文献情報
文献番号
200400800A
報告書区分
総括
研究課題名
特発性造血障害に関する調査研究
課題番号
-
研究年度
平成16(2004)年度
研究代表者(所属機関)
小峰 光博(昭和大学藤が丘病院内科血液)
研究分担者(所属機関)
- 浅野 茂隆(早稲田大学理工学部)
- 内山 卓(京都大学血液病態学)
- 浦部 晶夫(ＮＴＴ関東病院血液内科)
- 小澤 敬也(自治医科大学血液学)
- 金倉 譲(大阪大学分子病態内科学)
- 朝長 万左男(長崎大学医学部原爆後障害医療研究施設内科)
- 中畑 龍俊(京都大学発達小児科学)
- 原田 実根(九州大学病態修復内科学)
- 村手 隆(名古屋大学医学部保健学科病因・病態検査学)
研究区分
厚生労働科学研究費補助金 疾病・障害対策研究分野 難治性疾患克服研究
研究開始年度
平成14(2002)年度
研究終了予定年度
平成16(2004)年度
研究費
42,000,000円
研究者交替、所属機関変更
-
研究報告書（概要版）
研究目的
再生不良性貧血、溶血性貧血、不応性貧血（骨髄異形成症候群）、骨髄線維症の4疾患を対象に、疫学、病因、病態、治療、予後などを班組織の利点を生かして体系的継続的に研究し得られた成果を臨床の場に還元する。
研究方法
主任・分担研究者10、研究協力者22とし、前年度と変わらない。MDS重点研究班（班長三谷絹子）と連携協力した。共同研究を重視し、継続課題とされたテーマの完了を優先目標とした。新たに赤芽球癆の病態と治療実態の調査を開始した。最終年に当り6年間の成果を踏まえて診断基準と重症度基準を見直し、臨床に役立つ「診療の参照ガイド」を作成することとした。骨髄不全の理解と治療について国際コンセンサス会議を開催し欧米から8人を招聘した。国際PNH専門家会議に参加し共同研究計画を作成した。
結果と考察
再不貧では、新臨床調査個人票の4,049件を集計し、年度を越えた連結データも集計できた。ATGとCyAを含む免疫抑制療法が一般化した1995年以降の成人再不貧症例の長期予後把握のため199例を解析し、有効率82％、5年生存86％、再発18％の成績を得た。移植療法を受けた成人例の追跡調査で10年生存83％、全体のQOLは良好だが10％で身体面の低下を認めた。前方視登録に20例が登録された。小児例のデータベースを用い中等症と軽症例の臨床像を比較した。赤芽球癆87例が集計され問題点が整理された。溶血性貧血のAIHAでは、自己抗原としてRhミモトープ同定が追求され、PNHでは異常クローン拡大機序の追求とRNAアプタマーによる溶血阻止薬の開発が進められた。不応性貧血では、低リスク病型に対するCyA治療研究を終了し、有効率58％の成績を得た。高リスク病型に対するミニ移植研究で6例中3例で完全キメラが得られた。骨髄線維症では、治療法開発に有用なモデルマウスが作成された。各個研究では分子、遺伝子レベルの研究が多数行われた。
結論
最終年度にあたり当初設定した研究課題と到達目標をほぼ予定通り達成できた。得られた知見を実地臨床に反映するため、診断基準、重症度基準を改定し、疾患毎に「診療の参照ガイド」を作成し提示した。
公開日・更新日
公開日
2005-05-12
更新日
-