特発性肺線維症の予後改善を目指したサイクロスポリン＋ステロイド療法ならびにＮアセチルシステイン吸入療法に関する臨床研究

文献情報

• 文献番号: 200633061A
• 報告書区分: 総括
• 研究課題名: 特発性肺線維症の予後改善を目指したサイクロスポリン＋ステロイド療法ならびにＮアセチルシステイン吸入療法に関する臨床研究
• 課題番号: H18-難治-一般-006
• 研究年度: 平成18(2006)年度
• 研究代表者(所属機関): 工藤 翔二(日本医科大学第四内科)

研究分担者(所属機関)

• 貫和　敏博(東北大学加齢医学研究所呼吸器腫瘍)
• 棟方　充(福島県立医科大学呼吸器科)
• 杉山　幸比古(自治医科大学呼吸器内科)
• 吾妻　安良太(日本医科大学第四内科)
• 本間　栄(東邦大学呼吸器内科)
• 吉澤　靖之(東京医科歯科大学呼吸器科)
• 滝澤　始(東京大学大学院医学系研究科分子医学)
• 金澤　實(埼玉医科大学呼吸器内科)
• 鈴木　榮一(新潟大学呼吸器内科)
• 井上　義一(国立療養所近畿中央病院内科)
• 河野　修興(広島大学第二内科)
• 曽根　三郎(徳島大学第三内科)
• 河野　茂(長崎大学第二内科)
• 菅　守隆(熊本済生会病院呼吸器)
• 竹内　正弘(北里大学大学院研究科臨床統計)

• 研究区分: 厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患克服研究
• 研究開始年度: 平成18(2006)年度
• 研究終了予定年度: 平成20(2008)年度
• 研究費: 40,000,000円
• 研究者交替、所属機関変更: -

研究報告書（概要版）

研究目的

　稀少呼吸器難病IPFの生命予後を改善する画期的治療法の開発が望まれる．本研究では、有効性が期待される４薬剤（Nアセチルシステイン(NAC), サイクロスポリンA (CyA)とサイクロフォスファミド (CPA)との比較試験, ピルフェニドン）のIPFに対する有効性・安全性を多施設共同研究で評価することを目的とする．わが国初の医師主導の多施設共同試験であり、製薬企業の臨床治験意欲につながるエビデンスの確立を目指し、IPF生存率の改善を期待し、国民医療の改善・向上に貢献する.

研究方法

前研究事業を継承し、CyA vs CPA療法ならびにNAC吸入療法の患者登録推進である．これまで構築したweb登録、情報管理、解析システムを駆使して、全国２７施設における患者登録を推進し、試験医薬品の購入、品質管理、配送は事務局から要事発送する．医師主導の適応外医薬品臨床試験については、賠償保険等が未整備であり、医師個人加入の保険を適応した．
治験に準ずる精度の高い臨床試験として完結可能な実施計画書を構築した．ヘルシンキ宣言に基づく治療試験要項に基づき、安全かつ確実に臨床試験を遂行するため臨床試験遂行施設とは独立して外部効果安全性評価委員会を設置した．
急性増悪に対するPMX吸着療法の導入、検討を行った．

結果と考察

　CyA vs CPA療法およびNAC吸入療法の患者登録を推進し、２月末日段階で、それぞれ５９例、９６例の登録があった．年齢、性別、喫煙歴、%FVC、プレドニゾロン換算量を割り付け因子とした．重篤な有害事象報告はIPFの自然経過の範囲内に留まっている．２５０症例を目標としたピルフェニドンの治験（班研究と塩野義製薬の共同推進）は１１月で完了し、解析中である．医薬品の適応拡大を目標とした前２者の医師主導臨床試験は、推進のためCRC, CROの関与が必須と考えられ、医療現場における実行可能性の向上には人的資源導入が課題である．PMX吸着療法の導入により、致死的症例の生存改善が認められた．

結論

・ IPFを対象とするCYA療法及びNAC吸入療法の、患者登録を推進した．
・ Pirfenidone臨床治験（250例）が完遂した．
・ 医師主導の多施設臨床試験を実施するにあたり、web登録システムを構築した．
・ 人的資源導入の推進、薬剤の流通、保管等整備の充実など、課題が残されている．

公開日・更新日

• 公開日: 2007-04-23
• 更新日: -