究開発の推進、申請や承認の円滑化が図られ、既存の医薬品や医療機器では治療が不可能であった疾患に対して、新たな治療法の開発が促進されるなど、わが国の再生医療の発展に寄与すると考えられる。その結果、ひいては国民の保健・医療の向上に大いに貢献する可能性につながるものと期待される。
• ガイドライン等の開発: 今回提示された指針案が平成19年12月25日、薬事・衛生審議会の生物由来部会で報告された。
• その他行政的観点からの成果: 今回提示された指針案をもとに、平成20年2月8日 薬食発第0208004号 ヒト（自己）由来細胞や組織を加工した医薬品又は医療機器の品質及び安全性の確保について が発出された。
• その他のインパクト: 平成20年3月14日、第7回日本再生医療学会、厚生労働省、医薬品医療機器総合機構共催のシンポジウムにて、「ヒト細胞組織加工医薬品等の品質及び安全性の確保に関する指針の改訂に関する説明会」として取り上げられた。

発表件数

• 原著論文（和文）: 6件
• 原著論文（英文等）: 13件
• その他論文(和文): 12件
• その他論文(英文等): 0件
• 学会発表(国内学会): 6件
• 学会発表(国際学会等): 5件
• その他成果(特許の出願): 0件 ; 「出願」「取得」計0件
• その他成果(特許の取得): 0件
• その他成果(施策への反映): 1件
• その他成果(普及・啓発活動): 0件

主な原著論文20編（論文に厚生労働科学研究費の補助を受けたことが明記された論文に限る）

• 原著論文1: Kurachi S, Koizumi N, Sakurai F, et al.; Characterization of capsid-modified adenovirus vectors containing heterologous peptides in the fiber knob, protein IX, or hexon.; Gene Therapy , 14 , 266-274 (2007)
• 原著論文2: Kanayasu-Toyoda T, Suzuki T, Oshizawa T, et al.; Granulocyte colony-stimulating factor promotes the translocation of protein kinase Ciota in neutrophilic differentiation cells.; Journal of Cell Physiology , 211 , 189-196 (2007)
• 原著論文3: Mizuguchi H, Funakoshi N, Hosono T, et al.; Rapid construction of small interfering RNA-expressing adenoviral vectors on the basis of direct cloning of short hairpin RNA-coding DNAs.; Human Gene Therapy , 18 , 74-80 (2007)
• 原著論文4: Koizumi N, Yamaguchi T, Kawabata K, et al.; Fiber-modified adenovirus vectors decrease liver toxicity through reduced IL-6 production.; The Journal of Immunology , 178 , 1767-1773 (2007)
• 原著論文5: Sakurai F, Akitomo K, Kawabata K, et al.; Downregulation of human CD46 by adenovirus serotype 35 vectors.; Gene Therapy , 14 , 912-919 (2007)
• 原著論文6: 早川堯夫、安藤剛; 細胞・組織利用医薬品等の品質及び安全性の確保; バイオ医薬品の開発と品質・安全性確保 , 445-478 (2007)
• 原著論文7: Xin H, Kanehira M, Mizuguchi H, et al.; Targeted delivery of CX3CL1 to multiple lung tumors by mesenchymal stem cells.; Stem Cells , 25 , 1618-1626 (2007)
• 原著論文8: Murakami S, Sakurai F, Kawabata K, et al.; Interaction of penton base Arg-Gly-Asp motifs with integrins is crucial for adenovirus serotype 35 vector transduction in human hematopoietic cells.; Gene Therapy , 14 , 1525-1533 (2007)
• 原著論文9: Kanehira M, Xin H, Hoshino K, et al.; Targeted delivery of NK4 to multiple lung tumors by bone marrow-derived mesenchymal stem cells.; Cancer Gene Therapy , 14 , 894-903 (2007)
• 原著論文10: Sakurai F, Nakamura S, Akitomo K, et al.; Transduction properties of adenovirus serotype 35 vectors after intravenous administration into nonhuman primates.; Molecular Therapy , 16 , 726-733 (2008)
• 原著論文11: Shibata H, Yoshioka Y, Ohkawa A, et al.; Creation and X-ray structure analysis of the tumor necrosis factor receptor-1-selective mutant of a tumor necrosis factor-alpha antagonist.; The Journal of Biological Chemistry , 283 , 998-1007 (2008)

公開日・更新日

• 公開日: 2017-05-30
• 更新日: -